Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Myozyme hosszú távú biztonságosságáról és hatékonyságáról szóló kiterjesztett tanulmány Pompe-betegségben szenvedő betegeknél, akik korábban részt vettek a Genzyme által szponzorált enzimpótló terápia (ERT) vizsgálataiban

2014. február 4. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

A rekombináns humán sav-α-glükozidáz (rhGAA) hosszú távú biztonságosságáról és hatékonyságáról szóló többközpontú, nyílt címkés vizsgálat olyan Pompe-betegségben (II. típusú glikogéntároló betegségben) szenvedő betegeknél, akik korábban részt vettek a Genzim által szponzorált enzimpótló vizsgálatokban

Ez a kiterjesztett vizsgálat az rhGAA-kezelés hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát kívánta nyomon követni olyan csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő betegeknél, akiket korábban Synpac sejtvonalból származó rhGAA-val kezeltek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

7

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél-Afrika
      • Johannesburg, Dél-Afrika
        • The Morningside Clinic
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Egyesült Államok
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
        • New York University [NYU] School of Medicine
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Franciaország
        • Hopital Porte Madeleine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A pácienst az AGLU-008-01, AGLU-009-02 vagy AGLU01502 protokollba vették fel.
  • A páciens törvényes gyámja(i) írásos beleegyező nyilatkozatot adtak a vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt
  • A beteg és gyámja(i) meg tudták felelni a klinikai protokollnak, amely hosszabb ideig kiterjedt klinikai kivizsgálást igényelt.

Kizárási kritériumok:

  • A betegeket kizárták ebből a vizsgálatból, ha nem feleltek meg a specifikus felvételi kritériumoknak, vagy ha a beteg kezelhetetlen mellékhatást tapasztalt az AGLU-008-01, AGLU-009-02 vagy AGLU01502 protokoll szerint (amint azt a vizsgálóvezető megállapította és megállapodott). és Genzyme Corporation), a Synpac rhGAA terápia miatt, ami kizárná a terápia folytatását

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: 1
Biológiai: Myozyme
10 mg/kg vagy 20 mg/kg qw VAGY 20 mg/kg vagy 40 mg/kg qw
Más nevek:
  • Alglukozidáz alfa

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Ennek a kiterjesztett vizsgálatnak a célja a hosszú távú biztonságosság és hatásosság nyomon követése volt
Időkeret: 3 év
3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2003. április 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2006. június 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2006. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. szeptember 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. szeptember 30.

Első közzététel (BECSLÉS)

2008. október 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2014. február 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. február 4.

Utolsó ellenőrzés

2014. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGLU02003

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Glikogén tárolási betegség II

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel