Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos patienter med hemofili B

11 mars 2021 uppdaterad av: Medexus Pharma, Inc.

Fas I/II/III farmakokinetik och resultatstudie av rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos patienter med hemofili B

Huvudmål:

För att utvärdera säkerheten (akuta effekter förknippade med infusioner och utveckling av hämmare), farmakokinetik (PK) och effekt med avseende på genombrottsblödning under profylax och med avseende på kontroll av blödningar i både profylax- och on demand-grupperna av IB1001 hos patienter med hemofili B.

Huvudsakliga sekundära mål:

Att utvärdera förmågan hos IB1001 att ge täckning mot blödning under kirurgiska omständigheter; För att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av IB1001

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

77

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrike, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • Förenta staterna
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Indien
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • Israel
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Italien
      • Florence, Italien, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Italien, I-20122
        • University of Milan
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • Storbritannien
    • England
      • London, England, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Storbritannien, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Storbritannien, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Storbritannien, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienten måste vara villig att ge skriftligt informerat samtycke godkänt av den institutionella granskningsnämnden (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC), göra de studiebesök som krävs och följa instruktioner när han är inskriven i studien
  2. Svår (faktor IX-aktivitet ≤2 U/dL) patienter med hemofili B på begäran behandling med minst 3 blödningsepisoder under de föregående 6 månaderna eller 6 blödningsepisoder under de föregående 12 månaderna; försökspersoner på profylax med ett blödningsmönster enligt ovan visat innan profylax påbörjas
  3. Immunokompetent (CD4-antal >400/mm3) och som inte får immunmodulerande eller kemoterapeutiska medel
  4. Tidigare behandlade patienter med minst 150 exponeringsdagar för ett faktor IX-preparat
  5. Trombocytantal minst 150 000/mm3
  6. Leverfunktion: alanintransaminas [ALT] och aspartattransaminas [ASAT] ≤ 2 gånger den övre gränsen för normalområdet
  7. Totalt bilirubin ≤1,5 ​​gånger den övre gränsen för normalområdet
  8. Njurfunktion: serumkreatinin ≤1,25 gånger den övre gränsen för normalområdet
  9. Vilja att delta i försöket i upp till 12-15 månader

  10. Europeiska unionen (EU), Israel och Kanada: Ålder på minst 12 år och kroppsvikt ≥40 kg för att delta i någon PK-studie eller den kirurgiska delstudien [den kirurgiska delstudien gäller inte Storbritannien]; ålder av minst 12 år för profylax och på begäran komponenter i behandlingsfasen och fortsättningsstudien

    USA (USA): Ålder på minst 12 år och kroppsvikt ≥40 kg för att delta i någon PK-studie eller den kirurgiska delstudien; ålder av minst 5 år för profylax och på begäran komponenter i behandlingsfasen och fortsättningsstudien

  11. Hemoglobin ≥7 g/dL vid tidpunkten för blodtagningen

Exklusions kriterier:

  1. Historik med faktor IX-hämmare ≥0,6 Bethesda-enheter (BU)
  2. Förekomsten av en annan koagulationsstörning
  3. Bevis på trombotisk sjukdom, fibrinolys eller disseminerad intravaskulär koagulation (DIC)
  4. Användning av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före studiestart
  5. På mediciner som kan påverka hemostas, såsom aspirin
  6. Historik om dålig efterlevnad, ett allvarligt medicinskt eller socialt tillstånd eller någon annan omständighet som, enligt utredarens åsikt, skulle störa deltagande eller efterlevnad av studieprotokollet
  7. Historik med biverkningar av antingen plasmahärledd faktor IX eller rekombinant faktor IX som stör patientens förmåga att behandla blödningsepisoder med en faktor IX-produkt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: SUPPORTIVE_CARE
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: IB1001
Biologisk: IB1001
Studie del 1: Randomiserad, dubbelblind, cross-over-studie med IB1001 och nonacog alfa; Studie del 2: Icke-randomiserad, öppen utvärdering av profylax och on demand IB1001; Kirurgisk delstudie: Open-label utvärdering av IB1001 under större operation
Andra namn:
  • IXINITY
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: nonacog alfa
Biologisk: nonacog alfa
Studie del 1: Randomiserad, dubbelblind, cross-over-studie med IB1001 och nonacog alfa
Andra namn:
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)
  • BeneFIX

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Grad av blödningskontroll genom behandlingsregimen
Tidsram: Profylaxgrupp Behandlingslängd: 17,9 ± 9,6 månader; On Demand-grupp Behandlingslängd: 15,9 ± 11,5 månader

Ämnesbedömning av blödningskontroll inom 6 timmar efter det att blödningen har upphört:

  1. Utmärkt: ett dramatiskt svar med abrupt smärtlindring och tydlig minskning av led- eller blödningsställets storlek;
  2. Bra: smärtlindring eller minskning av blödningsställets storlek som kan ha krävt en extra infusion för att lösas;
  3. Rättvis: sannolikt eller svagt fördelaktigt svar som vanligtvis kräver en eller flera ytterligare infusioner för att lösas;
  4. Dålig: ingen förbättring eller tillstånd försämras.
Profylaxgrupp Behandlingslängd: 17,9 ± 9,6 månader; On Demand-grupp Behandlingslängd: 15,9 ± 11,5 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area Under the Curve (0-inf)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Förinfusion, efterinfusion efter 30 min ± 5 min, 1 timme ± 5 min, 3 timmar ± 30 min, 6 timmar ± 1 timme, 9 timmar ± 1 timme, 12 timmar ± 2 timmar, 24 timmar ± 3 timmar, 36 timmar ± 3 timmar, 48 timmar ± 3 timmar, 60 timmar ± 3 timmar och 72 timmar ± 3 timmar.
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Area Under the Curve (0–72 timmar)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Förinfusion, efterinfusion efter 30 min ± 5 min, 1 timme ± 5 min, 3 timmar ± 30 min, 6 timmar ± 1 timme, 9 timmar ± 1 timme, 12 timmar ± 2 timmar, 24 timmar ± 3 timmar, 36 timmar ± 3 timmar, 48 timmar ± 3 timmar, 60 timmar ± 3 timmar och 72 timmar ± 3 timmar.
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Terminal halveringstid
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Förinfusion, efterinfusion efter 30 min ± 5 min, 1 timme ± 5 min, 3 timmar ± 30 min, 6 timmar ± 1 timme, 9 timmar ± 1 timme, 12 timmar ± 2 timmar, 24 timmar ± 3 timmar, 36 timmar ± 3 timmar, 48 timmar ± 3 timmar, 60 timmar ± 3 timmar och 72 timmar ± 3 timmar.
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Koncentration (max)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Förinfusion, efterinfusion efter 30 min ± 5 min, 1 timme ± 5 min, 3 timmar ± 30 min, 6 timmar ± 1 timme, 9 timmar ± 1 timme, 12 timmar ± 2 timmar, 24 timmar ± 3 timmar, 36 timmar ± 3 timmar, 48 timmar ± 3 timmar, 60 timmar ± 3 timmar och 72 timmar ± 3 timmar.
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Inkrementell återhämtning
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Förinfusion, efterinfusion efter 30 min ± 5 min, 1 timme ± 5 min, 3 timmar ± 30 min, 6 timmar ± 1 timme, 9 timmar ± 1 timme, 12 timmar ± 2 timmar, 24 timmar ± 3 timmar, 36 timmar ± 3 timmar, 48 timmar ± 3 timmar, 60 timmar ± 3 timmar och 72 timmar ± 3 timmar.
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Genomsnittlig uppehållstid
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Förinfusion, efterinfusion efter 30 min ± 5 min, 1 timme ± 5 min, 3 timmar ± 30 min, 6 timmar ± 1 timme, 9 timmar ± 1 timme, 12 timmar ± 2 timmar, 24 timmar ± 3 timmar, 36 timmar ± 3 timmar, 48 timmar ± 3 timmar, 60 timmar ± 3 timmar och 72 timmar ± 3 timmar.
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Undanröjning
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Förinfusion, efterinfusion efter 30 min ± 5 min, 1 timme ± 5 min, 3 timmar ± 30 min, 6 timmar ± 1 timme, 9 timmar ± 1 timme, 12 timmar ± 2 timmar, 24 timmar ± 3 timmar, 36 timmar ± 3 timmar, 48 timmar ± 3 timmar, 60 timmar ± 3 timmar och 72 timmar ± 3 timmar.
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Distributionsvolym (Steady State)
Tidsram: Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Faktor IX-nivåer utvärderades vid följande tidpunkter: Förinfusion, efterinfusion efter 30 min ± 5 min, 1 timme ± 5 min, 3 timmar ± 30 min, 6 timmar ± 1 timme, 9 timmar ± 1 timme, 12 timmar ± 2 timmar, 24 timmar ± 3 timmar, 36 timmar ± 3 timmar, 48 timmar ± 3 timmar, 60 timmar ± 3 timmar och 72 timmar ± 3 timmar.
Förinfusion till 72 timmar efter infusion
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: Profylaxgrupp Behandlingslängd: 17,9 ± 9,6 månader; On Demand-grupp Behandlingslängd: 15,9 ± 11,5 månader
Åtgärden utvärderades under behandlingsstudien
Profylaxgrupp Behandlingslängd: 17,9 ± 9,6 månader; On Demand-grupp Behandlingslängd: 15,9 ± 11,5 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Blodförlust under operation
Tidsram: Under det kirurgiska ingreppet
Kirurgens bedömning av blodförlust under proceduren med hjälp av följande beskrivningar: mindre än förväntat, förväntat eller mer än förväntat. Mått utvärderades under kirurgisk delstudie.
Under det kirurgiska ingreppet
Hemostas efter operation
Tidsram: 12 och 24 timmar efter operationen
Kirurgbedömning av hemostas 12 och 24 timmar efter operationen med hjälp av följande beskrivningar: överlägsen, adekvat eller dåligt kontrollerad. Mått utvärderades under kirurgisk delstudie.
12 och 24 timmar efter operationen
Antal operationer som kräver blodtransfusioner
Tidsram: Under det kirurgiska ingreppet
Mått utvärderades under kirurgisk delstudie.
Under det kirurgiska ingreppet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 januari 2009

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 mars 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

1 december 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 oktober 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2008

Första postat (UPPSKATTA)

8 oktober 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

6 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IB1001-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Kliniska prövningar på IB1001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera