Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos personer med hemofili B

11. mars 2021 oppdatert av: Medexus Pharma, Inc.

Fase I/II/III farmakokinetisk og resultatstudie av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos personer med hemofili B

Hovedmål:

For å evaluere sikkerheten (akutte effekter assosiert med infusjoner og utvikling av inhibitorer), farmakokinetikk (PK) og effekt med hensyn til gjennombruddsblødning under profylakse og med hensyn til kontroll av blødninger i både profylakse- og etterspørselsgruppene av IB1001 hos personer med hemofili B.

Viktige sekundære mål:

For å evaluere IB1001's evne til å gi dekning mot blødninger under kirurgiske omstendigheter; For å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av IB1001

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

77

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrike, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • India
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, India, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, India, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • Israel
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Italia
      • Florence, Italia, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Italia, I-20122
        • University of Milan
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Storbritannia, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Storbritannia, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Storbritannia, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten må være villig til å gi skriftlig samtykke fra Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-godkjent informert samtykke, foreta de nødvendige studiebesøkene og følge instruksjonene mens han er registrert i studien
  2. Alvorlig (faktor IX-aktivitet ≤2 U/dL) pasienter med hemofili B etter behov behandling med minimum 3 blødningsepisoder i løpet av de foregående 6 månedene eller 6 blødningsepisoder i løpet av de foregående 12 månedene; forsøkspersoner på profylakse med et blødningsmønster som ovenfor vist før profylaksestart
  3. Immunkompetent (CD4-tall >400/mm3) og mottar ikke immunmodulerende eller kjemoterapeutiske midler
  4. Tidligere behandlede pasienter med minimum 150 eksponeringsdager for et faktor IX-preparat
  5. Blodplateantall minst 150 000/mm3
  6. Leverfunksjon: alanintransaminase [ALT] og aspartattransaminase [AST] ≤2 ganger øvre grense for normalområdet
  7. Totalt bilirubin ≤1,5 ​​ganger øvre grense for normalområdet
  8. Nyrefunksjon: serumkreatinin ≤1,25 ganger øvre grense for normalområdet
  9. Vilje til å delta i utprøvingen i inntil 12-15 måneder

  10. Den europeiske union (EU), Israel og Canada: Alder på minst 12 år og kroppsvekt på ≥40 kilo for å delta i en hvilken som helst PK-studie eller den kirurgiske delstudien [den kirurgiske delstudien gjelder ikke for Storbritannia]; alder på minst 12 år for profylakse og etterspørselskomponenter i behandlingsfasen og fortsettelsesstudien

    USA (USA): Alder på minst 12 år og kroppsvekt ≥40 kilo for å delta i en hvilken som helst PK-studie eller den kirurgiske delstudien; alder på minst 5 år for profylakse og etterspørselskomponenter i behandlingsfasen og fortsettelsesstudien

  11. Hemoglobin ≥7 g/dL på tidspunktet for blodprøvetaking

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med faktor IX-hemmer ≥0,6 Bethesda-enheter (BU)
  2. Eksistens av en annen koagulasjonsforstyrrelse
  3. Bevis på trombotisk sykdom, fibrinolyse eller disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC)
  4. Bruk av et forsøkslegemiddel innen 30 dager før studiestart
  5. På medisiner som kan påvirke hemostase, for eksempel aspirin
  6. Historie om dårlig etterlevelse, en alvorlig medisinsk eller sosial tilstand, eller andre forhold som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre deltakelse eller overholdelse av studieprotokollen
  7. Anamnese med bivirkning på enten plasma-derivert faktor IX eller rekombinant faktor IX som forstyrret pasientens evne til å behandle blødningsepisoder med et faktor IX-produkt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: STØTTENDE OMSORG
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: IB1001
Biologisk: IB1001
Studie del 1: Randomisert, dobbeltblind, cross-over studie med IB1001 og nonacog alfa; Studie del 2: Ikke-randomisert, åpen evaluering av profylakse og på forespørsel IB1001; Kirurgisk delstudie: Åpen evaluering av IB1001 under større operasjoner
Andre navn:
  • IXINITY
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: nonacog alfa
Biologisk: nonacog alfa
Studie del 1: Randomisert, dobbeltblind, cross-over studie med IB1001 og nonacog alfa
Andre navn:
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)
  • BeneFIX

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Grad av blødningskontroll etter behandlingsregime
Tidsramme: Profylaksegruppe Behandlingsvarighet: 17,9 ± 9,6 måneder; On Demand-gruppe Behandlingsvarighet: 15,9 ± 11,5 måneder

Personvurdering av blødningskontroll innen 6 timer etter at blødningen har stoppet:

  1. Utmerket: en dramatisk respons med brå smertelindring og tydelig reduksjon i ledd- eller blødningsstedstørrelse;
  2. Bra: smertelindring eller reduksjon i størrelsen på blødningsstedet som kan ha krevd en ekstra infusjon for å løse seg;
  3. Rettferdig: sannsynlig eller liten fordelaktig respons som vanligvis krever en eller flere ekstra infusjoner for å løses;
  4. Dårlig: ingen bedring eller tilstanden forverres.
Profylaksegruppe Behandlingsvarighet: 17,9 ± 9,6 måneder; On Demand-gruppe Behandlingsvarighet: 15,9 ± 11,5 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Område under kurven (0-inf)
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Area Under the Curve (0–72 timer)
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Terminal halveringstid
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Konsentrasjon (maks.)
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Inkrementell gjenoppretting
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig oppholdstid
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Klarering
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Distribusjonsvolum (Steady State)
Tidsramme: Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Faktor IX-nivåer ble vurdert på følgende tidspunkter: Pre-infusjon, post-infusjon etter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Pre-infusjon til 72 timer etter infusjon
Årlig blødningsfrekvens
Tidsramme: Profylaksegruppe Behandlingsvarighet: 17,9 ± 9,6 måneder; On Demand-gruppe Behandlingsvarighet: 15,9 ± 11,5 måneder
Tiltak ble vurdert under behandlingsstudien
Profylaksegruppe Behandlingsvarighet: 17,9 ± 9,6 måneder; On Demand-gruppe Behandlingsvarighet: 15,9 ± 11,5 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blodtap under kirurgi
Tidsramme: Under det kirurgiske inngrepet
Kirurgens vurdering av blodtap under prosedyren ved å bruke følgende beskrivelser: mindre enn forventet, forventet eller mer enn forventet. Tiltak ble vurdert under kirurgisk delstudie.
Under det kirurgiske inngrepet
Hemostase etter operasjon
Tidsramme: 12 og 24 timer etter operasjonen
Kirurgens vurdering av hemostase 12 og 24 timer etter operasjonen ved hjelp av følgende beskrivelser: overlegen, tilstrekkelig eller dårlig kontrollert. Tiltak ble vurdert under kirurgisk delstudie.
12 og 24 timer etter operasjonen
Antall operasjoner som krever blodtransfusjoner
Tidsramme: Under det kirurgiske inngrepet
Tiltak ble vurdert under kirurgisk delstudie.
Under det kirurgiske inngrepet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. januar 2009

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mars 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. oktober 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

8. oktober 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IB1001-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere