Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av langsiktig sikkerhet og effekt av myozym hos pasienter med Pompe-sykdom som tidligere var registrert i genzymesponsert enzymerstatningsterapi (ERT)-studier

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En multisenter, åpen utvidelsesstudie av langsiktig sikkerhet og effekt av rekombinant human syre α-glukosidase (rhGAA) hos pasienter med Pompe-sykdom (glykogenlagringssykdom type II) som tidligere ble registrert i genzymesponserte enzymerstatningsterapistudier

Denne utvidelsesstudien skulle overvåke den langsiktige sikkerheten og effekten av rhGAA-behandling hos pasienter med Pompes sykdom med spedbarnsdebut som tidligere ble behandlet med rhGAA avledet fra Synpac-cellelinjen

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Forente stater
        • Children's Hospital of Orange Country
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater
        • Institute for Genetic Medicine, Saint Peter's University Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
        • New York University [NYU] School of Medicine
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Pediatrique Hospital Debrousse
      • Orleans, Frankrike
        • Hopital Porte Madeleine
  • Sør-Afrika
      • Johannesburg, Sør-Afrika
        • The Morningside Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten ble registrert i protokoll AGLU-008-01, AGLU-009-02 eller AGLU01502
  • Pasientens juridiske verge ga skriftlig informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer ble utført
  • Pasienten og hans/hennes verge(r) var i stand til å overholde den kliniske protokollen, som krevde omfattende kliniske evalueringer over en lengre periode.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter ble ekskludert fra denne studien hvis de ikke oppfylte de spesifikke inklusjonskriteriene, eller hvis pasienten opplevde uhåndterlig AE i protokoll AGLU-008-01, AGLU-009-02 eller AGLU01502 (som bestemt og avtalt av hovedetterforskeren og Genzyme Corporation), på grunn av Synpac rhGAA-terapi, som ville utelukke fortsatt behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: 1
Biologisk: Myozym
10 mg/kg eller 20 mg/kg kv. ELLER 20 mg/kg eller 40 mg/kg kv.
Andre navn:
  • Alglukosidase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Målet med denne utvidelsesstudien var å overvåke den langsiktige sikkerheten og effekten
Tidsramme: 3 år
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2003

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juni 2006

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juli 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

1. oktober 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

5. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2014

Sist bekreftet

1. februar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU02003

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere