Estudio del producto del factor IX recombinante, IB1001, en sujetos con hemofilia B

Criterios de inclusión:

1. El paciente debe estar dispuesto a dar un consentimiento informado por escrito aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC), realizar las visitas de estudio requeridas y seguir las instrucciones mientras esté inscrito en el estudio.
2. Sujetos con hemofilia B grave (actividad del factor IX ≤2 U/dL) bajo demanda con un mínimo de 3 episodios hemorrágicos durante los 6 meses anteriores o 6 episodios hemorrágicos durante los 12 meses anteriores; sujetos en profilaxis con un patrón de sangrado como se demostró anteriormente antes de comenzar la profilaxis
3. Inmunocompetentes (recuento de CD4 >400/mm3) y que no reciben agentes inmunomoduladores o quimioterapéuticos
4. Pacientes previamente tratados con un mínimo de 150 días de exposición a una preparación de factor IX
5. Recuento de plaquetas al menos 150.000/mm3
6. Función hepática: alanina transaminasa [ALT] y aspartato transaminasa [AST] ≤ 2 veces el límite superior del rango normal
7. Bilirrubina total ≤1,5 ​​veces el límite superior del rango normal
8. Función renal: creatinina sérica ≤1,25 veces el límite superior del rango normal
9. Voluntad de participar en el ensayo hasta por 12 a 15 meses

10. Unión Europea (UE), Israel y Canadá: edad de al menos 12 años y peso corporal de ≥40 kilogramos para participar en cualquier estudio farmacocinético o el subestudio quirúrgico [el subestudio quirúrgico no se aplica al Reino Unido]; edad de al menos 12 años para la profilaxis y los componentes a demanda de la Fase de Tratamiento y Estudio de Continuación

    Estados Unidos (EE. UU.): edad de al menos 12 años y peso corporal de ≥40 kilogramos para participar en cualquier estudio PK o el subestudio quirúrgico; edad de al menos 5 años para la profilaxis y los componentes a demanda de la Fase de Tratamiento y Estudio de Continuación

11. Hemoglobina ≥7 g/dL en el momento de la extracción de sangre

Criterio de exclusión:

1. Antecedentes de inhibidor del factor IX ≥0,6 unidades Bethesda (UB)
2. Existencia de otro trastorno de la coagulación
3. Evidencia de enfermedad trombótica, fibrinólisis o coagulación intravascular diseminada (CID)
4. Uso de un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio
5. Sobre medicamentos que podrían afectar la hemostasia, como la aspirina.
6. Antecedentes de cumplimiento deficiente, una afección médica o social grave o cualquier otra circunstancia que, en opinión del investigador, podría interferir con la participación o el cumplimiento del protocolo del estudio.
7. Historial de reacción adversa al factor IX derivado de plasma o al factor IX recombinante que interfirió con la capacidad del sujeto para tratar episodios hemorrágicos con un producto de factor IX