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Estudio de extensión de la seguridad y eficacia a largo plazo de Myozyme en pacientes con enfermedad de Pompe que se inscribieron previamente en estudios de terapia de reemplazo enzimático (ERT) patrocinados por Genzyme

4 de febrero de 2014 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio de extensión abierto y multicéntrico de la seguridad y eficacia a largo plazo de la α-glucosidasa ácida humana recombinante (rhGAA) en pacientes con enfermedad de Pompe (enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II) que se inscribieron previamente en estudios de terapia de reemplazo enzimático patrocinados por Genzyme

Este estudio de extensión fue para monitorear la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento con rhGAA en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio infantil que fueron tratados previamente con rhGAA derivado de la línea celular Synpac.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • New York University [NYU] School of Medicine
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Francia
        • Hopital Porte Madeleine
  • Sudáfrica
      • Johannesburg, Sudáfrica
        • The Morningside Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente estaba inscrito en el Protocolo AGLU-008-01, AGLU-009-02 o AGLU01502
  • Los tutores legales del paciente dieron su consentimiento informado por escrito antes de que se realizara cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • El paciente y su(s) tutor(es) pudieron cumplir con el protocolo clínico, que requería extensas evaluaciones clínicas durante un período prolongado.

Criterio de exclusión:

  • Los pacientes fueron excluidos de este estudio si no cumplían con los criterios de inclusión específicos, o si el paciente experimentó algún EA inmanejable en el Protocolo AGLU-008-01, AGLU-009-02 o AGLU01502 (según lo determinado y acordado por el investigador principal). y Genzyme Corporation), debido a la terapia Synpac rhGAA, que impediría la continuación de la terapia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: 1
Biológico: Miozima
10 mg/kg o 20 mg/kg qw O 20 mg/kg o 40 mg/kg qw
Otros nombres:
  • Alglucosidasa alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
El objetivo de este estudio de extensión fue monitorear la seguridad y eficacia a largo plazo
Periodo de tiempo: 3 años
3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2003

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de junio de 2006

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de julio de 2006

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de septiembre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de septiembre de 2008

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

1 de octubre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

5 de febrero de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2014

Última verificación

1 de febrero de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGLU02003

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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