Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Palifermin för att förebygga oral mukosit orsakad av kemoterapi och/eller strålbehandling hos unga patienter som genomgår stamcellstransplantation

3 augusti 2018 uppdaterad av: Children's Oncology Group

En gruppomfattande dubbelblind randomiserad placebokontrollerad studie av Palifermin för att förhindra kemoterapi och/eller strålbehandlingsinducerad oral mukosit hos barn som genomgår autolog eller allogen hematopoetisk stamcellstransplantation

Denna randomiserade fas II-studie studerar palifermin för att se hur väl det fungerar jämfört med placebo för att förebygga oral mukosit orsakad av kemoterapi och/eller strålbehandling hos unga patienter som genomgår stamcellstransplantation. Palifermin kan hjälpa till att lindra eller förhindra oral mukosit orsakad av kemoterapi och strålbehandling hos unga patienter som genomgår stamcellstransplantation.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PRIMÄRA MÅL:

I. Att jämföra om palifermin kontra placebo administrerat till pediatriska patienter tre dagar före konditionering och tre dagar efter autolog eller allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) är associerad med en minskning av incidensen av WHO grad 3 eller 4 oral mukosit.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att utvärdera säkerheten och toleransen för palifermin. II. Att utvärdera de långsiktiga effekterna av palifermin på sjukdomsutfall och överlevnad.

III. Att jämföra incidensen, den totala dosen och varaktigheten av parenteral opioidanalgetikaanvändning (morfinekvivalenter) och incidensen och varaktigheten av total parenteral nutrition (TPN) administrering hos patienter som behandlas med dessa kurer.

IV. Att jämföra förekomsten av febril neutropeni och invasiva bakterieinfektioner hos patienter som behandlas med dessa regimer.

TERTIÄRA MÅL:

I. Att avgöra om palifermin kontra placebo minskar incidensen av WHO grad 3 eller 4 oral mukosit bland allogena HSCT pediatriska patienter som får metotrexat som profylax mot transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD).

II. För att avgöra om palifermin kontra placebo minskar akut och kronisk GVHD efter allogen HSCT.

III. Att beskriva användningen av hälsovård (varaktighet på sjukhusvistelse och administrering av antibiotika, TPN, nasogastrisk, nasojejunal eller gastrostomi-administrerad enteral nutrition och blodprodukter) hos pediatriska patienter som behandlas med dessa kurer.

DISPLAY: Detta är en multicenterstudie. Patienterna är stratifierade efter ålder i år (1 till 2 vs 3 till 11 vs 12 till 16), typ av hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) (autolog vs allogen), konditioneringsregim (antingen helkroppsbestrålning [TBI] eller melfalan vs varken TBI eller melphalan). Patienterna randomiseras till 1 av 2 behandlingsarmar.

ARM I: Patienter får palifermin IV en gång dagligen i 3 dagar före kemoterapi och/eller strålbehandling i frånvaro av oacceptabel toxicitet. Patienterna får sedan palifermin IV på dag 0, 1 och 2 efter autolog eller allogen HSCT.

ARM II: Patienter får placebo IV en gång dagligen i 3 dagar före kemoterapi och/eller strålbehandling i frånvaro av oacceptabel toxicitet. Patienterna får sedan placebo IV på dagarna 0, 1 och 2 efter autolog eller allogen HSCT.

Blodprover tas vid baslinjen, 32 dagar och 100 dagar efter HSCT för att utvärdera palifermins immunogenicitet. Oral mucositis bedöms vid baslinjen, dagligen i 8 dagar före och 32 dagar efter HSCT, eller tills oral mucositis har lösts av WHO Mucositis Scale, Oral Mucositis Assessment Scale (OMAS), modifierad Walsh mucositis-skala, Oral Mucositis Daily Questionnaire (OMDQ) ), och den smärtkategoriska betygsskalan.

Efter avslutad HSCT följs patienterna periodiskt i upp till 10 år.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 16 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Kriterier:

  • Patienter som genomgår myeloablativ autolog eller allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för alla indikationer
  • Alla typer av myeloablativ HSCT-konditionering är tillåtna

  • Patienter som genomgår allogen HSCT kan genomgå en av följande typer av donatorstamceller:

    1. HLA-matchat syskon eller förälder
    2. Delvis matchad familjedonator (felmatchad för ett enda HLA-lokus [klass I])
    3. Fullt matchad obesläktad märg- eller perifer blodstamcellsgivare
    4. HLA-matchat eller delvis felaktigt (minst 4 av 6 matchar) navelsträngsblod (klass I eller II)
  • Fertila patienter måste använda effektiva preventivmedel
  • Ingen HIV-positivitet

  • Ingen känd känslighet för några E. coli-härledda produkter

    1. Kända allergiska reaktioner av grad 1 till 2 mot asparaginas tillåtna
    2. Inga tidigare allergier av grad 3-4 mot asparaginas eller pegaspargas

  • Mer än 30 dagar sedan föregående och ingen samtidig behandling med någon av följande terapier:

    1. Oral kryoterapi
    2. Glutamin som oralt tillskott
    3. Traumeel
    4. Gelclair
    5. Oral vankomycinpasta
    6. Laserterapi på låg nivå
    7. En prövningsprodukt eller enhet i en annan klinisk prövning
  • Inga tidigare palifermin eller andra keratinocyttillväxtfaktorer
  • Inga andra samtidiga cytotoxiska läkemedel för konditionering eller transplantat-vs-värd-sjukdomsprofylax (intratekalt metotrexat eller cytarabin för CNS-engagemang tillåts)
  • Inte gravid eller ammande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm I (palifermin)
Patienter får palifermin IV en gång dagligen i 3 dagar före kemoterapi och/eller strålbehandling i frånvaro av oacceptabel toxicitet. Patienterna får sedan palifermin IV på dag 0, 1 och 2 efter autolog eller allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.
Läkemedel: Palifermin
Givet IV
Andra namn:
  • Tillväxtfaktor, rekombinant human keratinocyt
  • Kepivance
  • Keratinocyttillväxtfaktor, rekombinant människa
  • Rekombinant human keratinocyttillväxtfaktor
  • rhKGF
  • rhu Keratinocyttillväxtfaktor
Placebo-jämförare: Arm II (placebo)
Patienter får placebo IV en gång dagligen i 3 dagar före kemoterapi och/eller strålbehandling i frånvaro av oacceptabel toxicitet. Patienterna får sedan placebo IV på dag 0, 1 och 2 efter autolog eller allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.
Övrig: Placebo
Givet IV
Andra namn:
  • placeboterapi
  • PLCB
  • skenterapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av WHO grad 3 eller 4 oral mukosit
Tidsram: Fram till dag 32
Incidensen av WHO grad 3 eller 4 mukosit, palifermin- och placebogrupperna, kommer att jämföras med en generaliserad Cochran-Mantel-Haenszel-metod för allmän association som primär analys. Dessutom kommer detta utfall att undersökas med hjälp av en logistisk regressionsmodell; båda tillvägagångssätten kommer att ta hänsyn till randomiseringsskikten. Potentiella konfounders kommer att undersökas med hjälp av flera logistiska regressionsmodeller.
Fram till dag 32

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av biverkningar och laboratorieavvikelser av palifermin enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v 3.0
Tidsram: Upp till 100 dagar efter HSCT
Incidensen av biverkningar och laboratorieavvikelser i palifermin- och placebogrupperna kommer att sammanfattas för alla studiedeltagare som får minst en dos studiemedicin och även separat för autologa och allogena HSCT-mottagare med hjälp av beskrivande statistik. Tiden till neutrofilengraftment (första dagen av ANC 500/mm^3 under minst 2 dagar i följd) kommer att undersökas i palifermin- och placebogrupperna och jämföras med det stratifierade log-ranktestet. Förekomsten av bildning av anti-palifermin-antikroppar i serum kommer att sammanfattas med hjälp av beskrivande statistik.
Upp till 100 dagar efter HSCT
Långtidseffekter av palifermin på sjukdomsresultat och överlevnad
Tidsram: Upp till 10 år
Långtidsresultat (progressionsfri överlevnad, total överlevnad och andra maligniteter) kommer att undersökas med Kaplan-Meier och kumulativa incidenskurvor och jämföras med det stratifierade log-ranktestet. Dessa resultat kommer att sammanfattas bland alla studiedeltagare och även separat för autologa och allogena HSCT-mottagare.
Upp till 10 år
Varaktighet av WHO grad 3 eller 4 oral mukosit
Tidsram: Fram till dag 32
Varaktigheten av grad 3 eller 4 oral mukosit, varaktigheten av total parenteral nutrition (TPN) administrering och total dos av parenteralt opioidanalgetikum kommer att jämföras mellan grupper med användning av ett stratifierat Wilcoxon-test. Svårighetsgraden av mukosit enligt Oral Mucositis Assessment Scale (OMAS), modifierad Walsh mucositis-skala, smärtkategoriska betygsskalan och Oral Mucositis Daily Questionnaire (OMDQ)-skalor kommer att jämföras mellan grupper som använder området under kurvan (AUC).
Fram till dag 32
Dagliga OMAS-poäng
Tidsram: Fram till dag 32
AUC kommer att jämföras mellan grupper med användning av ett stratifierat Wilcoxon-test, där stratumspecifika rangtest beräknas och sedan summeras för att erhålla ett kombinerat test.
Fram till dag 32
Dagliga modifierade Walsh mukositpoäng
Tidsram: Fram till dag 32
AUC kommer att jämföras mellan grupper med användning av ett stratifierat Wilcoxon-test, där stratumspecifika rangtest beräknas och sedan summeras för att erhålla ett kombinerat test.
Fram till dag 32
Dagliga smärtkategoriska betygsskalor
Tidsram: Fram till dag 32
AUC kommer att jämföras mellan grupper med användning av ett stratifierat Wilcoxon-test, där stratumspecifika rangtest beräknas och sedan summeras för att erhålla ett kombinerat test.
Fram till dag 32
Daglig OMDQ
Tidsram: Fram till dag 32
AUC kommer att jämföras mellan grupper med användning av ett stratifierat Wilcoxon-test, där stratumspecifika rangtest beräknas och sedan summeras för att erhålla ett kombinerat test.
Fram till dag 32
Incidens, total dos och varaktighet av parenteral opioidanalgetikaanvändning (morfinekvivalenter)
Tidsram: Fram till dag 32
Incidensen av parenteral användning av opioidanalgetika TPN-administration kommer att jämföras mellan grupper med användning av ett generaliserat Cochran-Mantel-Haenszel-test.
Fram till dag 32
Incidens och varaktighet av total parenteral nutritionsadministration
Tidsram: Fram till dag 32
Incidensen av parenteral användning av opioidanalgetika TPN-administration kommer att jämföras mellan grupper med användning av ett generaliserat Cochran-Mantel-Haenszel-test. Om försökspersonerna fortfarande får parenteral opioidanalgesi eller TPN på dag 32, kommer även det efterföljande stoppdatumet att samlas in.
Fram till dag 32
Förekomst av febril neutropeni och invasiva bakterieinfektioner
Tidsram: Fram till dag 32
Förekomsten av febril neutropeni och invasiva bakterieinfektioner kommer att jämföras med ett generaliserat Cochran-Mantel-Haenszel-test.
Fram till dag 32

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbetspartners

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Lillian Sung, Children's Oncology Group

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 mars 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

8 maj 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 augusti 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2008

Första postat (Uppskatta)

6 augusti 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 augusti 2018

Senast verifierad

1 april 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACCL0521 (Annan identifierare: DCP)
  • U10CA095861 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
  • NCI-2009-00329 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • CDR0000588622

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Malign neoplasm

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera