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Studie des rekombinanten Faktor-IX-Produkts, IB1001, bei Probanden mit Hämophilie B

11. März 2021 aktualisiert von: Medexus Pharma, Inc.

Phase-I/II/III-Pharmakokinetik- und Ergebnisstudie des rekombinanten Faktor-IX-Produkts IB1001 bei Patienten mit Hämophilie B

Hauptziel:

Bewertung der Sicherheit (akute Wirkungen im Zusammenhang mit Infusionen und Entwicklung von Inhibitoren), Pharmakokinetik (PK) und Wirksamkeit in Bezug auf Durchbruchblutungen während der Prophylaxe und in Bezug auf die Blutungskontrolle sowohl in der Prophylaxe- als auch in der Bedarfsgruppe von IB1001 bei Patienten mit Hämophilie B.

Wichtigste sekundäre Ziele:

Bewertung der Fähigkeit von IB1001, Blutungen unter chirurgischen Umständen abzudecken; Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von IB1001

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

77

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankreich, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • Indien
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • Israel
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Italien
      • Florence, Italien, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Italien, I-20122
        • University of Milan
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Vereinigtes Königreich, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Vereinigtes Königreich, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Vereinigtes Königreich, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient muss bereit sein, eine schriftliche, vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Einverständniserklärung abzugeben, die erforderlichen Studienbesuche zu machen und Anweisungen zu befolgen, während er in die Studie aufgenommen wird
  2. Patienten mit schwerer Hämophilie B (Faktor-IX-Aktivität ≤ 2 U/dl) unter Bedarfstherapie mit mindestens 3 Blutungsepisoden in den vorangegangenen 6 Monaten oder 6 Blutungsepisoden in den vorangegangenen 12 Monaten; Patienten unter Prophylaxe mit einem Blutungsmuster wie oben gezeigt vor Beginn der Prophylaxe
  3. Immunkompetent (CD4-Zahl >400/mm3) und keine immunmodulierenden oder chemotherapeutischen Wirkstoffe erhalten
  4. Vorbehandelte Patienten mit mindestens 150 Expositionstagen gegenüber einem Faktor-IX-Präparat
  5. Thrombozytenzahl mindestens 150.000/mm3
  6. Leberfunktion: Alanin-Transaminase [ALT] und Aspartat-Transaminase [AST] ≤2-fache Obergrenze des Normalbereichs
  7. Gesamtbilirubin ≤ 1,5-fache Obergrenze des Normalbereichs
  8. Nierenfunktion: Serumkreatinin ≤ 1,25-fache Obergrenze des Normalbereichs
  9. Bereitschaft zur Teilnahme an der Studie für bis zu 12-15 Monate

  10. Europäische Union (EU), Israel und Kanada: Alter von mindestens 12 Jahren und Körpergewicht von ≥ 40 kg zur Teilnahme an einer PK-Studie oder der chirurgischen Teilstudie [die chirurgische Teilstudie gilt nicht für das Vereinigte Königreich]; Alter von mindestens 12 Jahren für die Prophylaxe- und On-Demand-Komponenten der Behandlungsphase und der Fortsetzungsstudie

    Vereinigte Staaten (USA): Alter von mindestens 12 Jahren und Körpergewicht von ≥ 40 kg, um an einer PK-Studie oder der chirurgischen Teilstudie teilzunehmen; Alter von mindestens 5 Jahren für die Prophylaxe- und On-Demand-Komponenten der Behandlungsphase und der Fortsetzungsstudie

  11. Hämoglobin ≥7 g/dl zum Zeitpunkt der Blutabnahme

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte von Faktor-IX-Inhibitoren ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BE)
  2. Vorliegen einer anderen Gerinnungsstörung
  3. Hinweise auf eine thrombotische Erkrankung, Fibrinolyse oder disseminierte intravaskuläre Gerinnung (DIC)
  4. Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt
  5. Auf Medikamente, die die Hämostase beeinflussen könnten, wie Aspirin
  6. Schlechte Compliance in der Vorgeschichte, ein schwerwiegender medizinischer oder sozialer Zustand oder andere Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme oder Einhaltung des Studienprotokolls beeinträchtigen würden
  7. Vorgeschichte einer Nebenwirkung auf entweder aus Plasma gewonnenen Faktor IX oder rekombinanten Faktor IX, die die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigte, Blutungsepisoden mit einem Faktor-IX-Produkt zu behandeln

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: UNTERSTÜTZENDE PFLEGE
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: IB1001
Biologisch: IB1001
Studienteil 1: Randomisierte, doppelblinde Crossover-Studie mit IB1001 und Nonacog alfa; Studienteil 2: Nicht-randomisierte, offene Evaluation der Prophylaxe und On-Demand IB1001; Chirurgische Teilstudie: Open-Label-Bewertung von IB1001 während eines größeren chirurgischen Eingriffs
Andere Namen:
  • IXINITÄT
  • Rekombinanter Faktor IX (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: Nonacog alfa
Biologisch: Nonacog alfa
Studienteil 1: Randomisierte, doppelblinde Crossover-Studie mit IB1001 und Nonacog alfa
Andere Namen:
  • Rekombinanter Faktor IX (rFIX)
  • BeneFIX

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Grad der Blutungskontrolle nach Behandlungsschema
Zeitfenster: Prophylaxegruppe Behandlungsdauer: 17,9 ± 9,6 Monate; On-Demand-Gruppe Behandlungsdauer: 15,9 ± 11,5 Monate

Bewertung der Blutungskontrolle innerhalb von 6 Stunden nach Beendigung der Blutung durch den Probanden:

  1. Ausgezeichnet: eine dramatische Reaktion mit abrupter Schmerzlinderung und deutlicher Verringerung der Größe des Gelenks oder der Blutungsstelle;
  2. Gut: Schmerzlinderung oder Verringerung der Größe der Blutungsstelle, die möglicherweise eine zusätzliche Infusion zur Auflösung erfordert hat;
  3. Ausreichend: wahrscheinliche oder leichte positive Reaktion, die normalerweise eine oder mehrere zusätzliche Infusionen zur Auflösung erfordert;
  4. Schlecht: keine Besserung oder Zustandsverschlechterung.
Prophylaxegruppe Behandlungsdauer: 17,9 ± 9,6 Monate; On-Demand-Gruppe Behandlungsdauer: 15,9 ± 11,5 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bereich unter der Kurve (0-inf)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt: Vor der Infusion, nach der Infusion bei 30 min ± 5 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 30 min, 6 Stunden ± 1 Stunde, 9 Stunden ± 1 Stunde, 12 Stunden ± 2 Stunden, 24 Stunden ± 3 Stunden, 36 Stunden ± 3 Stunden, 48 Stunden ± 3 Stunden, 60 Stunden ± 3 Stunden und 72 Stunden ± 3 Stunden.
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Bereich unter der Kurve (0-72 Std.)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt: Vor der Infusion, nach der Infusion bei 30 min ± 5 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 30 min, 6 Stunden ± 1 Stunde, 9 Stunden ± 1 Stunde, 12 Stunden ± 2 Stunden, 24 Stunden ± 3 Stunden, 36 Stunden ± 3 Stunden, 48 Stunden ± 3 Stunden, 60 Stunden ± 3 Stunden und 72 Stunden ± 3 Stunden.
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Terminale Halbwertszeit
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt: Vor der Infusion, nach der Infusion bei 30 min ± 5 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 30 min, 6 Stunden ± 1 Stunde, 9 Stunden ± 1 Stunde, 12 Stunden ± 2 Stunden, 24 Stunden ± 3 Stunden, 36 Stunden ± 3 Stunden, 48 Stunden ± 3 Stunden, 60 Stunden ± 3 Stunden und 72 Stunden ± 3 Stunden.
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Konzentration (max.)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt: Vor der Infusion, nach der Infusion bei 30 min ± 5 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 30 min, 6 Stunden ± 1 Stunde, 9 Stunden ± 1 Stunde, 12 Stunden ± 2 Stunden, 24 Stunden ± 3 Stunden, 36 Stunden ± 3 Stunden, 48 Stunden ± 3 Stunden, 60 Stunden ± 3 Stunden und 72 Stunden ± 3 Stunden.
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt: Vor der Infusion, nach der Infusion bei 30 min ± 5 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 30 min, 6 Stunden ± 1 Stunde, 9 Stunden ± 1 Stunde, 12 Stunden ± 2 Stunden, 24 Stunden ± 3 Stunden, 36 Stunden ± 3 Stunden, 48 Stunden ± 3 Stunden, 60 Stunden ± 3 Stunden und 72 Stunden ± 3 Stunden.
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Mittlere Verweilzeit
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt: Vor der Infusion, nach der Infusion bei 30 min ± 5 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 30 min, 6 Stunden ± 1 Stunde, 9 Stunden ± 1 Stunde, 12 Stunden ± 2 Stunden, 24 Stunden ± 3 Stunden, 36 Stunden ± 3 Stunden, 48 Stunden ± 3 Stunden, 60 Stunden ± 3 Stunden und 72 Stunden ± 3 Stunden.
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Spielraum
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt: Vor der Infusion, nach der Infusion bei 30 min ± 5 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 30 min, 6 Stunden ± 1 Stunde, 9 Stunden ± 1 Stunde, 12 Stunden ± 2 Stunden, 24 Stunden ± 3 Stunden, 36 Stunden ± 3 Stunden, 48 Stunden ± 3 Stunden, 60 Stunden ± 3 Stunden und 72 Stunden ± 3 Stunden.
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen (Steady State)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt: Vor der Infusion, nach der Infusion bei 30 min ± 5 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 30 min, 6 Stunden ± 1 Stunde, 9 Stunden ± 1 Stunde, 12 Stunden ± 2 Stunden, 24 Stunden ± 3 Stunden, 36 Stunden ± 3 Stunden, 48 Stunden ± 3 Stunden, 60 Stunden ± 3 Stunden und 72 Stunden ± 3 Stunden.
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Prophylaxegruppe Behandlungsdauer: 17,9 ± 9,6 Monate; On-Demand-Gruppe Behandlungsdauer: 15,9 ± 11,5 Monate
Die Maßnahme wurde während der Behandlungsstudie bewertet
Prophylaxegruppe Behandlungsdauer: 17,9 ± 9,6 Monate; On-Demand-Gruppe Behandlungsdauer: 15,9 ± 11,5 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutverlust während der Operation
Zeitfenster: Während des chirurgischen Eingriffs
Beurteilung des Blutverlusts während des Eingriffs durch den Chirurgen anhand der folgenden Deskriptoren: weniger als erwartet, erwartet oder mehr als erwartet. Die Maßnahme wurde während der chirurgischen Teilstudie bewertet.
Während des chirurgischen Eingriffs
Blutstillung nach einer Operation
Zeitfenster: 12 und 24 Stunden nach der Operation
Beurteilung der Hämostase durch den Chirurgen 12 und 24 Stunden nach der Operation unter Verwendung der folgenden Deskriptoren: überlegen, angemessen oder schlecht kontrolliert. Die Maßnahme wurde während der chirurgischen Teilstudie bewertet.
12 und 24 Stunden nach der Operation
Anzahl der Operationen, die Bluttransfusionen erfordern
Zeitfenster: Während des chirurgischen Eingriffs
Die Maßnahme wurde während der chirurgischen Teilstudie bewertet.
Während des chirurgischen Eingriffs

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2009

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Oktober 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Oktober 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

8. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IB1001-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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