Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Palifermina w zapobieganiu zapaleniu błony śluzowej jamy ustnej wywołanemu przez chemioterapię i/lub radioterapię u młodych pacjentów poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych

3 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Ogólnogrupowa, podwójnie ślepa, randomizowana i kontrolowana placebo próba Paliferminy w zapobieganiu chemioterapii i/lub radioterapii wywołanemu zapaleniu błony śluzowej jamy ustnej u dzieci poddawanych autologicznemu lub allogenicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych

To randomizowane badanie fazy II bada paliferminę, aby zobaczyć, jak dobrze działa w porównaniu z placebo w zapobieganiu zapaleniu błony śluzowej jamy ustnej spowodowanemu chemioterapią i / lub radioterapią u młodych pacjentów poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych. Palifermina może pomóc w łagodzeniu lub zapobieganiu zapaleniu błony śluzowej jamy ustnej spowodowanemu chemioterapią i radioterapią u młodych pacjentów poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Porównanie, czy palifermina w porównaniu z placebo podawana pacjentom pediatrycznym trzy dni przed kondycjonowaniem i trzy dni po autologicznym lub allogenicznym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) wiąże się ze zmniejszeniem częstości występowania zapalenia błony śluzowej jamy ustnej stopnia 3 lub 4 wg WHO.

CELE DODATKOWE:

I. Ocena bezpieczeństwa i tolerancji paliferminy. II. Aby ocenić długoterminowe skutki paliferminy na wynik choroby i przeżycie.

III. Porównanie częstości występowania, dawki całkowitej i czasu trwania pozajelitowego stosowania opioidowych leków przeciwbólowych (ekwiwalentów morfiny) oraz częstości i czasu podawania całkowitego żywienia pozajelitowego (TPN) u pacjentów leczonych tymi schematami.

IV. Porównanie częstości występowania gorączki neutropenicznej i inwazyjnych zakażeń bakteryjnych u pacjentów leczonych tymi schematami.

CELE TRZECIEJ:

I. Określenie, czy palifermina w porównaniu z placebo zmniejsza częstość występowania zapalenia błony śluzowej jamy ustnej stopnia 3 lub 4 wg WHO wśród pacjentów pediatrycznych z allogenicznym HSCT otrzymujących metotreksat w ramach profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).

II. Aby ustalić, czy palifermina w porównaniu z placebo zmniejsza ostrą i przewlekłą GVHD po allogenicznym HSCT.

III. Opisanie wykorzystania opieki zdrowotnej (czas hospitalizacji i podawanie antybiotyków, TPN, żywienie dojelitowe podawane przez nosowo-żołądkowo, nosowo-jelitowo lub przez gastrostomię oraz produkty krwiopochodne) u pacjentów pediatrycznych leczonych tymi schematami.

ZARYS: Jest to badanie wieloośrodkowe. Pacjentów stratyfikuje się według wieku w latach (1 do 2 vs 3 do 11 vs 12 do 16), rodzaju przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) (autologiczne vs allogeniczne), schematu kondycjonowania (napromieniowanie całego ciała [TBI] lub melfalan vs ani TBI, ani melfalan). Pacjenci są losowo przydzielani do 1 z 2 ramion leczenia.

ARM I: Pacjenci otrzymują paliferminę IV raz dziennie przez 3 dni przed chemioterapią i/lub radioterapią przy braku niedopuszczalnej toksyczności. Następnie pacjenci otrzymują paliferminę IV w dniach 0, 1 i 2 po autologicznym lub allogenicznym HSCT.

ARM II: Pacjenci otrzymują placebo dożylne raz dziennie przez 3 dni przed chemioterapią i/lub radioterapią przy braku niedopuszczalnej toksyczności. Następnie pacjenci otrzymują placebo IV w dniach 0, 1 i 2 po autologicznym lub allogenicznym HSCT.

Próbki krwi pobiera się na linii podstawowej, 32 dni i 100 dni po HSCT w celu oceny immunogenności paliferminy. Zapalenie błony śluzowej jamy ustnej ocenia się na początku badania, codziennie przez 8 dni przed i 32 dni po HSCT lub do ustąpienia zapalenia błony śluzowej jamy ustnej za pomocą skali zapalenia błony śluzowej WHO, skali oceny zapalenia błony śluzowej jamy ustnej (OMAS), zmodyfikowanej skali zapalenia błony śluzowej Walsha, codziennego kwestionariusza zapalenia błony śluzowej jamy ustnej (OMDQ) ) oraz kategoryczną skalę oceny bólu.

Po zakończeniu HSCT pacjenci są poddawani okresowej obserwacji przez okres do 10 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria:

  • Pacjenci poddawani mieloablacyjnemu autologicznemu lub allogenicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) z dowolnego wskazania
  • Dozwolony jest każdy rodzaj mieloablacyjnego schematu kondycjonowania HSCT

  • Pacjenci poddawani allogenicznemu HSCT mogą zostać poddani 1 z następujących typów komórek macierzystych dawcy:

    1. Rodzeństwo lub rodzic dopasowane pod względem HLA
    2. Częściowo dopasowany dawca rodzinny (niedopasowany pod względem pojedynczego locus HLA [klasa I])
    3. W pełni dopasowany niespokrewniony dawca komórek macierzystych szpiku lub krwi obwodowej
    4. Krew pępowinowa dobrana pod względem HLA lub częściowo niezgodna (co najmniej 4 z 6 zgodnych) (klasa I lub II)
  • Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję
  • Brak wirusa HIV

  • Brak znanej wrażliwości na jakiekolwiek produkty pochodzące z E. coli

    1. Dopuszczalne znane reakcje alergiczne 1. do 2. stopnia na asparaginazę
    2. Brak wcześniejszej alergii 3-4 stopnia na asparaginazę lub pegaspargazę

  • Ponad 30 dni od wcześniejszego i braku równoczesnego leczenia żadną z następujących terapii:

    1. Krioterapia doustna
    2. Glutamina jako suplement doustny
    3. Traumeel
    4. Gelclair
    5. Doustna pasta z wankomycyną
    6. Terapia laserowa niskiego poziomu
    7. Badany produkt lub urządzenie w innym badaniu klinicznym
  • Brak wcześniejszej paliferminy lub innych czynników wzrostu keratynocytów
  • Żadne inne leki cytotoksyczne stosowane jednocześnie w celu kondycjonowania lub profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (dokanałowe podanie metotreksatu lub cytarabiny w przypadku zajęcia OUN)
  • Nie w ciąży ani nie karmi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię I (palifermina)
Pacjenci otrzymują paliferminę IV raz dziennie przez 3 dni przed chemioterapią i/lub radioterapią przy braku niedopuszczalnej toksyczności. Następnie pacjenci otrzymują paliferminę IV w dniach 0, 1 i 2 po autologicznym lub allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych.
Lek: Palifermina
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Czynnik wzrostu, rekombinowany ludzki keratynocyt
  • Kepivance
  • Czynnik wzrostu keratynocytów, rekombinowany ludzki
  • Rekombinowany ludzki czynnik wzrostu keratynocytów
  • rhKGF
  • rhu Czynnik wzrostu keratynocytów
Komparator placebo: Ramię II (placebo)
Pacjenci otrzymują placebo IV raz dziennie przez 3 dni przed chemioterapią i/lub radioterapią przy braku niedopuszczalnej toksyczności. Następnie pacjenci otrzymują placebo IV w dniach 0, 1 i 2 po autologicznym lub allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych.
Inny: Placebo
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • terapia placebo
  • PLCB
  • terapia pozorowana

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zapalenia błony śluzowej jamy ustnej stopnia 3 lub 4 WHO
Ramy czasowe: Do dnia 32
Częstość występowania zapalenia błony śluzowej stopnia 3 lub 4 WHO, grupy otrzymujące paliferminę i placebo, zostanie porównana przy użyciu uogólnionej metody Cochrana-Mantela-Haenszela dla ogólnego związku jako podstawowej analizy. Ponadto wynik ten zostanie zbadany przy użyciu modelu regresji logistycznej; oba podejścia będą uwzględniać warstwy randomizacji. Potencjalne czynniki zakłócające zostaną zbadane przy użyciu wielu modeli regresji logistycznej.
Do dnia 32

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i nieprawidłowości laboratoryjnych paliferminy zgodnie z zastosowaniem Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v 3.0
Ramy czasowe: Do 100 dni po HSCT
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i nieprawidłowości laboratoryjnych w grupach paliferminy i placebo zostanie podsumowana dla wszystkich uczestników badania, którzy otrzymują co najmniej jedną dawkę badanego leku, a także osobno dla autologicznych i allogenicznych biorców HSCT przy użyciu statystyk opisowych. Czas do wszczepienia neutrofilów (pierwszy dzień ANC 500/mm^3 przez co najmniej 2 kolejne dni) zostanie zbadany w grupach otrzymujących paliferminę i placebo i porównany przy użyciu stratyfikowanego logarytmicznego testu rang. Częstość występowania przeciwciał przeciwko paliferminie w surowicy zostanie podsumowana przy użyciu statystyk opisowych.
Do 100 dni po HSCT
Długoterminowe skutki paliferminy na wynik choroby i przeżycie
Ramy czasowe: Do 10 lat
Długoterminowe wyniki (przeżycie wolne od progresji, całkowite przeżycie i drugie nowotwory złośliwe) zostaną zbadane przy użyciu krzywych Kaplana-Meiera i krzywych skumulowanej częstości występowania, a następnie porównane przy użyciu stratyfikowanego logarytmicznego testu rang. Wyniki te zostaną podsumowane wśród wszystkich uczestników badania, a także oddzielnie dla autologicznego i allogenicznego biorcy HSCT.
Do 10 lat
Czas trwania zapalenia błony śluzowej jamy ustnej stopnia 3 lub 4 wg WHO
Ramy czasowe: Do dnia 32
Czas trwania zapalenia błony śluzowej jamy ustnej stopnia 3 lub 4, czas trwania całkowitego żywienia pozajelitowego (TPN) i całkowita dawka pozajelitowego opioidowego środka przeciwbólowego zostaną porównane między grupami przy użyciu stratyfikowanego testu Wilcoxona. Nasilenie zapalenia błony śluzowej według skali oceny zapalenia błony śluzowej jamy ustnej (OMAS), zmodyfikowanej skali zapalenia błony śluzowej Walsha, skali kategorycznej oceny bólu i skali dziennego kwestionariusza zapalenia błony śluzowej jamy ustnej (OMDQ) zostanie porównane między grupami przy użyciu pola pod krzywą (AUC).
Do dnia 32
Codzienne wyniki OMAS
Ramy czasowe: Do dnia 32
AUC zostanie porównane między grupami przy użyciu warstwowego testu Wilcoxona, w którym obliczane są specyficzne dla warstwy testy rang, a następnie sumowane w celu uzyskania testu połączonego.
Do dnia 32
Codziennie zmodyfikowane wyniki zapalenia błony śluzowej Walsha
Ramy czasowe: Do dnia 32
AUC zostanie porównane między grupami przy użyciu warstwowego testu Wilcoxona, w którym obliczane są specyficzne dla warstwy testy rang, a następnie sumowane w celu uzyskania testu połączonego.
Do dnia 32
Codzienne kategoryczne skale oceny bólu
Ramy czasowe: Do dnia 32
AUC zostanie porównane między grupami przy użyciu warstwowego testu Wilcoxona, w którym obliczane są specyficzne dla warstwy testy rang, a następnie sumowane w celu uzyskania testu połączonego.
Do dnia 32
Codzienne OMDQ
Ramy czasowe: Do dnia 32
AUC zostanie porównane między grupami przy użyciu warstwowego testu Wilcoxona, w którym obliczane są specyficzne dla warstwy testy rang, a następnie sumowane w celu uzyskania testu połączonego.
Do dnia 32
Częstość występowania, dawka całkowita i czas trwania pozajelitowego stosowania opioidowych leków przeciwbólowych (ekwiwalenty morfiny)
Ramy czasowe: Do dnia 32
Częstość podawania pozajelitowego opioidowego leku przeciwbólowego TPN zostanie porównana między grupami przy użyciu uogólnionego testu Cochrana-Mantela-Haenszela.
Do dnia 32
Częstość występowania i czas podawania całkowitego żywienia pozajelitowego
Ramy czasowe: Do dnia 32
Częstość podawania pozajelitowego opioidowego leku przeciwbólowego TPN zostanie porównana między grupami przy użyciu uogólnionego testu Cochrana-Mantela-Haenszela. Jeśli pacjenci nadal otrzymują analgezję opioidową pozajelitową lub TPN w dniu 32, zostanie również zebrana kolejna data zakończenia.
Do dnia 32
Częstość występowania gorączki neutropenicznej i inwazyjnych zakażeń bakteryjnych
Ramy czasowe: Do dnia 32
Częstość występowania gorączki neutropenicznej i inwazyjnych zakażeń bakteryjnych zostanie porównana za pomocą uogólnionego testu Cochrana-Mantela-Haenszela.
Do dnia 32

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Lillian Sung, Children's Oncology Group

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 marca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 maja 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 sierpnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACCL0521 (Inny identyfikator: DCP)
  • U10CA095861 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2009-00329 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • CDR0000588622

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj