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Verlängerungsstudie zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Myozyme bei Patienten mit Pompe-Krankheit, die zuvor in Genzyme-gesponserte Enzymersatztherapie (ERT)-Studien aufgenommen wurden

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische Open-Label-Verlängerungsstudie zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinanter humaner saurer α-Glucosidase (rhGAA) bei Patienten mit Pompe-Krankheit (Glykogenspeicherkrankheit Typ II), die zuvor in Genzyme-gesponserte Enzymersatztherapie-Studien aufgenommen wurden

Diese Verlängerungsstudie sollte die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der rhGAA-Behandlung bei Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter überwachen, die zuvor mit rhGAA aus der Synpac-Zelllinie behandelt wurden

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Frankreich
        • Hopital Porte Madeleine
  • Südafrika
      • Johannesburg, Südafrika
        • The Morningside Clinic
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Vereinigte Staaten
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
        • New York University [NYU] School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient wurde in das Protokoll AGLU-008-01, AGLU-009-02 oder AGLU01502 aufgenommen
  • Der/die Erziehungsberechtigte(n) des Patienten gaben vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung ab
  • Der Patient und seine/ihre Erziehungsberechtigten waren in der Lage, das klinische Protokoll einzuhalten, das umfangreiche klinische Untersuchungen über einen längeren Zeitraum erforderte.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten wurden von dieser Studie ausgeschlossen, wenn sie die spezifischen Einschlusskriterien nicht erfüllten oder wenn bei dem Patienten ein nicht beherrschbares UE gemäß Protokoll AGLU-008-01, AGLU-009-02 oder AGLU01502 auftrat (wie vom Hauptprüfarzt festgelegt und vereinbart). und Genzyme Corporation), aufgrund der Synpac rhGAA-Therapie, die eine Fortsetzung der Therapie ausschließen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 1
Biologisch: Myozym
10 mg/kg oder 20 mg/kg qw ODER 20 mg/kg oder 40 mg/kg qow
Andere Namen:
  • Alglucosidase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Das Ziel dieser Verlängerungsstudie war die Überwachung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2003

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2006

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. September 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

1. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

5. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU02003

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