Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekombinanttitekijä IX -tuotteen, IB1001, tutkimus hemofilia B -potilailla

torstai 11. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Medexus Pharma, Inc.

Vaiheen I/II/III farmakokineettinen ja tulostutkimus rekombinanttitekijä IX -tuotteesta, IB1001, potilailla, joilla on hemofilia B

Ensisijainen tavoite:

Arvioida turvallisuutta (infuusioihin ja inhibiittoreiden kehittämiseen liittyvät akuutit vaikutukset), farmakokinetiikkaa (PK) ja tehokkuutta koskien läpimurtoverenvuotoa ennaltaehkäisyn aikana ja verenvuodon hallintaa sekä IB1001:n ennaltaehkäisy- että tarvittaessa ryhmissä potilailla, joilla on hemofilia B.

Tärkeimmät toissijaiset tavoitteet:

Arvioida IB1001:n kykyä suojata verenvuotoa kirurgisissa olosuhteissa; IB1001:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioiminen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

77

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Intia
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Intia, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, Intia, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • Israel
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Italia
      • Florence, Italia, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Italia, I-20122
        • University of Milan
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Ranska, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Yhdistynyt kuningaskunta, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park
  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan on oltava valmis antamaan kirjallinen Institutional Review Boardin (IRB) / riippumattoman eettisen komitean (IEC) hyväksymä tietoinen suostumus, tekemään vaaditut opintokäynnit ja noudattamaan ohjeita tutkimukseen ilmoittautumisen aikana
  2. Vaikea (tekijä IX:n aktiivisuus ≤2 U/dl) hemofilia B -potilaat, joilla on tarpeen vaatiessa hoitoa, joilla on vähintään 3 verenvuotojaksoa edellisten 6 kuukauden aikana tai 6 vuotojaksoa edeltävien 12 kuukauden aikana; ennaltaehkäisyä saaneet koehenkilöt, joilla on edellä osoitettu verenvuotomalli ennen ennaltaehkäisyn aloittamista
  3. Immunokompetentti (CD4-luku > 400/mm3) eikä saa immuunivastetta moduloivia tai kemoterapeuttisia aineita
  4. Aiemmin hoidetut potilaat, joilla on ollut vähintään 150 altistuspäivää tekijä IX -valmisteelle
  5. Verihiutalemäärä vähintään 150 000/mm3
  6. Maksan toiminta: alaniinitransaminaasi [ALT] ja aspartaattitransaminaasi [AST] ≤ 2 kertaa normaalialueen yläraja
  7. Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 kertaa normaalin yläraja
  8. Munuaisten toiminta: seerumin kreatiniini ≤ 1,25 kertaa normaalin yläraja
  9. Halukkuus osallistua kokeeseen jopa 12-15 kuukautta

  10. Euroopan unioni (EU), Israel ja Kanada: Ikä vähintään 12 vuotta ja paino ≥40 kilogrammaa osallistuakseen mihin tahansa PK-tutkimukseen tai kirurgiseen osatutkimukseen [kirurginen alatutkimus ei koske Yhdistynyttä kuningaskuntaa]; vähintään 12-vuotias hoitovaiheen ja jatkotutkimuksen ennaltaehkäisyyn ja tarpeen mukaan

    Yhdysvallat (USA): Ikä vähintään 12 vuotta ja paino ≥40 kilogrammaa osallistuakseen mihin tahansa PK-tutkimukseen tai kirurgiseen osatutkimukseen; vähintään 5 vuoden ikää hoitovaiheen ja jatkotutkimuksen ennaltaehkäisyyn ja tarpeen mukaan

  11. Hemoglobiini ≥7 g/dl verenottohetkellä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tekijä IX:n estäjä ≥0,6 Bethesda-yksikköä (BU)
  2. Muun hyytymishäiriön olemassaolo
  3. Todisteet tromboottisesta sairaudesta, fibrinolyysistä tai disseminoituneesta intravaskulaarisesta koagulaatiosta (DIC)
  4. Tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa
  5. Lääkkeillä, jotka voivat vaikuttaa hemostaasiin, kuten aspiriiniin
  6. Aiempi huono noudattaminen, vakava lääketieteellinen tai sosiaalinen tila tai mikä tahansa muu seikka, joka tutkijan mielestä häiritsisi osallistumista tai tutkimussuunnitelman noudattamista
  7. Aiempi haittavaikutus joko plasmasta peräisin olevalle tekijä IX:lle tai rekombinanttitekijä IX:lle, joka häiritsi potilaan kykyä hoitaa verenvuotojaksoja tekijä IX -valmisteella

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: TUKEVAA HOITOA
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: IB1001
Biologinen: IB1001
Tutkimusosa 1: Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen tutkimus IB1001:llä ja nonakogialfalla; Tutkimusosa 2: Ei-satunnaistettu, avoin ennaltaehkäisyn arviointi ja tarvittaessa IB1001; Kirurginen alatutkimus: IB1001:n avoin arviointi suuren leikkauksen aikana
Muut nimet:
  • IXINITY
  • Rekombinanttitekijä IX (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: nonacog alfa
Biologinen: nonacog alfa
Tutkimusosa 1: Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen tutkimus IB1001:llä ja nonakogialfalla
Muut nimet:
  • Rekombinanttitekijä IX (rFIX)
  • BeneFIX

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verenvuodon hallinnan aste hoito-ohjelman mukaan
Aikaikkuna: Ennaltaehkäisyryhmä Hoidon kesto: 17,9 ± 9,6 kuukautta; On Demand -ryhmän hoidon kesto: 15,9 ± 11,5 kuukautta

Kohteen arvio verenvuodon hallinnasta 6 tunnin sisällä verenvuodon loppumisesta:

  1. Erinomainen: dramaattinen vaste äkillinen kivunlievitys ja selvä nivelen tai verenvuotokohdan koon pieneneminen;
  2. Hyvä: kivunlievitys tai verenvuotokohdan koon pienentäminen, joka on saattanut vaatia lisäinfuusion ratkaisemiseksi;
  3. Kohtuullinen: todennäköinen tai lievä hyödyllinen vaste, joka yleensä vaatii yhden tai useamman lisäinfuusion ratkaisemiseksi;
  4. Huono: ei parannusta tai tila huononee.
Ennaltaehkäisyryhmä Hoidon kesto: 17,9 ± 9,6 kuukautta; On Demand -ryhmän hoidon kesto: 15,9 ± 11,5 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käyrän alla oleva alue (0-inf)
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tekijä IX -tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Ennen infuusiota, infuusion jälkeen 30 min ± 5 min, 1 tunti ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 6 tuntia ± 1 tunti, 9 tuntia ± 1 tunti, 12 tuntia ± 2 tuntia, 24 tuntia ± 3 tuntia, 36 tuntia ± 3 tuntia, 48 tuntia ± 3 tuntia, 60 tuntia ± 3 tuntia ja 72 tuntia ± 3 tuntia.
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Kaaren alla oleva alue (0-72 h)
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tekijä IX -tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Ennen infuusiota, infuusion jälkeen 30 min ± 5 min, 1 tunti ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 6 tuntia ± 1 tunti, 9 tuntia ± 1 tunti, 12 tuntia ± 2 tuntia, 24 tuntia ± 3 tuntia, 36 tuntia ± 3 tuntia, 48 tuntia ± 3 tuntia, 60 tuntia ± 3 tuntia ja 72 tuntia ± 3 tuntia.
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Terminaalin puoliintumisaika
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tekijä IX -tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Ennen infuusiota, infuusion jälkeen 30 min ± 5 min, 1 tunti ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 6 tuntia ± 1 tunti, 9 tuntia ± 1 tunti, 12 tuntia ± 2 tuntia, 24 tuntia ± 3 tuntia, 36 tuntia ± 3 tuntia, 48 tuntia ± 3 tuntia, 60 tuntia ± 3 tuntia ja 72 tuntia ± 3 tuntia.
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Keskittyminen (max)
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tekijä IX -tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Ennen infuusiota, infuusion jälkeen 30 min ± 5 min, 1 tunti ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 6 tuntia ± 1 tunti, 9 tuntia ± 1 tunti, 12 tuntia ± 2 tuntia, 24 tuntia ± 3 tuntia, 36 tuntia ± 3 tuntia, 48 tuntia ± 3 tuntia, 60 tuntia ± 3 tuntia ja 72 tuntia ± 3 tuntia.
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Inkrementaalinen palautuminen
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tekijä IX -tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Ennen infuusiota, infuusion jälkeen 30 min ± 5 min, 1 tunti ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 6 tuntia ± 1 tunti, 9 tuntia ± 1 tunti, 12 tuntia ± 2 tuntia, 24 tuntia ± 3 tuntia, 36 tuntia ± 3 tuntia, 48 tuntia ± 3 tuntia, 60 tuntia ± 3 tuntia ja 72 tuntia ± 3 tuntia.
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Keskimääräinen oleskeluaika
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tekijä IX -tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Ennen infuusiota, infuusion jälkeen 30 min ± 5 min, 1 tunti ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 6 tuntia ± 1 tunti, 9 tuntia ± 1 tunti, 12 tuntia ± 2 tuntia, 24 tuntia ± 3 tuntia, 36 tuntia ± 3 tuntia, 48 tuntia ± 3 tuntia, 60 tuntia ± 3 tuntia ja 72 tuntia ± 3 tuntia.
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tyhjennys
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tekijä IX -tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Ennen infuusiota, infuusion jälkeen 30 min ± 5 min, 1 tunti ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 6 tuntia ± 1 tunti, 9 tuntia ± 1 tunti, 12 tuntia ± 2 tuntia, 24 tuntia ± 3 tuntia, 36 tuntia ± 3 tuntia, 48 tuntia ± 3 tuntia, 60 tuntia ± 3 tuntia ja 72 tuntia ± 3 tuntia.
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Jakeluvolyymi (vakiotila)
Aikaikkuna: Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Tekijä IX -tasot arvioitiin seuraavina ajankohtina: Ennen infuusiota, infuusion jälkeen 30 min ± 5 min, 1 tunti ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 6 tuntia ± 1 tunti, 9 tuntia ± 1 tunti, 12 tuntia ± 2 tuntia, 24 tuntia ± 3 tuntia, 36 tuntia ± 3 tuntia, 48 tuntia ± 3 tuntia, 60 tuntia ± 3 tuntia ja 72 tuntia ± 3 tuntia.
Esiinfuusio 72 tuntiin infuusion jälkeen
Vuosittainen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: Ennaltaehkäisyryhmä Hoidon kesto: 17,9 ± 9,6 kuukautta; On Demand -ryhmän hoidon kesto: 15,9 ± 11,5 kuukautta
Toimenpide arvioitiin hoitotutkimuksen aikana
Ennaltaehkäisyryhmä Hoidon kesto: 17,9 ± 9,6 kuukautta; On Demand -ryhmän hoidon kesto: 15,9 ± 11,5 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verenmenetys leikkauksen aikana
Aikaikkuna: Kirurgisen toimenpiteen aikana
Kirurgi arvioi verenhukan toimenpiteen aikana seuraavilla kuvailijoilla: odotettua vähemmän, odotettua tai enemmän kuin odotettiin. Toimenpide arvioitiin kirurgisen osatutkimuksen aikana.
Kirurgisen toimenpiteen aikana
Hemostaasi leikkauksen jälkeen
Aikaikkuna: 12 ja 24 tuntia leikkauksen jälkeen
Kirurgin hemostaasin arviointi 12 ja 24 tunnin kuluttua leikkauksesta seuraavilla kuvailijoilla: ylivoimainen, riittävä tai huonosti hallittu. Toimenpide arvioitiin kirurgisen osatutkimuksen aikana.
12 ja 24 tuntia leikkauksen jälkeen
Verensiirtoa vaativien leikkausten määrä
Aikaikkuna: Kirurgisen toimenpiteen aikana
Toimenpide arvioitiin kirurgisen osatutkimuksen aikana.
Kirurgisen toimenpiteen aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medexus Pharma, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 1. tammikuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. lokakuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. lokakuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 8. lokakuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 6. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IB1001-01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa