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Studio di estensione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine del miozima in pazienti con malattia di Pompe che erano stati precedentemente arruolati in studi sulla terapia enzimatica sostitutiva sponsorizzata da Genzyme (ERT)

4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di estensione multicentrico in aperto sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'α-glucosidasi acida umana ricombinante (rhGAA) in pazienti con malattia di Pompe (malattia da accumulo di glicogeno di tipo II) che erano stati precedentemente arruolati in studi sulla terapia enzimatica sostitutiva sponsorizzata da enzima

Questo studio di estensione aveva lo scopo di monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con rhGAA in pazienti con malattia di Pompe ad esordio infantile che erano stati precedentemente trattati con rhGAA derivato dalla linea cellulare Synpac

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Francia
        • Hopital Porte Madeleine
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
        • New York University [NYU] School of Medicine
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa
        • The Morningside Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente è stato arruolato nel protocollo AGLU-008-01, AGLU-009-02 o AGLU01502
  • Il/i tutore/i legale/i del paziente ha fornito il consenso informato scritto prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio
  • Il paziente e il/i suo/i tutore/i sono stati in grado di rispettare il protocollo clinico, che ha richiesto approfondite valutazioni cliniche per un lungo periodo di tempo.

Criteri di esclusione:

  • I pazienti sono stati esclusi da questo studio se non soddisfacevano i criteri di inclusione specifici o se il paziente ha manifestato eventi avversi non gestibili nel protocollo AGLU-008-01, AGLU-009-02 o AGLU01502 (come determinato e concordato dal ricercatore principale e Genzyme Corporation), a causa della terapia Synpac rhGAA, che precluderebbe il proseguimento della terapia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 1
Biologico: Miozima
10 mg/kg o 20 mg/kg qw OPPURE 20 mg/kg o 40 mg/kg qw
Altri nomi:
  • Alglucosidasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'obiettivo di questo studio di estensione era monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2003

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2006

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 luglio 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2008

Primo Inserito (STIMA)

1 ottobre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

5 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGLU02003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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