이전에 Genzyme 지원 효소 대체 요법(ERT) 연구에 등록된 폼페병 환자에서 미오자임의 장기 안전성 및 효능에 대한 확장 연구
2014년 2월 4일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
이전에 유전자 후원 효소 대체 요법 연구에 등록된 폼페병(제2형 글리코겐 저장 질환) 환자의 재조합 인간 산성 α-글루코시다제(rhGAA)의 장기 안전성 및 효능에 대한 다기관 공개 확장 연구
이 확장 연구는 이전에 Synpac 세포주에서 유래한 rhGAA로 치료받은 영아 발병 폼페병 환자에서 rhGAA 치료의 장기적인 안전성과 효능을 모니터링하기 위한 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Johannesburg, 남아프리카
- The Morningside Clinic
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California
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Oakland, California, 미국
- Children's Hospital of Oakland
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Orange, California, 미국
- Children's Hospital of Orange Country
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국
- Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
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New York
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New York, New York, 미국
- New York University [NYU] School of Medicine
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Lyon, 프랑스
- Pediatrique Hospital Debrousse
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Orleans, 프랑스
- Hopital Porte Madeleine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자가 프로토콜 AGLU-008-01, AGLU-009-02 또는 AGLU01502에 등록되었습니다.
- 연구 관련 절차가 수행되기 전에 환자의 법적 보호자가 서면 동의서를 제공했습니다.
- 환자와 보호자는 장기간에 걸친 광범위한 임상 평가가 필요한 임상 프로토콜을 준수할 수 있었습니다.
제외 기준:
- 특정 포함 기준을 충족하지 않거나 환자가 프로토콜 AGLU-008-01, AGLU-009-02 또는 AGLU01502(주임 연구원이 결정하고 동의한 대로)에서 관리할 수 없는 AE를 경험한 경우 환자는 이 연구에서 제외되었습니다. 및 Genzyme Corporation), Synpac rhGAA 요법으로 인해 지속적인 요법을 배제합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
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10mg/kg 또는 20mg/kg qw 또는 20mg/kg 또는 40mg/kg qow
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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이 확장 연구의 목적은 장기간의 안전성과 효능을 모니터링하는 것이었습니다.
기간: 3 년
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2006년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2006년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 9월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 9월 30일
처음 게시됨 (추정)
2008년 10월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2014년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGLU02003
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