Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Myozyme bij patiënten met de ziekte van Pompe die eerder deelnamen aan door Genzyme gesponsorde enzymsubstitutietherapie (ERT)-onderzoeken

4 februari 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een multicenter, open-label uitbreidingsonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van recombinant humaan zure α-glucosidase (rhGAA) bij patiënten met de ziekte van Pompe (glycogeenopslagziekte type II) die eerder deelnamen aan door Genzyme gesponsorde onderzoeken naar enzymvervangingstherapie

Deze uitbreidingsstudie was bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van behandeling met rhGAA te controleren bij patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang die eerder werden behandeld met rhGAA afkomstig van de Synpac-cellijn

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Frankrijk
        • Hopital Porte Madeleine
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Verenigde Staten
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
        • New York University [NYU] School of Medicine
  • Zuid-Afrika
      • Johannesburg, Zuid-Afrika
        • The Morningside Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt was ingeschreven in protocol AGLU-008-01, AGLU-009-02 of AGLU01502
  • De wettelijke voogd(en) van de patiënt hebben schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven voordat enige studiegerelateerde procedures werden uitgevoerd
  • De patiënt en zijn/haar voogd(en) waren in staat om te voldoen aan het klinische protocol, waarvoor uitgebreide klinische evaluaties gedurende een langere periode nodig waren.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten werden uitgesloten van deze studie als ze niet voldeden aan de specifieke inclusiecriteria, of als de patiënt een onhandelbare AE ervoer in Protocol AGLU-008-01, AGLU-009-02 of AGLU01502 (zoals bepaald en goedgekeurd door de hoofdonderzoeker en Genzyme Corporation), als gevolg van Synpac rhGAA-therapie, zou voortzetting van de therapie onmogelijk zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: 1
Biologisch: Myozyme
10 mg/kg of 20 mg/kg qw OF 20 mg/kg of 40 mg/kg qow
Andere namen:
  • Alglucosidase alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het doel van dit vervolgonderzoek was het monitoren van de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn
Tijdsspanne: 3 jaar
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2003

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2006

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2006

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 september 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 september 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

1 oktober 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

5 februari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 februari 2014

Laatst geverifieerd

1 februari 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGLU02003

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren