Studio del prodotto di fattore IX ricombinante, IB1001, in soggetti con emofilia B
11 marzo 2021 aggiornato da: Medexus Pharma, Inc.
Studio di fase I/II/III sulla farmacocinetica e sugli esiti del prodotto a base di fattore IX ricombinante, IB1001, in soggetti con emofilia B
Obiettivo primario:
Per valutare la sicurezza (effetti acuti associati alle infusioni e sviluppo di inibitori), la farmacocinetica (PK) e l'efficacia rispetto al sanguinamento da rottura durante la profilassi e rispetto al controllo dell'emorragia sia nella profilassi che nei gruppi su richiesta di IB1001 in soggetti con emofilia B.
Obiettivi secondari chiave:
Valutare la capacità di IB1001 di fornire copertura contro il sanguinamento in circostanze chirurgiche; Valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di IB1001
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
77
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Lyon, Francia, 69437
- Hôpital Edouard Herriot
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Loire-Atlantique
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Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44093
- Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, India, 411 004
- Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
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Pune, Maharashtra, India, 411 011
- Jehangir Clinical Development Centre
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Ramat Gan
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Tel Hashomer, Ramat Gan, Israele, 52621
- The National Hemophilia Center-Sheba MC
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Florence, Italia, I-50134
- Ospedale di Careggi
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Milano, Italia, I-20122
- University of Milan
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Warsaw, Polonia, 02-106
- MTZ Clinical Research
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England
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London, England, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
- Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
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Sheffield, England, Regno Unito, S102JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Hampshire
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Basingstoke, Hampshire, Regno Unito, RG24 9NA
- Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
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Wales
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Cardiff, Wales, Regno Unito, CF4 4XN
- University Hospital of Wales Health Park
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California
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Duarte, California, Stati Uniti, 91010
- City of Hope
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
- The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
- Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Hemophilia and Thrombosis Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
5 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente deve essere disposto a fornire il consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC), effettuare le visite di studio richieste e seguire le istruzioni durante l'arruolamento nello studio
- Soggetti con emofilia B grave (attività del fattore IX ≤2 U/dL) terapia on demand con un minimo di 3 episodi emorragici nei 6 mesi precedenti o 6 episodi emorragici nei 12 mesi precedenti; soggetti in profilassi con pattern di sanguinamento come sopra dimostrato prima dell'inizio della profilassi
- Immunocompetente (conta dei CD4 >400/mm3) e non in trattamento con agenti immunomodulanti o chemioterapici
- Pazienti trattati in precedenza con un minimo di 150 giorni di esposizione a una preparazione di fattore IX
- Conta piastrinica almeno 150.000/mm3
- Funzionalità epatica: alanina transaminasi [ALT] e aspartato transaminasi [AST] ≤2 volte il limite superiore del range normale
- Bilirubina totale ≤1,5 volte il limite superiore del range normale
- Funzionalità renale: creatinina sierica ≤1,25 volte il limite superiore del range normale
- Disponibilità a partecipare alla sperimentazione fino a 12-15 mesi
Unione Europea (UE), Israele e Canada: età di almeno 12 anni e peso corporeo ≥40 chilogrammi per partecipare a qualsiasi studio farmacocinetico o al sottostudio chirurgico [il sottostudio chirurgico non si applica al Regno Unito]; età di almeno 12 anni per la profilassi e le componenti su richiesta della fase di trattamento e dello studio di continuazione
Stati Uniti (USA): età di almeno 12 anni e peso corporeo ≥40 chilogrammi per partecipare a qualsiasi studio farmacocinetico o sottostudio chirurgico; età di almeno 5 anni per la profilassi e le componenti su richiesta della fase di trattamento e dello studio di continuazione
- Emoglobina ≥7 g/dL al momento del prelievo di sangue
Criteri di esclusione:
- Storia dell'inibitore del fattore IX ≥0,6 unità Bethesda (BU)
- Esistenza di un altro disturbo della coagulazione
- Evidenza di malattia trombotica, fibrinolisi o coagulazione intravascolare disseminata (CID)
- Uso di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
- Su farmaci che potrebbero influire sull'emostasi, come l'aspirina
- Storia di scarsa compliance, una grave condizione medica o sociale o qualsiasi altra circostanza che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione o il rispetto del protocollo di studio
- Anamnesi di reazione avversa al fattore IX derivato dal plasma o al fattore IX ricombinante che ha interferito con la capacità del soggetto di trattare gli episodi emorragici con un prodotto a base di fattore IX
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TERAPIA DI SUPPORTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: IB1001
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Studio parte 1: studio randomizzato, in doppio cieco, cross-over con IB1001 e nonacog alfa; Studio Parte 2: Valutazione non randomizzata, in aperto della profilassi e su richiesta IB1001; Sottostudio chirurgico: valutazione in aperto di IB1001 durante interventi di chirurgia maggiore
Altri nomi:
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ACTIVE_COMPARATORE: nonacog alfa
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Studio parte 1: studio randomizzato, in doppio cieco, incrociato con IB1001 e nonacog alfa
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Grado di controllo dell'emorragia in base al regime di trattamento
Lasso di tempo: Gruppo di profilassi Durata del trattamento: 17,9 ± 9,6 mesi; Gruppo On Demand Durata del trattamento: 15,9 ± 11,5 mesi
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Valutazione del soggetto del controllo dell'emorragia entro 6 ore dal momento in cui l'emorragia si è arrestata:
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Gruppo di profilassi Durata del trattamento: 17,9 ± 9,6 mesi; Gruppo On Demand Durata del trattamento: 15,9 ± 11,5 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Area sotto la curva (0-inf)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: pre-infusione, post-infusione a 30 min ± 5 min, 1 ora ± 5 min, 3 ore ± 30 min, 6 ore ± 1 ora, 9 ore ± 1 ora, 12 ore ± 2 ore, 24 ore ± 3 ore, 36 ore ± 3 ore, 48 ore ± 3 ore, 60 ore ± 3 ore e 72 ore ± 3 ore.
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Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Area sotto la curva (0-72 ore)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: pre-infusione, post-infusione a 30 min ± 5 min, 1 ora ± 5 min, 3 ore ± 30 min, 6 ore ± 1 ora, 9 ore ± 1 ora, 12 ore ± 2 ore, 24 ore ± 3 ore, 36 ore ± 3 ore, 48 ore ± 3 ore, 60 ore ± 3 ore e 72 ore ± 3 ore.
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Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Emivita terminale
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: pre-infusione, post-infusione a 30 min ± 5 min, 1 ora ± 5 min, 3 ore ± 30 min, 6 ore ± 1 ora, 9 ore ± 1 ora, 12 ore ± 2 ore, 24 ore ± 3 ore, 36 ore ± 3 ore, 48 ore ± 3 ore, 60 ore ± 3 ore e 72 ore ± 3 ore.
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Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Concentrazione (massima)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: pre-infusione, post-infusione a 30 min ± 5 min, 1 ora ± 5 min, 3 ore ± 30 min, 6 ore ± 1 ora, 9 ore ± 1 ora, 12 ore ± 2 ore, 24 ore ± 3 ore, 36 ore ± 3 ore, 48 ore ± 3 ore, 60 ore ± 3 ore e 72 ore ± 3 ore.
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Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Recupero incrementale
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: pre-infusione, post-infusione a 30 min ± 5 min, 1 ora ± 5 min, 3 ore ± 30 min, 6 ore ± 1 ora, 9 ore ± 1 ora, 12 ore ± 2 ore, 24 ore ± 3 ore, 36 ore ± 3 ore, 48 ore ± 3 ore, 60 ore ± 3 ore e 72 ore ± 3 ore.
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Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Tempo di permanenza medio
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: pre-infusione, post-infusione a 30 min ± 5 min, 1 ora ± 5 min, 3 ore ± 30 min, 6 ore ± 1 ora, 9 ore ± 1 ora, 12 ore ± 2 ore, 24 ore ± 3 ore, 36 ore ± 3 ore, 48 ore ± 3 ore, 60 ore ± 3 ore e 72 ore ± 3 ore.
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Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Liquidazione
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: pre-infusione, post-infusione a 30 min ± 5 min, 1 ora ± 5 min, 3 ore ± 30 min, 6 ore ± 1 ora, 9 ore ± 1 ora, 12 ore ± 2 ore, 24 ore ± 3 ore, 36 ore ± 3 ore, 48 ore ± 3 ore, 60 ore ± 3 ore e 72 ore ± 3 ore.
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Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Volume di distribuzione (stato stazionario)
Lasso di tempo: Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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I livelli di fattore IX sono stati valutati nei seguenti punti temporali: pre-infusione, post-infusione a 30 min ± 5 min, 1 ora ± 5 min, 3 ore ± 30 min, 6 ore ± 1 ora, 9 ore ± 1 ora, 12 ore ± 2 ore, 24 ore ± 3 ore, 36 ore ± 3 ore, 48 ore ± 3 ore, 60 ore ± 3 ore e 72 ore ± 3 ore.
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Da pre-infusione a 72 ore dopo l'infusione
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Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: Gruppo di profilassi Durata del trattamento: 17,9 ± 9,6 mesi; Gruppo On Demand Durata del trattamento: 15,9 ± 11,5 mesi
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La misura è stata valutata durante lo studio sul trattamento
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Gruppo di profilassi Durata del trattamento: 17,9 ± 9,6 mesi; Gruppo On Demand Durata del trattamento: 15,9 ± 11,5 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Perdita di sangue durante l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: Durante la procedura chirurgica
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Valutazione del chirurgo della perdita di sangue durante la procedura utilizzando i seguenti descrittori: inferiore al previsto, previsto o superiore al previsto.
La misura è stata valutata durante il sottostudio chirurgico.
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Durante la procedura chirurgica
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Emostasi dopo l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: 12 e 24 ore dopo l'intervento
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Valutazione del chirurgo dell'emostasi a 12 e 24 ore dopo l'intervento utilizzando i seguenti descrittori: superiore, adeguato o scarsamente controllato.
La misura è stata valutata durante il sottostudio chirurgico.
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12 e 24 ore dopo l'intervento
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Numero di interventi chirurgici che richiedono trasfusioni di sangue
Lasso di tempo: Durante la procedura chirurgica
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La misura è stata valutata durante il sottostudio chirurgico.
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Durante la procedura chirurgica
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Collins PW, Quon DVK, Makris M, Chowdary P, Kempton CL, Apte SJ, Ramanan MV, Hay CRM, Drobic B, Hua Y, Babinchak TJ, Gomperts ED. Pharmacokinetics, safety and efficacy of a recombinant factor IX product, trenonacog alfa in previously treated haemophilia B patients. Haemophilia. 2018 Jan;24(1):104-112. doi: 10.1111/hae.13324. Epub 2017 Aug 17.
- Martinowitz U, Shapiro A, Quon DV, Escobar M, Kempton C, Collins PW, Chowdary P, Makris M, Mannucci PM, Morfini M, Valentino LA, Gomperts E, Lee M. Pharmacokinetic properties of IB1001, an investigational recombinant factor IX, in patients with haemophilia B: repeat pharmacokinetic evaluation and sialylation analysis. Haemophilia. 2012 Nov;18(6):881-7. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02897.x. Epub 2012 Jul 5.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 gennaio 2009
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 marzo 2013
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 dicembre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 ottobre 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 ottobre 2008
Primo Inserito (STIMA)
8 ottobre 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
6 aprile 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 marzo 2021
Ultimo verificato
1 marzo 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IB1001-01
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