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Estudo de extensão de segurança e eficácia a longo prazo de Myozyme em pacientes com doença de Pompe que foram previamente inscritos em estudos de terapia de reposição enzimática (TRE) patrocinados por genzima

4 de fevereiro de 2014 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de extensão aberto e multicêntrico da segurança e eficácia a longo prazo da α-glicosidase ácida humana recombinante (rhGAA) em pacientes com doença de Pompe (doença de armazenamento de glicogênio tipo II) que foram previamente inscritos em estudos de terapia de reposição enzimática patrocinada por genzima

Este estudo de extensão foi para monitorar a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento com rhGAA em pacientes com doença de Pompe de início infantil que foram previamente tratados com rhGAA derivado da linha celular Synpac

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

7

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • New York University [NYU] School of Medicine
  • França
      • Lyon, França
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, França
        • Hopital Porte Madeleine
  • África do Sul
      • Johannesburg, África do Sul
        • The Morningside Clinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente foi inscrito no protocolo AGLU-008-01, AGLU-009-02 ou AGLU01502
  • O(s) tutor(es) legal(ais) do paciente forneceram consentimento informado por escrito antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao estudo
  • O paciente e seu(s) responsável(is) conseguiram cumprir o protocolo clínico, que exigiu extensas avaliações clínicas por um período prolongado de tempo.

Critério de exclusão:

  • Os pacientes foram excluídos deste estudo se não atendessem aos critérios de inclusão específicos ou se o paciente apresentasse algum EA incontrolável no Protocolo AGLU-008-01, AGLU-009-02 ou AGLU01502 (conforme determinado e acordado pelo Investigador Principal e Genzyme Corporation), devido à terapia Synpac rhGAA, que impediria a continuação da terapia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: 1
Biológico: Miozima
10 mg/kg ou 20 mg/kg qw OU 20 mg/kg ou 40 mg/kg qw
Outros nomes:
  • Alglucosidase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
O objetivo deste estudo de extensão foi monitorar a segurança e eficácia a longo prazo
Prazo: 3 anos
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2003

Conclusão Primária (REAL)

1 de junho de 2006

Conclusão do estudo (REAL)

1 de julho de 2006

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de setembro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de setembro de 2008

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

1 de outubro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

5 de fevereiro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2014

Última verificação

1 de fevereiro de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGLU02003

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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