Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование долгосрочной безопасности и эффективности Myozyme у пациентов с болезнью Помпе, которые ранее были включены в исследования заместительной ферментной терапии (ЗТ), спонсируемые Genzyme.

4 февраля 2014 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Многоцентровое открытое расширенное исследование долгосрочной безопасности и эффективности рекомбинантной α-глюкозидазы человеческой кислоты (rhGAA) у пациентов с болезнью Помпе (болезнью накопления гликогена II типа), которые ранее были включены в исследования заместительной ферментной терапии, спонсируемые Genzyme.

Это дополнительное исследование должно было контролировать долгосрочную безопасность и эффективность лечения rhGAA у пациентов с болезнью Помпе с инфантильным началом, которые ранее получали лечение rhGAA, полученным из клеточной линии Synpac.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

7

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Соединенные Штаты
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
        • New York University [NYU] School of Medicine
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Франция
        • Hopital Porte Madeleine
  • Южная Африка
      • Johannesburg, Южная Африка
        • The Morningside Clinic

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент был зарегистрирован в протоколе AGLU-008-01, AGLU-009-02 или AGLU01502.
  • Законный опекун (опекуны) пациента дал письменное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием.
  • Пациент и его/ее опекун (опекуны) смогли соблюдать клинический протокол, который требовал обширных клинических оценок в течение длительного периода времени.

Критерий исключения:

  • Пациенты были исключены из этого исследования, если они не соответствовали конкретным критериям включения или если у пациента наблюдалось какое-либо неконтролируемое НЯ в соответствии с протоколом AGLU-008-01, AGLU-009-02 или AGLU01502 (как определено и согласовано с главным исследователем). и Genzyme Corporation), из-за терапии Synpac rhGAA, что исключает продолжение терапии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 1
Биологический: Миозим
10 мг/кг или 20 мг/кг один раз в неделю ИЛИ 20 мг/кг или 40 мг/кг один раз в неделю
Другие имена:
  • Альглюкозидаза альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Цель этого расширенного исследования заключалась в мониторинге долгосрочной безопасности и эффективности.
Временное ограничение: 3 года
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2003 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2006 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2006 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 сентября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 сентября 2008 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

1 октября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

5 февраля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2014 г.

Последняя проверка

1 февраля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU02003

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться