Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie produktu rekombinowanego czynnika IX, IB1001, u pacjentów z hemofilią B

11 marca 2021 zaktualizowane przez: Medexus Pharma, Inc.

Badanie farmakokinetyki i wyników fazy I/II/III produktu rekombinowanego czynnika IX, IB1001, u pacjentów z hemofilią B

Podstawowy cel:

Aby ocenić bezpieczeństwo (ostre skutki związane z infuzjami i powstawaniem inhibitorów), farmakokinetykę (PK) i skuteczność w odniesieniu do krwawienia międzymiesiączkowego podczas profilaktyki oraz w odniesieniu do kontroli krwotoku zarówno w grupach profilaktycznych, jak i na żądanie IB1001 u pacjentów z hemofilia B.

Kluczowe cele drugorzędne:

Aby ocenić zdolność IB1001 do zapewnienia ochrony przed krwawieniem w okolicznościach chirurgicznych; Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności IB1001

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

77

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francja, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • Indie
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • Izrael
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Izrael, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Włochy
      • Florence, Włochy, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Włochy, I-20122
        • University of Milan
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Zjednoczone Królestwo, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent musi wyrazić zgodę na pisemną świadomą zgodę zatwierdzoną przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależną Komisję Etyczną (IEC), odbyć wymagane wizyty studyjne i postępować zgodnie z instrukcjami podczas włączenia do badania
  2. Ciężka (aktywność czynnika IX ≤2 U/dL) chorzy na hemofilię B na żądanie z co najmniej 3 epizodami krwawień w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 6 epizodami krwawień w ciągu ostatnich 12 miesięcy; pacjentów poddanych profilaktyce, u których przed rozpoczęciem profilaktyki wystąpił wzorzec krwawienia jak powyżej
  3. Immunokompetentny (liczba CD4 >400/mm3) i nieotrzymujący środków immunomodulujących lub chemioterapeutycznych
  4. Pacjenci wcześniej leczeni z co najmniej 150-dniową ekspozycją na preparat czynnika IX
  5. Liczba płytek krwi co najmniej 150 000/mm3
  6. Czynność wątroby: transaminaza alaninowa [ALT] i transaminaza asparaginianowa [AST] ≤2-krotność górnej granicy normy
  7. Bilirubina całkowita ≤1,5-krotność górnej granicy normy
  8. Czynność nerek: stężenie kreatyniny w surowicy ≤1,25 razy powyżej górnej granicy normy
  9. Chęć udziału w badaniu przez okres do 12-15 miesięcy

  10. Unia Europejska (UE), Izrael i Kanada: Wiek co najmniej 12 lat i masa ciała ≥40 kilogramów do udziału w jakimkolwiek badaniu farmakokinetycznym lub chirurgicznym badaniu pomocniczym [badanie chirurgiczne nie dotyczy Wielkiej Brytanii]; wiek co najmniej 12 lat w ramach profilaktyki i na żądanie elementów fazy leczenia i badania kontynuacyjnego

    Stany Zjednoczone (USA): Wiek co najmniej 12 lat i masa ciała ≥40 kilogramów do udziału w jakimkolwiek badaniu farmakokinetycznym lub chirurgicznym badaniu cząstkowym; wiek co najmniej 5 lat dla profilaktyki i na żądanie elementów fazy leczenia i badania kontynuacyjnego

  11. Hemoglobina ≥7 g/dl w momencie pobierania krwi

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia inhibitora czynnika IX ≥0,6 jednostek Bethesda (BU)
  2. Istnienie innego zaburzenia krzepnięcia
  3. Dowody na chorobę zakrzepową, fibrynolizę lub rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe (DIC)
  4. Stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania
  5. Na lekach, które mogą wpływać na hemostazę, takich jak aspiryna
  6. Historia słabej zgodności, poważny stan medyczny lub społeczny lub jakakolwiek inna okoliczność, która w opinii badacza mogłaby zakłócić udział lub zgodność z protokołem badania
  7. Historia niepożądanych reakcji na czynnik IX pochodzący z osocza lub rekombinowany czynnik IX, które zakłócały zdolność pacjenta do leczenia epizodów krwawienia produktem zawierającym czynnik IX

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE PODTRZYMUJĄCE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: IB1001
Biologiczny: IB1001
Badanie Część 1: Randomizowane, podwójnie ślepe, krzyżowe badanie z IB1001 i nonakogiem alfa; Badanie Część 2: Nierandomizowana, otwarta ocena profilaktyki i na żądanie IB1001; Częściowe badanie chirurgiczne: Otwarta ocena IB1001 podczas poważnej operacji
Inne nazwy:
  • IX WIECZEŃ
  • Rekombinowany czynnik IX (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: nonakog alfa
Biologiczny: nonakog alfa
Badanie Część 1: Randomizowane, podwójnie ślepe, krzyżowe badanie z IB1001 i nonakog alfa
Inne nazwy:
  • Rekombinowany czynnik IX (rFIX)
  • BeneFIX

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stopień opanowania krwotoku według schematu leczenia
Ramy czasowe: Grupa profilaktyki Czas trwania leczenia: 17,9 ± 9,6 miesiąca; Grupa na żądanie Czas trwania leczenia: 15,9 ± 11,5 miesiąca

Ocena podmiotu kontroli krwawienia w ciągu 6 godzin od ustania krwawienia:

  1. Znakomity: dramatyczna reakcja z nagłą ulgą w bólu i wyraźnym zmniejszeniem rozmiaru stawu lub miejsca krwotoku;
  2. Dobrze: złagodzenie bólu lub zmniejszenie rozmiaru miejsca krwawienia, które mogło wymagać dodatkowego wlewu w celu ustąpienia;
  3. Dostateczna: prawdopodobna lub niewielka korzystna odpowiedź, zwykle wymagająca jednej lub więcej dodatkowych infuzji w celu ustąpienia objawów;
  4. Słaby: brak poprawy lub pogorszenie stanu.
Grupa profilaktyki Czas trwania leczenia: 17,9 ± 9,6 miesiąca; Grupa na żądanie Czas trwania leczenia: 15,9 ± 11,5 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą (0-inf)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: przed infuzją, po infuzji 30 min ± 5 min, 1 godzina ± 5 min, 3 godziny ± 30 min, 6 godzin ± 1 godzina, 9 godzin ± 1 godzina, 12 godzin ± 2 godziny, 24 godziny ± 3 godziny, 36 godzin ± 3 godziny, 48 godzin ± 3 godziny, 60 godzin ± 3 godziny i 72 godziny ± 3 godziny.
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Powierzchnia pod krzywą (0-72 godz.)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: przed infuzją, po infuzji 30 min ± 5 min, 1 godzina ± 5 min, 3 godziny ± 30 min, 6 godzin ± 1 godzina, 9 godzin ± 1 godzina, 12 godzin ± 2 godziny, 24 godziny ± 3 godziny, 36 godzin ± 3 godziny, 48 godzin ± 3 godziny, 60 godzin ± 3 godziny i 72 godziny ± 3 godziny.
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Okres półtrwania w terminalu
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: przed infuzją, po infuzji 30 min ± 5 min, 1 godzina ± 5 min, 3 godziny ± 30 min, 6 godzin ± 1 godzina, 9 godzin ± 1 godzina, 12 godzin ± 2 godziny, 24 godziny ± 3 godziny, 36 godzin ± 3 godziny, 48 godzin ± 3 godziny, 60 godzin ± 3 godziny i 72 godziny ± 3 godziny.
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Koncentracja (maks.)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: przed infuzją, po infuzji 30 min ± 5 min, 1 godzina ± 5 min, 3 godziny ± 30 min, 6 godzin ± 1 godzina, 9 godzin ± 1 godzina, 12 godzin ± 2 godziny, 24 godziny ± 3 godziny, 36 godzin ± 3 godziny, 48 godzin ± 3 godziny, 60 godzin ± 3 godziny i 72 godziny ± 3 godziny.
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Odzyskiwanie przyrostowe
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: przed infuzją, po infuzji 30 min ± 5 min, 1 godzina ± 5 min, 3 godziny ± 30 min, 6 godzin ± 1 godzina, 9 godzin ± 1 godzina, 12 godzin ± 2 godziny, 24 godziny ± 3 godziny, 36 godzin ± 3 godziny, 48 godzin ± 3 godziny, 60 godzin ± 3 godziny i 72 godziny ± 3 godziny.
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Średni czas pobytu
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: przed infuzją, po infuzji 30 min ± 5 min, 1 godzina ± 5 min, 3 godziny ± 30 min, 6 godzin ± 1 godzina, 9 godzin ± 1 godzina, 12 godzin ± 2 godziny, 24 godziny ± 3 godziny, 36 godzin ± 3 godziny, 48 godzin ± 3 godziny, 60 godzin ± 3 godziny i 72 godziny ± 3 godziny.
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Luz
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: przed infuzją, po infuzji 30 min ± 5 min, 1 godzina ± 5 min, 3 godziny ± 30 min, 6 godzin ± 1 godzina, 9 godzin ± 1 godzina, 12 godzin ± 2 godziny, 24 godziny ± 3 godziny, 36 godzin ± 3 godziny, 48 godzin ± 3 godziny, 60 godzin ± 3 godziny i 72 godziny ± 3 godziny.
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Objętość dystrybucji (stan stacjonarny)
Ramy czasowe: Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Poziomy czynnika IX oceniano w następujących punktach czasowych: przed infuzją, po infuzji 30 min ± 5 min, 1 godzina ± 5 min, 3 godziny ± 30 min, 6 godzin ± 1 godzina, 9 godzin ± 1 godzina, 12 godzin ± 2 godziny, 24 godziny ± 3 godziny, 36 godzin ± 3 godziny, 48 godzin ± 3 godziny, 60 godzin ± 3 godziny i 72 godziny ± 3 godziny.
Wstępna infuzja do 72 godzin po infuzji
Roczny wskaźnik krwawień
Ramy czasowe: Grupa profilaktyki Czas trwania leczenia: 17,9 ± 9,6 miesiąca; Grupa na żądanie Czas trwania leczenia: 15,9 ± 11,5 miesiąca
Pomiar oceniano podczas badania leczenia
Grupa profilaktyki Czas trwania leczenia: 17,9 ± 9,6 miesiąca; Grupa na żądanie Czas trwania leczenia: 15,9 ± 11,5 miesiąca

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Utrata Krwi Podczas Operacji
Ramy czasowe: Podczas zabiegu chirurgicznego
Chirurg ocenia utratę krwi podczas zabiegu za pomocą następujących deskryptorów: mniej niż oczekiwano, oczekiwano lub więcej niż oczekiwano. Pomiar oceniano podczas Substudy chirurgicznej.
Podczas zabiegu chirurgicznego
Hemostaza po operacji
Ramy czasowe: 12 i 24 godziny po zabiegu
Chirurg ocenia hemostazę po 12 i 24 godzinach od operacji za pomocą następujących deskryptorów: lepsza, odpowiednia lub słabo kontrolowana. Pomiar oceniano podczas Substudy chirurgicznej.
12 i 24 godziny po zabiegu
Liczba operacji wymagających transfuzji krwi
Ramy czasowe: Podczas zabiegu chirurgicznego
Pomiar oceniano podczas Substudy chirurgicznej.
Podczas zabiegu chirurgicznego

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 marca 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 października 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

8 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

6 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IB1001-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj