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血友病 B 患者における組換え第 IX 因子生成物 IB1001 の研究

2021年3月11日 更新者：Medexus Pharma, Inc.

血友病 B の被験者における組換え第 IX 因子生成物 IB1001 の第 I/II/III 相薬物動態および転帰研究

第一目的：

安全性（注入に関連する急性効果、および阻害剤の開発）、薬物動態（PK）、および予防中の破過出血に関する有効性、および予防およびIB1001のオンデマンドグループの両方における出血の制御に関する有効性を評価する血友病 B.

主な副次的な目的:

IB1001 が外科的状況下での出血をカバーする能力を評価すること。 IB1001の長期的な安全性と有効性を評価する

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

77

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • イギリス
    • England
      • London、England、イギリス、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester、England、イギリス、M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield、England、イギリス、S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke、Hampshire、イギリス、RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff、Wales、イギリス、CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park
  • イスラエル
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer、Ramat Gan、イスラエル、52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • イタリア
      • Florence、イタリア、I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano、イタリア、I-20122
        • University of Milan
  • インド
    • Maharashtra
      • Pune、Maharashtra、インド、411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune、Maharashtra、インド、411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • フランス
      • Lyon、フランス、69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes、Loire-Atlantique、フランス、44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、02-106
        • MTZ Clinical Research

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -患者は、書面による治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）が承認したインフォームドコンセントを喜んで提供し、必要な研究訪問を行い、研究に登録している間に指示に従う必要があります
  2. -重度の（第IX因子活性≤2 U / dL）血友病Bの被験者 オンデマンド療法 過去6か月間に最低3回の出血エピソードまたは過去12か月間に6回の出血エピソード;予防を開始する前に示された上記の出血パターンを有する予防中の被験者
  3. -免疫適格（CD4カウント> 400 / mm3）で、免疫調節剤または化学療法剤を受けていない
  4. -第IX因子製剤への曝露日数が最低150日で、以前に治療を受けた患者
  5. 血小板数 150,000/mm3 以上
  6. 肝機能：アラニントランスアミナーゼ［ALT］およびアスパラギン酸トランスアミナーゼ［AST］が正常範囲上限の2倍以下
  7. 総ビリルビンが正常範囲の上限の 1.5 倍以下
  8. 腎機能：血清クレアチニンが正常範囲上限の1.25倍以下
  9. -最大12〜15か月のトライアルに参加する意欲

  10. 欧州連合 (EU)、イスラエル、およびカナダ: 年齢が 12 歳以上で、体重が 40 キログラム以上で、PK 研究または外科的サブ研究に参加する [外科的サブ研究は英国には適用されません]。 -治療フェーズおよび継続研究の予防およびオンデマンドコンポーネントの場合、少なくとも12歳の年齢

    米国 (US): 年齢が 12 歳以上で、体重が 40 キログラム以上で、PK 研究または外科的サブ研究に参加する; -治療フェーズおよび継続研究の予防およびオンデマンドコンポーネントのための少なくとも5歳の年齢

  11. 採血時のヘモグロビン≧7g/dL

除外基準:

  1. -第IX因子阻害剤の病歴≥0.6ベセスダ単位（BU）
  2. 他の凝固障害の存在
  3. -血栓性疾患、線溶、または播種性血管内凝固（DIC）の証拠
  4. -研究登録前30日以内の治験薬の使用
  5. アスピリンなどの止血に影響を与える可能性のある薬について
  6. -不十分なコンプライアンス、深刻な医学的または社会的状態の履歴、または研究者の意見では、研究プロトコルへの参加またはコンプライアンスを妨げるその他の状況
  7. -血漿由来の第IX因子または組換え第IX因子のいずれかに対する有害反応の病歴があり、第IX因子製品で出血エピソードを治療する被験者の能力を妨げました

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：サポート_ケア
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：IB1001
生物学的：IB1001
試験パート 1: IB1001 と nonacog alfa を用いたランダム化二重盲検クロスオーバー試験。研究パート 2: 予防およびオンデマンド IB1001 の非無作為化非盲検評価。外科サブスタディ: 大手術中の IB1001 の非盲検評価
他の名前：
  • IXINITY
  • 組換え第IX因子（rFIX）
ACTIVE_COMPARATOR：ノナコグアルファ
生物学的：ノナコグアルファ
試験パート 1: IB1001 と nonacog alfa を用いたランダム化二重盲検クロスオーバー試験
他の名前：
  • 組換え第IX因子（rFIX）
  • ベネフィックス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療レジメンによる出血抑制の程度
時間枠：予防群 治療期間: 17.9 ± 9.6 ヶ月;オンデマンドグループ 治療期間: 15.9 ± 11.5 ヶ月

出血が止まってから 6 時間以内の出血コントロールの被験者の評価:

  1. 優良：突然の痛みの軽減と関節または出血部位のサイズの明らかな減少を伴う劇的な反応。
  2. 良好：鎮痛のために追加の注入が必要となる可能性のある、痛みの緩和または出血部位のサイズの縮小。
  3. 普通: 通常、解決のために 1 回または複数回の追加の注入が必要な可能性が高い、またはわずかな有益な反応。
  4. ×：改善しない、または悪化する。
予防群 治療期間: 17.9 ± 9.6 ヶ月;オンデマンドグループ 治療期間: 15.9 ± 11.5 ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
曲線下面積 (0-inf)
時間枠：注入前～注入後72時間
第ＩＸ因子レベルは、以下の時点で評価した：注入前、注入後３０分±５分、１時間±５分、３時間±３０分、６時間±１時間、９時間±１時間、１２時間±2時間、24時間±3時間、36時間±3時間、48時間±3時間、60時間±3時間、72時間±3時間。
注入前～注入後72時間
曲線下面積 (0 ～ 72 時間)
時間枠：注入前～注入後72時間
第ＩＸ因子レベルは、以下の時点で評価した：注入前、注入後３０分±５分、１時間±５分、３時間±３０分、６時間±１時間、９時間±１時間、１２時間±2時間、24時間±3時間、36時間±3時間、48時間±3時間、60時間±3時間、72時間±3時間。
注入前～注入後72時間
終末半減期
時間枠：注入前～注入後72時間
第ＩＸ因子レベルは、以下の時点で評価した：注入前、注入後３０分±５分、１時間±５分、３時間±３０分、６時間±１時間、９時間±１時間、１２時間±2時間、24時間±3時間、36時間±3時間、48時間±3時間、60時間±3時間、72時間±3時間。
注入前～注入後72時間
濃度（最大）
時間枠：注入前～注入後72時間
第ＩＸ因子レベルは、以下の時点で評価した：注入前、注入後３０分±５分、１時間±５分、３時間±３０分、６時間±１時間、９時間±１時間、１２時間±2時間、24時間±3時間、36時間±3時間、48時間±3時間、60時間±3時間、72時間±3時間。
注入前～注入後72時間
増分回復
時間枠：注入前～注入後72時間
第ＩＸ因子レベルは、以下の時点で評価した：注入前、注入後３０分±５分、１時間±５分、３時間±３０分、６時間±１時間、９時間±１時間、１２時間±2時間、24時間±3時間、36時間±3時間、48時間±3時間、60時間±3時間、72時間±3時間。
注入前～注入後72時間
平均滞留時間
時間枠：注入前～注入後72時間
第ＩＸ因子レベルは、以下の時点で評価した：注入前、注入後３０分±５分、１時間±５分、３時間±３０分、６時間±１時間、９時間±１時間、１２時間±2時間、24時間±3時間、36時間±3時間、48時間±3時間、60時間±3時間、72時間±3時間。
注入前～注入後72時間
クリアランス
時間枠：注入前～注入後72時間
第ＩＸ因子レベルは、以下の時点で評価した：注入前、注入後３０分±５分、１時間±５分、３時間±３０分、６時間±１時間、９時間±１時間、１２時間±2時間、24時間±3時間、36時間±3時間、48時間±3時間、60時間±3時間、72時間±3時間。
注入前～注入後72時間
分布量（定常状態）
時間枠：注入前～注入後72時間
第ＩＸ因子レベルは、以下の時点で評価した：注入前、注入後３０分±５分、１時間±５分、３時間±３０分、６時間±１時間、９時間±１時間、１２時間±2時間、24時間±3時間、36時間±3時間、48時間±3時間、60時間±3時間、72時間±3時間。
注入前～注入後72時間
年間出血率
時間枠：予防群 治療期間: 17.9 ± 9.6 ヶ月;オンデマンドグループ 治療期間: 15.9 ± 11.5 ヶ月
測定値は治療研究中に評価されました
予防群 治療期間: 17.9 ± 9.6 ヶ月;オンデマンドグループ 治療期間: 15.9 ± 11.5 ヶ月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
手術中の失血
時間枠：手術中
次の記述子を使用して手順中の失血の外科医の評価: 予想より少ない、予想、または予想より多い。 測定は、外科的サブスタディ中に評価されました。
手術中
手術後の止血
時間枠：手術後12時間および24時間
手術後 12 時間および 24 時間での止血の外科医による評価。 測定は、外科的サブスタディ中に評価されました。
手術後12時間および24時間
輸血が必要な手術の件数
時間枠：手術中
測定は、外科的サブスタディ中に評価されました。
手術中

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Medexus Pharma, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2009年1月1日

一次修了 (実際)

2013年3月1日

研究の完了 (実際)

2016年12月1日

試験登録日

最初に提出

2008年10月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年10月7日

最初の投稿 (見積もり)

2008年10月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年4月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年3月11日

最終確認日

2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IB1001-01

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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