Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af langsigtet sikkerhed og effektivitet af myozym hos patienter med Pompes sygdom, der tidligere var indskrevet i genzymesponsoreret enzymerstatningsterapi (ERT) undersøgelser

4. februar 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et multicenter, åbent udvidelsesstudie af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af rekombinant human syre α-Glucosidase (rhGAA) hos patienter med Pompes sygdom (glykogenopbevaringssygdom type II), som tidligere var indskrevet i genzymesponsorerede enzymerstatningsundersøgelser

Denne forlængelsesundersøgelse havde til formål at overvåge den langsigtede sikkerhed og effektivitet af rhGAA-behandling hos patienter med infantil Pompes sygdom, som tidligere blev behandlet med rhGAA afledt af Synpac-cellelinjen

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
        • New York University [NYU] School of Medicine
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Frankrig
        • Hopital Porte Madeleine
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika
        • The Morningside Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten blev indskrevet i protokol AGLU-008-01, AGLU-009-02 eller AGLU01502
  • Patientens juridiske værge(r) gav skriftligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer blev udført
  • Patienten og hans/hendes værge(r) var i stand til at overholde den kliniske protokol, som krævede omfattende kliniske evalueringer i en længere periode.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter blev udelukket fra denne undersøgelse, hvis de ikke opfyldte de specifikke inklusionskriterier, eller hvis patienten oplevede nogen uoverskuelig AE i protokol AGLU-008-01, AGLU-009-02 eller AGLU01502 (som bestemt og aftalt af den primære investigator og Genzyme Corporation), på grund af Synpac rhGAA-behandling, ville det udelukke fortsat behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 1
Biologisk: Myozym
10 mg/kg eller 20 mg/kg qw ELLER 20 mg/kg eller 40 mg/kg qow
Andre navne:
  • Alglucosidase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Formålet med denne forlængelsesundersøgelse var at overvåge den langsigtede sikkerhed og effekt
Tidsramme: 3 år
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2003

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. juni 2006

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juli 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2008

Først opslået (SKØN)

1. oktober 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

5. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU02003

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner