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Étude d'extension de l'innocuité et de l'efficacité à long terme de Myozyme chez des patients atteints de la maladie de Pompe qui ont déjà participé à des études sur la thérapie enzymatique de remplacement (ERT) parrainées par Genzyme

4 février 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude d'extension multicentrique et ouverte de l'innocuité et de l'efficacité à long terme de l'α-glucosidase acide humaine recombinante (rhGAA) chez des patients atteints de la maladie de Pompe (maladie de stockage du glycogène de type II) qui avaient déjà participé à des études sur la thérapie enzymatique de remplacement parrainée par Genzyme

Cette étude d'extension visait à surveiller l'innocuité et l'efficacité à long terme du traitement par rhGAA chez des patients atteints de la maladie de Pompe infantile qui avaient été précédemment traités par rhGAA dérivé de la lignée cellulaire Synpac

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Johannesburg, Afrique du Sud
        • The Morningside Clinic
  • France
      • Lyon, France
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, France
        • Hopital Porte Madeleine
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, États-Unis
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
        • New York University [NYU] School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient a été inscrit au protocole AGLU-008-01, AGLU-009-02 ou AGLU01502
  • Le ou les tuteurs légaux du patient ont fourni un consentement éclairé écrit avant que toute procédure liée à l'étude ne soit effectuée
  • Le patient et son/ses tuteur(s) ont pu se conformer au protocole clinique, qui a nécessité des évaluations cliniques approfondies pendant une période prolongée.

Critère d'exclusion:

  • Les patients ont été exclus de cette étude s'ils ne répondaient pas aux critères d'inclusion spécifiques, ou si le patient a présenté un EI ingérable dans le protocole AGLU-008-01, AGLU-009-02 ou AGLU01502 (tel que déterminé et accepté par le chercheur principal et Genzyme Corporation), en raison du traitement Synpac rhGAA, qui empêcherait la poursuite du traitement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: 1
Biologique: Myozyme
10 mg/kg ou 20 mg/kg qw OU 20 mg/kg ou 40 mg/kg qow
Autres noms:
  • Alpha alglucosidase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
L'objectif de cette étude de prolongation était de surveiller l'innocuité et l'efficacité à long terme
Délai: 3 années
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2003

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juin 2006

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juillet 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 septembre 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2008

Première publication (ESTIMATION)

1 octobre 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

5 février 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2014

Dernière vérification

1 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU02003

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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