Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Myozymen pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon laajennustutkimus Pompen tautia sairastavilla potilailla, jotka olivat aiemmin osallistuneet Genzyme-sponsoroidun entsyymikorvaushoidon (ERT) tutkimuksiin

tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Monikeskus, avoin laajennustutkimus ihmisen rekombinantin happo-α-glukosidaasin (rhGAA) pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on Pompe-tauti (glykogeenin varastoinnin tauti tyyppi II), jotka olivat aiemmin osallistuneet gentsyymi-sponsoroituihin entsyymikorvaustutkimuksiin

Tämän jatkotutkimuksen tarkoituksena oli seurata rhGAA-hoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on lapsena alkanut Pompen tauti ja joita on aiemmin hoidettu Synpac-solulinjasta saadulla rhGAA:lla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka
        • The Morningside Clinic
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Ranska
        • Hopital Porte Madeleine
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Yhdysvallat
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
        • New York University [NYU] School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas kirjattiin pöytäkirjaan AGLU-008-01, AGLU-009-02 tai AGLU01502
  • Potilaan laillinen huoltaja(t) antoivat kirjallisen suostumuksen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
  • Potilas ja hänen huoltajansa pystyivät noudattamaan kliinistä protokollaa, mikä vaati laajoja kliinisiä arviointeja pidemmän aikaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat suljettiin pois tästä tutkimuksesta, jos he eivät täyttäneet erityisiä osallistumiskriteerejä tai jos potilaalla oli hallitsematonta AE-protokollassa AGLU-008-01, AGLU-009-02 tai AGLU01502 (päätutkijan määrittämällä ja sopimalla). ja Genzyme Corporation) Synpac rhGAA -hoidon vuoksi, mikä estäisi hoidon jatkamisen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: 1
Biologinen: Myozyme
10 mg/kg tai 20 mg/kg qw TAI 20 mg/kg tai 40 mg/kg qw
Muut nimet:
  • Alglukosidaasi alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tämän jatkotutkimuksen tavoitteena oli seurata pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2003

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. kesäkuuta 2006

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. heinäkuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. syyskuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. syyskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGLU02003

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa