Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Myozyme u pacjentów z chorobą Pompego, którzy byli wcześniej włączeni do badań nad enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) sponsorowanych przez firmę Genzyme

4 lutego 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanej ludzkiej kwaśnej α-glukozydazy (rhGAA) u pacjentów z chorobą Pompego (choroba spichrzeniowa glikogenu typu II), którzy byli wcześniej włączeni do sponsorowanych przez firmę Genzyme badań nad enzymatyczną terapią zastępczą

To rozszerzenie badania miało na celu monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia rhGAA u pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym, którzy byli wcześniej leczeni rhGAA pochodzącym z linii komórkowej Synpac

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Johannesburg, Afryka Południowa
        • The Morningside Clinic
  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Francja
        • Hopital Porte Madeleine
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
        • New York University [NYU] School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent został włączony do protokołu AGLU-008-01, AGLU-009-02 lub AGLU01502
  • Opiekunowie prawni pacjenta wyrazili pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Pacjent i jego opiekunowie byli w stanie przestrzegać protokołu klinicznego, który wymagał szeroko zakrojonych ocen klinicznych przez dłuższy czas.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci zostali wykluczeni z tego badania, jeśli nie spełniali określonych kryteriów włączenia lub jeśli u pacjenta wystąpiło jakiekolwiek niemożliwe do opanowania AE w protokole AGLU-008-01, AGLU-009-02 lub AGLU01502 (zgodnie z ustaleniami i zgodą głównego badacza i Genzyme Corporation), ze względu na terapię Synpac rhGAA, która wykluczałaby kontynuację terapii

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 1
Biologiczny: Myozym
10 mg/kg lub 20 mg/kg qw LUB 20 mg/kg lub 40 mg/kg qow
Inne nazwy:
  • Alglukozydaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Celem tego przedłużonego badania było monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2003

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2006

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 września 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 września 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

1 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

5 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU02003

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myozym

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj