Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van recombinant factor IX-product, IB1001, bij proefpersonen met hemofilie B

11 maart 2021 bijgewerkt door: Medexus Pharma, Inc.

Fase I/II/III farmacokinetische en uitkomststudie van recombinant factor IX-product, IB1001, bij proefpersonen met hemofilie B

Hoofddoel:

Om de veiligheid (acute effecten geassocieerd met infusies en ontwikkeling van remmers), farmacokinetiek (PK) en werkzaamheid te evalueren met betrekking tot doorbraakbloedingen tijdens profylaxe en met betrekking tot de controle van bloedingen in zowel de profylaxe- als de on-demand-groep van IB1001 bij proefpersonen met hemofilie B.

Belangrijkste secundaire doelstellingen:

Om het vermogen van IB1001 te evalueren om dekking te bieden tegen bloedingen onder chirurgische omstandigheden; Om de veiligheid en werkzaamheid van IB1001 op lange termijn te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

77

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrijk, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • Indië
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • Israël
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israël, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Italië
      • Florence, Italië, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Italië, I-20122
        • University of Milan
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Verenigd Koninkrijk, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Verenigd Koninkrijk, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Verenigd Koninkrijk, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park
  • Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt moet bereid zijn om schriftelijk door de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurde geïnformeerde toestemming te geven, de vereiste studiebezoeken af ​​te leggen en instructies op te volgen tijdens deelname aan de studie
  2. Ernstige (factor IX-activiteit ≤2 E/dl) proefpersonen met hemofilie B die therapie nodig hebben met minimaal 3 bloedingsepisodes in de voorgaande 6 maanden of 6 bloedingsepisodes in de voorgaande 12 maanden; patiënten op profylaxe met een bloedingspatroon zoals hierboven aangetoond voorafgaand aan het starten van profylaxe
  3. Immunocompetent (CD4-telling > 400/mm3) en geen immuunmodulerende of chemotherapeutische middelen krijgt
  4. Eerder behandelde patiënten met minimaal 150 dagen blootstelling aan een factor IX-preparaat
  5. Aantal bloedplaatjes minimaal 150.000/mm3
  6. Leverfunctie: alaninetransaminase [ALT] en aspartaattransaminase [AST] ≤2 keer de bovengrens van het normale bereik
  7. Totaal bilirubine ≤1,5 ​​keer de bovengrens van het normale bereik
  8. Nierfunctie: serumcreatinine ≤1,25 keer de bovengrens van het normale bereik
  9. Bereidheid om maximaal 12-15 maanden deel te nemen aan het onderzoek

  10. Europese Unie (EU), Israël en Canada: leeftijd van ten minste 12 jaar en lichaamsgewicht van ≥40 kilogram om deel te nemen aan een PK-onderzoek of het chirurgische subonderzoek [het chirurgische subonderzoek is niet van toepassing op het VK]; leeftijd van ten minste 12 jaar voor de profylaxe- en on-demand-componenten van de behandelingsfase- en vervolgstudie

    Verenigde Staten (VS): Leeftijd van ten minste 12 jaar en lichaamsgewicht van ≥40 kilogram om deel te nemen aan een PK-studie of de chirurgische substudie; leeftijd van ten minste 5 jaar voor de profylaxe- en on-demand-componenten van de behandelingsfase- en vervolgstudie

  11. Hemoglobine ≥7 g/dL op het moment van de bloedafname

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van factor IX-remmer ≥0,6 Bethesda-eenheden (BU)
  2. Bestaan ​​van een andere stollingsstoornis
  3. Bewijs van trombotische ziekte, fibrinolyse of gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC)
  4. Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  5. Over medicijnen die de hemostase kunnen beïnvloeden, zoals aspirine
  6. Geschiedenis van slechte naleving, een ernstige medische of sociale aandoening of enige andere omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan of naleving van het onderzoeksprotocol zou belemmeren
  7. Voorgeschiedenis van bijwerkingen op ofwel uit plasma verkregen factor IX of recombinant factor IX die het vermogen van de proefpersoon om bloedingsepisodes te behandelen met een factor IX-product belemmerde

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ONDERSTEUNENDE ZORG
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: IB1001
Biologisch: IB1001
Studie deel 1: gerandomiseerde, dubbelblinde, cross-over studie met IB1001 en nonacog alfa; Studie deel 2: niet-gerandomiseerde, open-label evaluatie van profylaxe en op aanvraag IB1001; Chirurgisch deelonderzoek: Open-label evaluatie van IB1001 tijdens een grote operatie
Andere namen:
  • IXINITEIT
  • Recombinante factor IX (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: nonacog alfa
Biologisch: nonacog alfa
Studie deel 1: gerandomiseerde, dubbelblinde, cross-over studie met IB1001 en nonacog alfa
Andere namen:
  • Recombinante factor IX (rFIX)
  • BeneFIX

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mate van bloedingcontrole door behandelingsregime
Tijdsspanne: Profylaxegroep Behandelingsduur: 17,9 ± 9,6 maanden; On Demand Groep Duur van de behandeling: 15,9 ± 11,5 maanden

Beoordeling door de proefpersoon van de controle van de bloeding binnen 6 uur nadat de bloeding is gestopt:

  1. Uitstekend: een dramatische respons met abrupte pijnverlichting en duidelijke vermindering van de grootte van de gewrichts- of bloedingplaats;
  2. Goed: pijnverlichting of verkleining van de grootte van de bloedingsplaats waarvoor mogelijk een extra infuus nodig was om het probleem op te lossen;
  3. Redelijk: waarschijnlijke of licht gunstige respons waarvoor meestal een of meer extra infusies nodig zijn om het probleem op te lossen;
  4. Slecht: geen verbetering of toestand verslechtert.
Profylaxegroep Behandelingsduur: 17,9 ± 9,6 maanden; On Demand Groep Duur van de behandeling: 15,9 ± 11,5 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebied onder de curve (0-inf)
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Factor IX-spiegels werden op de volgende tijdstippen beoordeeld: Pre-infusie, post-infusie op 30 min ± 5 min, 1 uur ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 6 uur ± 1 uur, 9 uur ± 1 uur, 12 uur ± 2 uur, 24 uur ± 3 uur, 36 uur ± 3 uur, 48 uur ± 3 uur, 60 uur ± 3 uur en 72 uur ± 3 uur.
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Gebied onder de curve (0-72 uur)
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Factor IX-spiegels werden op de volgende tijdstippen beoordeeld: Pre-infusie, post-infusie op 30 min ± 5 min, 1 uur ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 6 uur ± 1 uur, 9 uur ± 1 uur, 12 uur ± 2 uur, 24 uur ± 3 uur, 36 uur ± 3 uur, 48 uur ± 3 uur, 60 uur ± 3 uur en 72 uur ± 3 uur.
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Terminale halfwaardetijd
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Factor IX-spiegels werden op de volgende tijdstippen beoordeeld: Pre-infusie, post-infusie op 30 min ± 5 min, 1 uur ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 6 uur ± 1 uur, 9 uur ± 1 uur, 12 uur ± 2 uur, 24 uur ± 3 uur, 36 uur ± 3 uur, 48 uur ± 3 uur, 60 uur ± 3 uur en 72 uur ± 3 uur.
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Concentratie (maximaal)
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Factor IX-spiegels werden op de volgende tijdstippen beoordeeld: Pre-infusie, post-infusie op 30 min ± 5 min, 1 uur ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 6 uur ± 1 uur, 9 uur ± 1 uur, 12 uur ± 2 uur, 24 uur ± 3 uur, 36 uur ± 3 uur, 48 uur ± 3 uur, 60 uur ± 3 uur en 72 uur ± 3 uur.
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Incrementeel herstel
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Factor IX-spiegels werden op de volgende tijdstippen beoordeeld: Pre-infusie, post-infusie op 30 min ± 5 min, 1 uur ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 6 uur ± 1 uur, 9 uur ± 1 uur, 12 uur ± 2 uur, 24 uur ± 3 uur, 36 uur ± 3 uur, 48 uur ± 3 uur, 60 uur ± 3 uur en 72 uur ± 3 uur.
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Gemiddelde verblijftijd
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Factor IX-spiegels werden op de volgende tijdstippen beoordeeld: Pre-infusie, post-infusie op 30 min ± 5 min, 1 uur ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 6 uur ± 1 uur, 9 uur ± 1 uur, 12 uur ± 2 uur, 24 uur ± 3 uur, 36 uur ± 3 uur, 48 uur ± 3 uur, 60 uur ± 3 uur en 72 uur ± 3 uur.
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Opruiming
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Factor IX-spiegels werden op de volgende tijdstippen beoordeeld: Pre-infusie, post-infusie op 30 min ± 5 min, 1 uur ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 6 uur ± 1 uur, 9 uur ± 1 uur, 12 uur ± 2 uur, 24 uur ± 3 uur, 36 uur ± 3 uur, 48 uur ± 3 uur, 60 uur ± 3 uur en 72 uur ± 3 uur.
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Distributievolume (stabiele toestand)
Tijdsspanne: Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Factor IX-spiegels werden op de volgende tijdstippen beoordeeld: Pre-infusie, post-infusie op 30 min ± 5 min, 1 uur ± 5 min, 3 uur ± 30 min, 6 uur ± 1 uur, 9 uur ± 1 uur, 12 uur ± 2 uur, 24 uur ± 3 uur, 36 uur ± 3 uur, 48 uur ± 3 uur, 60 uur ± 3 uur en 72 uur ± 3 uur.
Pre-infusie tot 72 uur na infusie
Geannualiseerd bloedingspercentage
Tijdsspanne: Profylaxegroep Behandelingsduur: 17,9 ± 9,6 maanden; On Demand Groep Duur van de behandeling: 15,9 ± 11,5 maanden
De maat werd beoordeeld tijdens het behandelingsonderzoek
Profylaxegroep Behandelingsduur: 17,9 ± 9,6 maanden; On Demand Groep Duur van de behandeling: 15,9 ± 11,5 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bloedverlies tijdens een operatie
Tijdsspanne: Tijdens de chirurgische ingreep
Chirurgische beoordeling van bloedverlies tijdens de procedure met behulp van de volgende descriptoren: minder dan verwacht, verwacht of meer dan verwacht. Maat werd beoordeeld tijdens chirurgische substudie.
Tijdens de chirurgische ingreep
Hemostase na een operatie
Tijdsspanne: 12 en 24 uur na de operatie
Chirurgische beoordeling van hemostase 12 en 24 uur na de operatie met behulp van de volgende descriptoren: superieur, adequaat of slecht gecontroleerd. Maat werd beoordeeld tijdens chirurgische substudie.
12 en 24 uur na de operatie
Aantal operaties waarvoor bloedtransfusies nodig zijn
Tijdsspanne: Tijdens de chirurgische ingreep
Maat werd beoordeeld tijdens chirurgische substudie.
Tijdens de chirurgische ingreep

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 januari 2009

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 oktober 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 oktober 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

8 oktober 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

6 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IB1001-01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren