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B형 혈우병 피험자에서 재조합 제9인자 제품인 IB1001에 대한 연구

2021년 3월 11일 업데이트: Medexus Pharma, Inc.

B형 혈우병 피험자에서 재조합 인자 IX 제품 IB1001의 I/II/III상 약동학 및 결과 연구

주요 목표:

IB1001의 안전성(주입 및 억제제 개발과 관련된 급성 효과), 약동학(PK) 및 예방 중 돌발 출혈에 대한 효능과 예방 및 주문형 IB1001 그룹 모두에서 출혈 조절과 관련하여 효능을 평가하기 위해 혈우병 B.

주요 보조 목표:

외과적 상황에서 출혈에 대한 보장을 제공하는 IB1001의 능력을 평가하기 위해; IB1001의 장기 안전성 및 유효성 평가

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

77

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, 미국, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • 영국
    • England
      • London, England, 영국, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, 영국, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, 영국, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, 영국, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, 영국, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park
  • 이스라엘
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, 이스라엘, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, 이탈리아, I-20122
        • University of Milan
  • 인도
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, 인도, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, 인도, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, 프랑스, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 환자는 연구에 등록하는 동안 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 승인 사전 동의를 제공하고 필요한 연구 방문을 하고 지시를 따를 의향이 있어야 합니다.
  2. 지난 6개월 동안 최소 3번의 출혈 에피소드 또는 지난 12개월 동안 6번의 출혈 에피소드가 있는 중증(인자 IX 활성 ≤2 U/dL) 혈우병 B 피험자 온디맨드 요법; 예방을 시작하기 전에 위와 같이 입증된 출혈 패턴이 있는 예방 치료 중인 피험자
  3. 면역 능력이 있고(CD4 수 >400/mm3) 면역 조절제 또는 화학요법제를 투여받지 않은 자
  4. 인자 IX 제제에 최소 150일 노출된 이전에 치료받은 환자
  5. 혈소판 수 최소 150,000/mm3
  6. 간 기능: 알라닌 트랜스아미나제[ALT] 및 아스파르트산 트랜스아미나제[AST] 정상 범위 상한치의 2배 이하
  7. 총 빌리루빈 ≤정상 범위 상한의 1.5배
  8. 신장 기능: 혈청 크레아티닌이 정상 범위 상한치의 1.25배 이하
  9. 최대 12~15개월 동안 임상시험에 참여할 의향

  10. 유럽 ​​연합(EU), 이스라엘 및 캐나다: 모든 PK 연구 또는 외과적 하위 연구[외과적 하위 연구는 영국에는 적용되지 않음]에 참여하기 위한 12세 이상 및 체중 ≥40kg; 치료 단계 및 지속 연구의 예방 및 주문형 구성요소를 위한 최소 12세 연령

    미국(US): PK 연구 또는 외과적 하위 연구에 참여하기 위한 12세 이상의 연령 및 40kg 이상의 체중; 치료 단계 및 지속 연구의 예방 및 주문형 구성요소를 위한 최소 5세 연령

  11. 채혈 당시 헤모글로빈 ≥7g/dL

제외 기준:

  1. 인자 IX 억제제의 병력 ≥0.6 Bethesda 단위(BU)
  2. 다른 응고 장애의 존재
  3. 혈전성 질환, 섬유소용해 또는 파종성 혈관내 응고(DIC)의 증거
  4. 연구 시작 전 30일 이내에 연구 약물 사용
  5. 아스피린과 같이 지혈에 영향을 줄 수 있는 약물
  6. 순응도가 좋지 않은 이력, 심각한 의학적 또는 사회적 상태, 또는 연구자의 의견으로는 연구 프로토콜 참여 또는 준수를 방해할 수 있는 기타 상황
  7. 인자 IX 제품으로 출혈 에피소드를 치료하는 피험자의 능력을 방해하는 혈장 유래 인자 IX 또는 재조합 인자 IX에 대한 부작용의 이력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 지원_케어
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: IB1001
생물학적: IB1001
연구 파트 1: IB1001 및 nonacog alfa를 사용한 무작위, 이중 맹검, 교차 연구; 연구 파트 2: 예방 및 주문형 IB1001에 대한 비무작위 공개 라벨 평가; 외과 하위 연구: 대수술 중 IB1001의 공개 라벨 평가
다른 이름들:
  • 익시니티
  • 재조합 인자 IX(rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: 노나코그 알파
생물학적: 노나코그 알파
연구 파트 1: IB1001 및 nonacog alfa를 사용한 무작위, 이중 맹검, 교차 연구
다른 이름들:
  • 재조합 인자 IX(rFIX)
  • 베네픽스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 요법에 의한 출혈 조절 정도
기간: 예방 그룹 치료 기간: 17.9 ± 9.6개월; 주문형 그룹 치료 기간: 15.9 ± 11.5개월

출혈이 멈춘 후 6시간 이내에 피험자의 출혈 조절 등급:

  1. 훌륭함: 갑작스런 통증 완화와 관절 또는 출혈 부위 크기의 분명한 감소를 동반한 극적인 반응;
  2. 양호: 해결을 위해 추가 주입이 필요할 수 있는 통증 완화 또는 출혈 부위 크기 감소;
  3. 보통: 해결을 위해 일반적으로 한 번 이상의 추가 주입이 필요한 가능성이 있거나 약간의 유익한 반응;
  4. 나쁨: 개선이 없거나 상태가 악화됨.
예방 그룹 치료 기간: 17.9 ± 9.6개월; 주문형 그룹 치료 기간: 15.9 ± 11.5개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
곡선 아래 면적(0-inf)
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
인자 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다: 주입 전, 주입 후 30분 ± 5분, 1시간 ± 5분, 3시간 ± 30분, 6시간 ± 1시간, 9시간 ± 1시간, 12 시간 ±2시간, 24시간 ±3시간, 36시간 ±3시간, 48시간 ±3시간, 60시간 ±3시간, 72시간 ±3시간.
주입 후 72시간까지 사전 주입
곡선 아래 영역(0-72시간)
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
인자 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다: 주입 전, 주입 후 30분 ± 5분, 1시간 ± 5분, 3시간 ± 30분, 6시간 ± 1시간, 9시간 ± 1시간, 12 시간 ±2시간, 24시간 ±3시간, 36시간 ±3시간, 48시간 ±3시간, 60시간 ±3시간, 72시간 ±3시간.
주입 후 72시간까지 사전 주입
말단 반감기
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
인자 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다: 주입 전, 주입 후 30분 ± 5분, 1시간 ± 5분, 3시간 ± 30분, 6시간 ± 1시간, 9시간 ± 1시간, 12 시간 ±2시간, 24시간 ±3시간, 36시간 ±3시간, 48시간 ±3시간, 60시간 ±3시간, 72시간 ±3시간.
주입 후 72시간까지 사전 주입
농도(최대)
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
인자 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다: 주입 전, 주입 후 30분 ± 5분, 1시간 ± 5분, 3시간 ± 30분, 6시간 ± 1시간, 9시간 ± 1시간, 12 시간 ±2시간, 24시간 ±3시간, 36시간 ±3시간, 48시간 ±3시간, 60시간 ±3시간, 72시간 ±3시간.
주입 후 72시간까지 사전 주입
증분 복구
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
인자 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다: 주입 전, 주입 후 30분 ± 5분, 1시간 ± 5분, 3시간 ± 30분, 6시간 ± 1시간, 9시간 ± 1시간, 12 시간 ±2시간, 24시간 ±3시간, 36시간 ±3시간, 48시간 ±3시간, 60시간 ±3시간, 72시간 ±3시간.
주입 후 72시간까지 사전 주입
평균 체류 시간
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
인자 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다: 주입 전, 주입 후 30분 ± 5분, 1시간 ± 5분, 3시간 ± 30분, 6시간 ± 1시간, 9시간 ± 1시간, 12 시간 ±2시간, 24시간 ±3시간, 36시간 ±3시간, 48시간 ±3시간, 60시간 ±3시간, 72시간 ±3시간.
주입 후 72시간까지 사전 주입
정리
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
인자 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다: 주입 전, 주입 후 30분 ± 5분, 1시간 ± 5분, 3시간 ± 30분, 6시간 ± 1시간, 9시간 ± 1시간, 12 시간 ±2시간, 24시간 ±3시간, 36시간 ±3시간, 48시간 ±3시간, 60시간 ±3시간, 72시간 ±3시간.
주입 후 72시간까지 사전 주입
유통량(정상 상태)
기간: 주입 후 72시간까지 사전 주입
인자 IX 수준은 다음 시점에서 평가되었습니다: 주입 전, 주입 후 30분 ± 5분, 1시간 ± 5분, 3시간 ± 30분, 6시간 ± 1시간, 9시간 ± 1시간, 12 시간 ±2시간, 24시간 ±3시간, 36시간 ±3시간, 48시간 ±3시간, 60시간 ±3시간, 72시간 ±3시간.
주입 후 72시간까지 사전 주입
연간 출혈 비율
기간: 예방 그룹 치료 기간: 17.9 ± 9.6개월; 주문형 그룹 치료 기간: 15.9 ± 11.5개월
측정은 치료 연구 중에 평가되었습니다.
예방 그룹 치료 기간: 17.9 ± 9.6개월; 주문형 그룹 치료 기간: 15.9 ± 11.5개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
수술 중 혈액 손실
기간: 수술 과정 중
다음 기술어를 사용하여 절차 중 혈액 손실의 외과 의사 평가: 예상보다 적음, 예상 또는 예상보다 큼. Surgical Substudy 동안 측정이 평가되었습니다.
수술 과정 중
수술 후 지혈
기간: 수술 후 12시간 및 24시간
수술 후 12시간 및 24시간에 지혈에 대한 외과의사 평가: 우수, 적절 또는 불량 제어. Surgical Substudy 동안 측정이 평가되었습니다.
수술 후 12시간 및 24시간
수혈이 필요한 수술의 수
기간: 수술 과정 중
Surgical Substudy 동안 측정이 평가되었습니다.
수술 과정 중

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Medexus Pharma, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2009년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 10월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 10월 7일

처음 게시됨 (추정)

2008년 10월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 4월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 11일

마지막으로 확인됨

2021년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IB1001-01

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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