Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos personer med hæmofili B

11. marts 2021 opdateret af: Medexus Pharma, Inc.

Fase I/II/III farmakokinetisk og resultatundersøgelse af rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos forsøgspersoner med hæmofili B

Primært mål:

At evaluere sikkerheden (akutte effekter forbundet med infusioner og udvikling af inhibitorer), farmakokinetik (PK) og effektivitet med hensyn til gennembrudsblødning under profylakse og med hensyn til kontrol af blødninger i både profylakse- og efterspørgselsgrupperne af IB1001 hos personer med hæmofili B.

Nøgle sekundære mål:

At evaluere IB1001's evne til at yde dækning mod blødning under kirurgiske omstændigheder; At evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af IB1001

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

77

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Det Forenede Kongerige, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Det Forenede Kongerige, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park
  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69437
        • Hôpital Édouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrig, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • Indien
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • Israel
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Italien
      • Florence, Italien, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Italien, I-20122
        • University of Milan
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-106
        • MTZ Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten skal være villig til at give skriftligt informeret samtykke fra Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) godkendt, foretage de påkrævede undersøgelsesbesøg og følge instruktionerne, mens han er tilmeldt undersøgelsen
  2. Svær (faktor IX-aktivitet ≤2 U/dL) hæmofili B-patienter efter behov behandling med minimum 3 blødningsepisoder over de foregående 6 måneder eller 6 blødningsepisoder i løbet af de foregående 12 måneder; forsøgspersoner på profylakse med et blødningsmønster som ovenfor påvist før påbegyndelse af profylakse
  3. Immunkompetent (CD4-tal >400/mm3) og modtager ikke immunmodulerende eller kemoterapeutiske midler
  4. Tidligere behandlede patienter med minimum 150 eksponeringsdage for et faktor IX præparat
  5. Blodpladetal mindst 150.000/mm3
  6. Leverfunktion: alanintransaminase [ALT] og aspartattransaminase [AST] ≤2 gange den øvre grænse for normalområdet
  7. Total bilirubin ≤1,5 ​​gange den øvre grænse for normalområdet
  8. Nyrefunktion: serumkreatinin ≤1,25 gange den øvre grænse for normalområdet
  9. Lyst til at deltage i forsøget i op til 12-15 måneder

  10. Den Europæiske Union (EU), Israel og Canada: Alder på mindst 12 år og en kropsvægt på ≥40 kg for at deltage i et PK-studie eller det kirurgiske delstudie [det kirurgiske delstudie gælder ikke for Storbritannien]; alder på mindst 12 år til profylakse og on demand-komponenter i behandlingsfasen og fortsættelsesundersøgelsen

    USA (USA): Alder på mindst 12 år og kropsvægt på ≥40 kg for at deltage i et PK-studie eller det kirurgiske delstudie; alder på mindst 5 år for profylakse og on demand-komponenter i behandlingsfasen og fortsættelsesundersøgelsen

  11. Hæmoglobin ≥7 g/dL på tidspunktet for blodprøvetagningen

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med faktor IX-hæmmer ≥0,6 Bethesda-enheder (BU)
  2. Eksistensen af ​​en anden koagulationsforstyrrelse
  3. Tegn på trombotisk sygdom, fibrinolyse eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC)
  4. Brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studiestart
  5. På medicin, der kan påvirke hæmostase, såsom aspirin
  6. Historie om dårlig compliance, en alvorlig medicinsk eller social tilstand eller enhver anden omstændighed, der efter investigatorens mening ville forstyrre deltagelse eller overholdelse af undersøgelsesprotokollen
  7. Anamnese med bivirkning af enten plasma-afledt faktor IX eller rekombinant faktor IX, der interfererede med forsøgspersonens evne til at behandle blødningsepisoder med et faktor IX-produkt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: SUPPORTIVE_CARE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: IB1001
Biologisk: IB1001
Undersøgelse Del 1: Randomiseret, dobbelt-blind, cross-over undersøgelse med IB1001 og nonacog alfa; Studie del 2: Ikke-randomiseret, åben-label evaluering af profylakse og on demand IB1001; Kirurgisk delstudie: Open-label evaluering af IB1001 under større operation
Andre navne:
  • IXINITY
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: nonacog alfa
Biologisk: nonacog alfa
Undersøgelse del 1: Randomiseret, dobbelt-blind, cross-over undersøgelse med IB1001 og nonacog alfa
Andre navne:
  • Rekombinant faktor IX (rFIX)
  • BeneFIX

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Grad af blødningskontrol efter behandlingsregime
Tidsramme: Profylaksegruppe Behandlingsvarighed: 17,9 ± 9,6 måneder; On Demand-gruppe Behandlingsvarighed: 15,9 ± 11,5 måneder

Individets vurdering af blødningskontrol inden for 6 timer efter det tidspunkt, hvor blødningen er stoppet:

  1. Fremragende: en dramatisk reaktion med brat smertelindring og tydelig reduktion i led- eller blødningsstedets størrelse;
  2. Godt: smertelindring eller reduktion af størrelsen på blødningsstedet, der kan have krævet en yderligere infusion for at løse problemet;
  3. Rimelig: Sandsynlig eller let gavnlig reaktion, der normalt kræver en eller flere yderligere infusioner for at løse problemet;
  4. Dårlig: ingen forbedring eller tilstand forværres.
Profylaksegruppe Behandlingsvarighed: 17,9 ± 9,6 måneder; On Demand-gruppe Behandlingsvarighed: 15,9 ± 11,5 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Område under kurven (0-inf)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter: Præ-infusion, post-infusion efter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Area Under the Curve (0-72 timer)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter: Præ-infusion, post-infusion efter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Terminal halveringstid
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter: Præ-infusion, post-infusion efter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Koncentration (maks.)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter: Præ-infusion, post-infusion efter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Inkrementel genopretning
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter: Præ-infusion, post-infusion efter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Gennemsnitlig opholdstid
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter: Præ-infusion, post-infusion efter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Klarering
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter: Præ-infusion, post-infusion efter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Distributionsvolumen (steady state)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter: Præ-infusion, post-infusion efter 30 min ± 5 min, 1 time ± 5 min, 3 timer ± 30 min, 6 timer ± 1 time, 9 timer ± 1 time, 12 timer ± 2 timer, 24 timer ± 3 timer, 36 timer ± 3 timer, 48 timer ± 3 timer, 60 timer ± 3 timer og 72 timer ± 3 timer.
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Årlig blødningsrate
Tidsramme: Profylaksegruppe Behandlingsvarighed: 17,9 ± 9,6 måneder; On Demand-gruppe Behandlingsvarighed: 15,9 ± 11,5 måneder
Foranstaltningen blev vurderet under behandlingsundersøgelsen
Profylaksegruppe Behandlingsvarighed: 17,9 ± 9,6 måneder; On Demand-gruppe Behandlingsvarighed: 15,9 ± 11,5 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodtab under operation
Tidsramme: Under det kirurgiske indgreb
Kirurgens vurdering af blodtab under proceduren ved hjælp af følgende deskriptorer: mindre end forventet, forventet eller mere end forventet. Målingen blev vurderet under det kirurgiske delstudie.
Under det kirurgiske indgreb
Hæmostase efter operation
Tidsramme: 12 og 24 timer efter operationen
Kirurgens vurdering af hæmostase 12 og 24 timer efter operationen ved hjælp af følgende deskriptorer: overlegen, tilstrækkelig eller dårligt kontrolleret. Målingen blev vurderet under det kirurgiske delstudie.
12 og 24 timer efter operationen
Antal operationer, der kræver blodtransfusioner
Tidsramme: Under det kirurgiske indgreb
Målingen blev vurderet under det kirurgiske delstudie.
Under det kirurgiske indgreb

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. januar 2009

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. marts 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. oktober 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. oktober 2008

Først opslået (SKØN)

8. oktober 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

6. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IB1001-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner