Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie produktu rekombinantního faktoru IX, IB1001, u subjektů s hemofilií B

11. března 2021 aktualizováno: Medexus Pharma, Inc.

Farmakokinetická a výsledná studie fáze I/II/III produktu rekombinantního faktoru IX, IB1001, u subjektů s hemofilií B

Primární cíl:

Vyhodnotit bezpečnost (akutní účinky spojené s infuzemi a vývojem inhibitoru), farmakokinetiku (PK) a účinnost s ohledem na krvácení z průniku během profylaxe a s ohledem na kontrolu krvácení ve skupinách profylaxe i na vyžádání u subjektů s hemofilie B.

Klíčové sekundární cíle:

Vyhodnotit schopnost IB1001 poskytnout krytí proti krvácení za chirurgických okolností; Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost IB1001

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

77

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francie, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • Indie
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • Itálie
      • Florence, Itálie, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Itálie, I-20122
        • University of Milan
  • Izrael
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Izrael, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Spojené království, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Spojené království, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Spojené království, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park
  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacient musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC), uskutečnit požadované studijní návštěvy a řídit se pokyny, když je zapsán do studie.
  2. Subjekty s těžkou (aktivita faktoru IX ≤2 U/dl) s hemofilií B na vyžádání s minimálně 3 krvácivými epizodami za předchozích 6 měsíců nebo 6 krvácivými epizodami za předchozích 12 měsíců; subjekty na profylaxi s krvácením, jak bylo demonstrováno výše před zahájením profylaxe
  3. Imunokompetentní (počet CD4 > 400/mm3) a nedostávající imunomodulační nebo chemoterapeutické látky
  4. Dříve léčení pacienti s minimálně 150 dny expozice přípravku faktoru IX
  5. Počet krevních destiček minimálně 150 000/mm3
  6. Funkce jater: alanintransamináza [ALT] a aspartáttransamináza [AST] ≤2násobek horní hranice normálního rozmezí
  7. Celkový bilirubin ≤1,5násobek horní hranice normálního rozmezí
  8. Renální funkce: sérový kreatinin ≤1,25násobek horní hranice normálního rozmezí
  9. Ochota zúčastnit se zkušebního období po dobu až 12-15 měsíců

  10. Evropská unie (EU), Izrael a Kanada: Věk alespoň 12 let a tělesná hmotnost ≥40 kilogramů pro účast v jakékoli farmakokinetické studii nebo chirurgické dílčí studii [chirurgická dílčí studie se nevztahuje na Spojené království]; věk alespoň 12 let pro profylaxi a na vyžádání složky fáze léčby a pokračovací studie

    Spojené státy americké (USA): Věk alespoň 12 let a tělesná hmotnost ≥40 kilogramů pro účast v jakékoli farmakokinetické studii nebo chirurgické dílčí studii; věk alespoň 5 let pro profylaxi a na vyžádání komponenty fáze léčby a pokračovací studie

  11. Hemoglobin ≥7 g/dl v době odběru krve

Kritéria vyloučení:

  1. Historie inhibitoru faktoru IX ≥0,6 jednotek Bethesda (BU)
  2. Existence jiné poruchy koagulace
  3. Důkazy o trombotickém onemocnění, fibrinolýze nebo diseminované intravaskulární koagulaci (DIC)
  4. Použití hodnoceného léku během 30 dnů před vstupem do studie
  5. Na léky, které by mohly ovlivnit hemostázu, jako je aspirin
  6. Anamnéza špatné compliance, vážný zdravotní nebo sociální stav nebo jakákoli jiná okolnost, která by podle názoru zkoušejícího narušovala účast nebo dodržování protokolu studie
  7. Nežádoucí reakce buď na faktor IX získaný z plazmy nebo na rekombinantní faktor IX v anamnéze, která interferovala se schopností subjektu léčit krvácivé epizody přípravkem obsahujícím faktor IX

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: SUPPORTIVE_CARE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: IB1001
Biologický: IB1001
Část studie 1: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie s IB1001 a nonakogem alfa; Část studie 2: Nerandomizované, otevřené hodnocení profylaxe a na vyžádání IB1001; Chirurgická dílčí studie: Otevřené hodnocení IB1001 během velkého chirurgického zákroku
Ostatní jména:
  • IXINITY
  • Rekombinantní faktor IX (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: nonakog alfa
Biologický: nonakog alfa
Část studie 1: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie s IB1001 a nonakogem alfa
Ostatní jména:
  • Rekombinantní faktor IX (rFIX)
  • BeneFIX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupeň kontroly krvácení podle léčebného režimu
Časové okno: Skupina profylaxe Délka léčby: 17,9 ± 9,6 měsíců; Skupina na vyžádání Délka léčby: 15,9 ± 11,5 měsíce

Hodnocení subjektu kontroly krvácení do 6 hodin od doby, kdy krvácení přestalo:

  1. Vynikající: dramatická reakce s náhlou úlevou od bolesti a jasným zmenšením velikosti kloubu nebo místa krvácení;
  2. Dobrý: úleva od bolesti nebo zmenšení velikosti místa krvácení, které mohlo vyžadovat další infuzi k vyřešení;
  3. Slušná: pravděpodobná nebo mírně prospěšná odezva obvykle vyžadující k vyřešení jednu nebo více dalších infuzí;
  4. Špatný: žádné zlepšení nebo se stav zhoršuje.
Skupina profylaxe Délka léčby: 17,9 ± 9,6 měsíců; Skupina na vyžádání Délka léčby: 15,9 ± 11,5 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou (0-inf)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech: před infuzí, po infuzi za 30 min ± 5 min, 1 hodina ± 5 min, 3 hodiny ± 30 min, 6 hodin ± 1 hodina, 9 hodin ± 1 hodina, 12 hodiny ± 2 hodiny, 24 hodin ± 3 hodiny, 36 hodin ± 3 hodiny, 48 hodin ± 3 hodiny, 60 hodin ± 3 hodiny a 72 hodin ± 3 hodiny.
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Oblast pod křivkou (0–72 hodin)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech: před infuzí, po infuzi za 30 min ± 5 min, 1 hodina ± 5 min, 3 hodiny ± 30 min, 6 hodin ± 1 hodina, 9 hodin ± 1 hodina, 12 hodiny ± 2 hodiny, 24 hodin ± 3 hodiny, 36 hodin ± 3 hodiny, 48 hodin ± 3 hodiny, 60 hodin ± 3 hodiny a 72 hodin ± 3 hodiny.
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Terminální poločas
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech: před infuzí, po infuzi za 30 min ± 5 min, 1 hodina ± 5 min, 3 hodiny ± 30 min, 6 hodin ± 1 hodina, 9 hodin ± 1 hodina, 12 hodiny ± 2 hodiny, 24 hodin ± 3 hodiny, 36 hodin ± 3 hodiny, 48 hodin ± 3 hodiny, 60 hodin ± 3 hodiny a 72 hodin ± 3 hodiny.
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Koncentrace (max.)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech: před infuzí, po infuzi za 30 min ± 5 min, 1 hodina ± 5 min, 3 hodiny ± 30 min, 6 hodin ± 1 hodina, 9 hodin ± 1 hodina, 12 hodiny ± 2 hodiny, 24 hodin ± 3 hodiny, 36 hodin ± 3 hodiny, 48 hodin ± 3 hodiny, 60 hodin ± 3 hodiny a 72 hodin ± 3 hodiny.
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Přírůstkové zotavení
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech: před infuzí, po infuzi za 30 min ± 5 min, 1 hodina ± 5 min, 3 hodiny ± 30 min, 6 hodin ± 1 hodina, 9 hodin ± 1 hodina, 12 hodiny ± 2 hodiny, 24 hodin ± 3 hodiny, 36 hodin ± 3 hodiny, 48 hodin ± 3 hodiny, 60 hodin ± 3 hodiny a 72 hodin ± 3 hodiny.
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Průměrná doba pobytu
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech: před infuzí, po infuzi za 30 min ± 5 min, 1 hodina ± 5 min, 3 hodiny ± 30 min, 6 hodin ± 1 hodina, 9 hodin ± 1 hodina, 12 hodiny ± 2 hodiny, 24 hodin ± 3 hodiny, 36 hodin ± 3 hodiny, 48 hodin ± 3 hodiny, 60 hodin ± 3 hodiny a 72 hodin ± 3 hodiny.
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Odbavení
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech: před infuzí, po infuzi za 30 min ± 5 min, 1 hodina ± 5 min, 3 hodiny ± 30 min, 6 hodin ± 1 hodina, 9 hodin ± 1 hodina, 12 hodiny ± 2 hodiny, 24 hodin ± 3 hodiny, 36 hodin ± 3 hodiny, 48 hodin ± 3 hodiny, 60 hodin ± 3 hodiny a 72 hodin ± 3 hodiny.
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Objem distribuce (ustálený stav)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech: před infuzí, po infuzi za 30 min ± 5 min, 1 hodina ± 5 min, 3 hodiny ± 30 min, 6 hodin ± 1 hodina, 9 hodin ± 1 hodina, 12 hodiny ± 2 hodiny, 24 hodin ± 3 hodiny, 36 hodin ± 3 hodiny, 48 hodin ± 3 hodiny, 60 hodin ± 3 hodiny a 72 hodin ± 3 hodiny.
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: Skupina profylaxe Délka léčby: 17,9 ± 9,6 měsíců; Skupina na vyžádání Délka léčby: 15,9 ± 11,5 měsíce
Měření bylo hodnoceno během studie léčby
Skupina profylaxe Délka léčby: 17,9 ± 9,6 měsíců; Skupina na vyžádání Délka léčby: 15,9 ± 11,5 měsíce

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Ztráta krve během operace
Časové okno: Během chirurgického zákroku
Posouzení krevní ztráty během zákroku chirurgem pomocí následujících deskriptorů: menší, než se očekávalo, očekávané nebo více, než se očekávalo. Měření bylo hodnoceno během chirurgické dílčí studie.
Během chirurgického zákroku
Hemostáza po operaci
Časové okno: 12 a 24 hodin po operaci
Stanovení hemostázy chirurgem 12 a 24 hodin po operaci pomocí následujících deskriptorů: lepší, adekvátní nebo špatně kontrolované. Měření bylo hodnoceno během chirurgické dílčí studie.
12 a 24 hodin po operaci
Počet operací vyžadujících krevní transfuze
Časové okno: Během chirurgického zákroku
Měření bylo hodnoceno během chirurgické dílčí studie.
Během chirurgického zákroku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medexus Pharma, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. ledna 2009

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. března 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. října 2008

První zveřejněno (ODHAD)

8. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IB1001-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit