Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Myozyme u pacientů s Pompeho chorobou, kteří byli dříve zařazeni do studií Genzyme Sponsored Enzyme Replacement Therapy (ERT)

4. února 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Multicentrická, otevřená rozšiřující studie dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti rekombinantní lidské kyselé α-glukosidázy (rhGAA) u pacientů s Pompeho nemocí (glykogenní střádací choroba typu II), kteří byli dříve zařazeni do studií enzymatické substituční terapie sponzorované Genzymem

Tato rozšířená studie měla monitorovat dlouhodobou bezpečnost a účinnost léčby rhGAA u pacientů s infantilní Pompeho chorobou, kteří byli dříve léčeni rhGAA odvozeným z buněčné linie Synpac

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Francie
        • Hopital Porte Madeleine
  • Jižní Afrika
      • Johannesburg, Jižní Afrika
        • The Morningside Clinic
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Spojené státy
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
        • New York University [NYU] School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient byl zařazen do protokolu AGLU-008-01, AGLU-009-02 nebo AGLU01502
  • Zákonní zástupci pacienta poskytli písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií
  • Pacient a jeho/její opatrovníci byli schopni dodržovat klinický protokol, který vyžadoval rozsáhlá klinická hodnocení po delší dobu.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti byli z této studie vyloučeni, pokud nesplňovali specifická zařazovací kritéria nebo pokud se u pacienta vyskytla jakákoli nezvladatelná AE v protokolu AGLU-008-01, AGLU-009-02 nebo AGLU01502 (jak určil a odsouhlasil hlavní zkoušející a Genzyme Corporation), kvůli terapii Synpac rhGAA, což by znemožnilo pokračování terapie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 1
Biologický: Myozyme
10 mg/kg nebo 20 mg/kg qw NEBO 20 mg/kg nebo 40 mg/kg qw
Ostatní jména:
  • Alglukosidáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Cílem této rozšířené studie bylo sledovat dlouhodobou bezpečnost a účinnost
Časové okno: 3 roky
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2003

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. června 2006

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. července 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. září 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. září 2008

První zveřejněno (ODHAD)

1. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

5. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU02003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit