Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Palifermiini kemoterapian ja/tai sädehoidon aiheuttaman suun mukosiitin ehkäisyssä nuorilla potilailla, joille tehdään kantasolusiirto

perjantai 3. elokuuta 2018 päivittänyt: Children's Oncology Group

Ryhmänlaajuinen kaksoissokko satunnaistettu lumekontrolloitu koe Palifermiinillä kemoterapian ja/tai sädehoidon aiheuttaman suun mukosiitin estämiseksi lapsilla, joille tehdään autologinen tai allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Tässä satunnaistetussa II vaiheen tutkimuksessa tutkitaan palifermiinia sen selvittämiseksi, kuinka hyvin se toimii lumelääkkeeseen verrattuna kemoterapian ja/tai sädehoidon aiheuttaman suun mukosiitin ehkäisyssä nuorilla kantasolusiirron saavilla potilailla. Palifermiini voi auttaa lievittämään tai ehkäisemään kemoterapian ja sädehoidon aiheuttamaa suun mukosiittia nuorilla potilailla, joille tehdään kantasolusiirto.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Vertaamalla, liittyykö palifermiinin ja plaseboon annettuun lapsipotilaille kolme päivää ennen hoitoa ja kolme päivää autologisen tai allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen WHO:n asteen 3 tai 4 suun mukosiitin esiintyvyyden vähenemiseen.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Palifermiinin turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi. II. Arvioida palifermiinin pitkän aikavälin vaikutuksia taudin lopputulokseen ja eloonjäämiseen.

III. Vertaa parenteraalisen opioidiannalgeetin käytön ilmaantuvuutta, kokonaisannosta ja kestoa (morfiiniekvivalenttia) sekä kokonaisparenteraalisen ravitsemuksen (TPN) annon ilmaantuvuutta ja kestoa näillä hoito-ohjelmilla hoidetuilla potilailla.

IV. Vertaa kuumeisen neutropenian ja invasiivisten bakteeri-infektioiden ilmaantuvuutta näillä hoito-ohjelmilla hoidetuilla potilailla.

KORKEAA TAVOITTEET:

I. Selvitetään, vähentääkö palifermiini verrattuna lumelääkkeeseen WHO:n asteen 3 tai 4 suun mukosiitin esiintyvyyttä allogeenisten HSCT-lapsipotilaiden keskuudessa, jotka saavat metotreksaattia käänteishyljintäsairauden (GVHD) estolääkityksenä.

II. Sen määrittämiseksi, vähentääkö palifermiini verrattuna lumelääkkeeseen akuuttia ja kroonista GVHD:tä allogeenisen HSCT:n jälkeen.

III. Kuvaamaan terveydenhuollon käyttöä (sairaalahoidon kesto ja antibioottien, TPN:n, nasogastrial-, nasojejunaal- tai gastrostomiaan annettava enteraalinen ravitsemus ja verituotteet) näillä hoito-ohjelmilla hoidetuilla lapsipotilailla.

OUTLINE: Tämä on monikeskustutkimus. Potilaat jaetaan iän mukaan (1-2 vs 3-11 vs 12-16), hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) tyypin (autologinen vs allogeeninen), hoito-ohjelman (joko koko kehon säteilytys [TBI] tai melfalaani) mukaan. vs ei TBI tai melfalaani). Potilaat satunnaistetaan yhteen kahdesta hoitohaarasta.

ARM I: Potilaat saavat palifermiini IV kerran päivässä 3 päivän ajan ennen solunsalpaajahoitoa ja/tai sädehoitoa, mikäli ei ole hyväksyttävää toksisuutta. Sitten potilaat saavat palifermiini IV päivinä 0, 1 ja 2 autologisen tai allogeenisen HSCT:n jälkeen.

ARM II: Potilaat saavat lumelääkettä kerran vuorokaudessa 3 päivän ajan ennen solunsalpaaja- ja/tai sädehoitoa ilman hyväksyttävää toksisuutta. Sitten potilaat saavat lumelääkettä päivinä 0, 1 ja 2 autologisen tai allogeenisen HSCT:n jälkeen.

Verinäytteet kerätään lähtötilanteessa, 32 päivää ja 100 päivää HSCT:n jälkeen palifermiinin immunogeenisyyden arvioimiseksi. Suun mukosiitti arvioidaan lähtötilanteessa, päivittäin 8 päivää ennen HSCT:tä ja 32 päivää sen jälkeen tai kunnes suun mukosiitti on parantunut WHO:n mukosiittiasteikolla, suun mukosiitin arviointiasteikolla (OMAS), modifioidulla Walsh-mukosiittiasteikolla, suun mukosiitin päivittäisellä kyselylomakkeella (OMDQ). ) ja kivun kategorinen luokitusasteikko.

HSCT:n päätyttyä potilaita seurataan säännöllisesti jopa 10 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Kriteeri:

  • Potilaat, joille tehdään myeloablatiivinen autologinen tai allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) missä tahansa käyttöaiheessa
  • Kaikki myeloablatiiviset HSCT-hoito-ohjelmat ovat sallittuja

  • Potilaille, joille tehdään allogeeninen HSCT, voidaan tehdä yksi seuraavista luovuttajien kantasolutyypeistä:

    1. HLA-vastaava sisarus tai vanhempi
    2. Osittain vastaava perheen luovuttaja (ei täsmää yhdelle HLA-lokukselle [luokka I])
    3. Täysin soveltuva sukua oleva luuytimen tai ääreisveren kantasolujen luovuttaja
    4. HLA-vastaava tai osittain yhteensopimaton (vähintään 4/6 vastaa) napanuoraveri (luokka I tai II)
  • Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä
  • Ei HIV-positiivisuutta

  • Ei tunnettua herkkyyttä millekään E. coli -peräisille tuotteille

    1. Tunnetut asparaginaasin 1-2 allergiset reaktiot sallitaan
    2. Ei aikaisempaa 3-4 asteen allergioita asparaginaasille tai pegaspargaasille

  • Yli 30 päivää edellisestä hoidosta eikä samanaikaista hoitoa millään seuraavista hoidoista:

    1. Oraalinen kryoterapia
    2. Glutamiini suun kautta otettavana lisäaineena
    3. Traumeel
    4. Gelclair
    5. Oraalinen vankomysiinitahna
    6. Matalatasoinen laserhoito
    7. Tutkimustuote tai laite toisessa kliinisessä tutkimuksessa
  • Ei palifermiiniä tai muita keratinosyyttien kasvutekijöitä
  • Ei muita samanaikaisia ​​sytotoksisia lääkkeitä hoitoon tai siirrännäis-isäntätaudin ennaltaehkäisyyn (intratekaalinen metotreksaatti tai sytarabiini keskushermostovaikutusten vuoksi)
  • Ei raskaana tai imettävänä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi I (palifermiini)
Potilaat saavat palifermiini IV kerran päivässä 3 päivän ajan ennen solunsalpaajahoitoa ja/tai sädehoitoa, mikäli ei ole hyväksyttävää toksisuutta. Sitten potilaat saavat palifermiini IV päivinä 0, 1 ja 2 autologisen tai allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen.
Lääke: Palifermiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Kasvutekijä, rekombinantti ihmisen keratinosyytti
  • Kepivance
  • Keratinosyyttien kasvutekijä, rekombinantti ihminen
  • Rekombinantti ihmisen keratinosyyttien kasvutekijä
  • rhKGF
  • rhu Keratinosyyttien kasvutekijä
Placebo Comparator: Käsivarsi II (plasebo)
Potilaat saavat lumelääkettä kerran vuorokaudessa 3 päivän ajan ennen solunsalpaaja- ja/tai sädehoitoa ilman hyväksyttävää toksisuutta. Sitten potilaat saavat lumelääkettä päivinä 0, 1 ja 2 autologisen tai allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen.
Muut: Plasebo
Koska IV
Muut nimet:
  • lumelääkehoitoa
  • PLCB
  • valeterapiaa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
WHO:n asteen 3 tai 4 suun mukosiitin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivään 32 asti
WHO:n 3. tai 4. asteen mukosiitin ilmaantuvuutta, palifermiini- ja plaseboryhmät, verrataan käyttämällä yleistettyä Cochran-Mantel-Haenszel-menetelmää yleisen assosioinnin ensisijaisena analyysinä. Lisäksi tätä tulosta tarkastellaan logistisen regressiomallin avulla; molemmat lähestymistavat ottavat huomioon satunnaistusositteet. Mahdollisia sekaannuksia tarkastellaan useiden logististen regressiomallien avulla.
Päivään 32 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Palifermiinin haittatapahtumien ja laboratorioarvojen poikkeavuuksien ilmaantuvuus haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) v 3.0 mukaan
Aikaikkuna: Jopa 100 päivää HSCT:n jälkeen
Haittavaikutusten ja laboratoriopoikkeavuuksien ilmaantuvuus palifermiini- ja plaseboryhmissä tehdään yhteenveto kaikista tutkimukseen osallistuneista, jotka saavat vähintään yhden annoksen tutkimuslääkitystä, sekä erikseen autologisten ja allogeenisten HSCT:n saajien osalta kuvaavia tilastoja käyttäen. Aika neutrofiilien istuttamiseen (ensimmäinen päivä ANC 500/mm^3 vähintään 2 peräkkäisenä päivänä) tutkitaan palifermiini- ja lumeryhmissä ja verrataan käyttämällä kerrostettua log rank -testiä. Seerumin anti-palifermiinivasta-aineen muodostumisen esiintyvyys tehdään yhteenveto käyttämällä kuvaavia tilastoja.
Jopa 100 päivää HSCT:n jälkeen
Palifermiinin pitkän aikavälin vaikutukset taudin lopputulokseen ja eloonjäämiseen
Aikaikkuna: Jopa 10 vuotta
Pitkän aikavälin tuloksia (etenemisvapaa eloonjääminen, kokonaiseloonjääminen ja toiset pahanlaatuiset kasvaimet) tutkitaan käyttämällä Kaplan-Meier- ja kumulatiivisia esiintyvyyskäyriä ja verrataan käyttämällä kerrostettua log rank -testiä. Nämä tulokset esitetään yhteenvetona kaikkien tutkimukseen osallistuneiden kesken ja myös erikseen autologisen ja allogeenisen HSCT:n vastaanottajan osalta.
Jopa 10 vuotta
WHO:n asteen 3 tai 4 suun mukosiitin kesto
Aikaikkuna: Päivään 32 asti
Asteen 3 tai 4 suun mukosiitin kestoa, kokonaisparenteraalisen ravitsemuksen (TPN) annon kestoa ja parenteraalisen opioidiannalgeetin kokonaisannosta verrataan ryhmien välillä käyttämällä kerrostettua Wilcoxon-testiä. Mukosiitin vakavuutta suun mukosiitin arviointiasteikon (OMAS), modifioidun Walsh-mukosiitin asteikon, kivun kategoriallisen arviointiasteikon ja Oral Mucositis Daily Questionnaire (OMDQ) -asteikon mukaan verrataan ryhmien välillä käyttämällä käyrän alla olevaa pinta-alaa (AUC).
Päivään 32 asti
Päivittäiset OMAS-tulokset
Aikaikkuna: Päivään 32 asti
AUC-arvoa verrataan ryhmien välillä käyttämällä kerrostettua Wilcoxon-testiä, jossa lasketaan osiokohtaiset arvotestit ja lasketaan sitten yhteen yhdistetty testi.
Päivään 32 asti
Päivittäin muokatut Walsh-mukosiittitulokset
Aikaikkuna: Päivään 32 asti
AUC-arvoa verrataan ryhmien välillä käyttämällä kerrostettua Wilcoxon-testiä, jossa lasketaan osiokohtaiset arvotestit ja lasketaan sitten yhteen yhdistetty testi.
Päivään 32 asti
Päivittäisen kivun kategorialliset luokitusasteikot
Aikaikkuna: Päivään 32 asti
AUC-arvoa verrataan ryhmien välillä käyttämällä kerrostettua Wilcoxon-testiä, jossa lasketaan osiokohtaiset arvotestit ja lasketaan sitten yhteen yhdistetty testi.
Päivään 32 asti
Päivittäinen OMDQ
Aikaikkuna: Päivään 32 asti
AUC-arvoa verrataan ryhmien välillä käyttämällä kerrostettua Wilcoxon-testiä, jossa lasketaan osiokohtaiset arvotestit ja lasketaan sitten yhteen yhdistetty testi.
Päivään 32 asti
Parenteraalisen opioidiannalgeetin käytön ilmaantuvuus, kokonaisannos ja kesto (morfiiniekvivalentit)
Aikaikkuna: Päivään 32 asti
Parenteraalisen opioidianalgeetin käytön ilmaantuvuus TPN-annosta verrataan ryhmien välillä käyttämällä yleistettyä Cochran-Mantel-Haenszel-testiä.
Päivään 32 asti
Parenteraalisen ravitsemuksen kokonaisannon esiintyvyys ja kesto
Aikaikkuna: Päivään 32 asti
Parenteraalisen opioidianalgeetin käytön ilmaantuvuus TPN-annosta verrataan ryhmien välillä käyttämällä yleistettyä Cochran-Mantel-Haenszel-testiä. Jos koehenkilöt saavat edelleen parenteraalista opioidianalgesiaa tai TPN:tä päivänä 32, myös seuraava lopetuspäivä kerätään.
Päivään 32 asti
Kuumeisen neutropenian ja invasiivisten bakteeri-infektioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivään 32 asti
Kuumeisen neutropenian ja invasiivisten bakteeri-infektioiden ilmaantuvuutta verrataan yleisellä Cochran-Mantel-Haenszel-testillä.
Päivään 32 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Oncology Group

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Lillian Sung, Children's Oncology Group

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 13. maaliskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 8. toukokuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 5. elokuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. elokuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 6. elokuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACCL0521 (Muu tunniste: DCP)
  • U10CA095861 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2009-00329 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • CDR0000588622

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa