以前にジェンザイム提供の酵素補充療法（ERT）研究に登録されたポンペ病患者におけるミオザイムの長期安全性と有効性の延長研究
2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
以前にジェンザイム主催の酵素補充療法研究に登録されたポンペ病 (糖原病 II 型) 患者における組換えヒト酸 α-グルコシダーゼ (rhGAA) の長期的な安全性と有効性に関する多施設非盲検継続研究
この延長研究は、Synpac細胞株由来のrhGAAで以前に治療された乳児発症ポンペ病患者におけるrhGAA治療の長期的な安全性と有効性を監視することでした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ
- Children's Hospital of Oakland
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Orange、California、アメリカ
- Children's Hospital of Orange Country
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ
- Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ
- New York University [NYU] School of Medicine
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Lyon、フランス
- Pediatrique Hospital Debrousse
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Orleans、フランス
- Hopital Porte Madeleine
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Johannesburg、南アフリカ
- The Morningside Clinic
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 患者はプロトコル AGLU-008-01、AGLU-009-02、または AGLU01502 に登録されました
- 患者の法定後見人は、研究に関連する手順が実施される前に、書面によるインフォームドコンセントを提供しました
- 患者とその保護者は、長期間にわたる広範な臨床評価を必要とする臨床プロトコルを順守することができました。
除外基準:
- 患者が特定の選択基準を満たさない場合、または患者がプロトコル AGLU-008-01、AGLU-009-02、または AGLU01502 で管理不能な AE を経験した場合 (主任研究者によって決定および同意されたとおり)、患者はこの研究から除外されました。 Synpac rhGAA 療法により、治療の継続が妨げられる可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
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10 mg/kg または 20 mg/kg qw または 20 mg/kg または 40 mg/kg qow
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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この延長試験の目的は、長期的な安全性と有効性を監視することでした
時間枠：3年
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年4月1日
一次修了 (実際)
2006年6月1日
研究の完了 (実際)
2006年7月1日
試験登録日
最初に提出
2008年9月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年9月30日
最初の投稿 (見積もり)
2008年10月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年2月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年2月4日
最終確認日
2014年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGLU02003
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。