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Estudo do Produto do Fator IX Recombinante, IB1001, em Indivíduos com Hemofilia B

11 de março de 2021 atualizado por: Medexus Pharma, Inc.

Fase I/II/III Estudo Farmacocinético e Resultado do Produto de Fator IX Recombinante, IB1001, em Indivíduos com Hemofilia B

Objetivo primário:

Avaliar a segurança (efeitos agudos associados a infusões e desenvolvimento de inibidores), farmacocinética (PK) e eficácia com relação ao sangramento de escape durante a profilaxia e com relação ao controle da hemorragia tanto na profilaxia quanto nos grupos sob demanda de IB1001 em indivíduos com hemofilia b.

Principais objetivos secundários:

Avaliar a capacidade do IB1001 de fornecer cobertura contra sangramento em circunstâncias cirúrgicas; Avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de IB1001

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

77

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • França
      • Lyon, França, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, França, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie
  • Israel
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Israel, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Itália
      • Florence, Itália, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Itália, I-20122
        • University of Milan
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Reino Unido, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Reino Unido, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park
  • Índia
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, Índia, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente deve estar disposto a dar consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC), fazer as visitas de estudo necessárias e seguir as instruções enquanto estiver inscrito no estudo
  2. Indivíduos com hemofilia B grave (atividade do fator IX ≤2 U/dL) sob demanda com um mínimo de 3 episódios hemorrágicos nos 6 meses anteriores ou 6 episódios hemorrágicos nos 12 meses anteriores; indivíduos em profilaxia com um padrão de sangramento como demonstrado acima antes de iniciar a profilaxia
  3. Imunocompetente (contagem de CD4 >400/mm3) e não recebendo agentes imunomoduladores ou quimioterápicos
  4. Pacientes previamente tratados com um mínimo de 150 dias de exposição a uma preparação de fator IX
  5. Contagem de plaquetas de pelo menos 150.000/mm3
  6. Função hepática: alanina transaminase [ALT] e aspartato transaminase [AST] ≤2 vezes o limite superior da faixa normal
  7. Bilirrubina total ≤1,5 ​​vezes o limite superior da faixa normal
  8. Função renal: creatinina sérica ≤1,25 vezes o limite superior da faixa normal
  9. Disposição para participar do estudo por até 12 a 15 meses

  10. União Européia (UE), Israel e Canadá: Idade mínima de 12 anos e peso corporal ≥40 kg para participar de qualquer Estudo PK ou Subestudo Cirúrgico [o Subestudo Cirúrgico não se aplica ao Reino Unido]; idade de pelo menos 12 anos para a profilaxia e componentes sob demanda da Fase de Tratamento e Estudo de Continuação

    Estados Unidos (EUA): Idade mínima de 12 anos e peso corporal ≥40 kg para participar de qualquer Estudo PK ou Subestudo Cirúrgico; idade de pelo menos 5 anos para a profilaxia e sob demanda componentes da Fase de Tratamento e Estudo de Continuação

  11. Hemoglobina ≥7 g/dL no momento da coleta de sangue

Critério de exclusão:

  1. História de inibidor do fator IX ≥0,6 unidades Bethesda (BU)
  2. Existência de outro distúrbio de coagulação
  3. Evidência de doença trombótica, fibrinólise ou coagulação intravascular disseminada (DIC)
  4. Uso de um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da entrada no estudo
  5. Em medicamentos que podem afetar a hemostasia, como aspirina
  6. Histórico de adesão insatisfatória, condição médica ou social grave ou qualquer outra circunstância que, na opinião do investigador, possa interferir na participação ou no cumprimento do protocolo do estudo
  7. Histórico de reação adversa ao fator IX derivado do plasma ou ao fator IX recombinante que interferiu na capacidade do sujeito de tratar episódios hemorrágicos com um produto de fator IX

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: CUIDADOS DE SUPORTE
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: IB1001
Biológico: IB1001
Estudo Parte 1: Estudo randomizado, duplo-cego, cruzado com IB1001 e nonacog alfa; Estudo Parte 2: Avaliação aberta, não randomizada de profilaxia e sob demanda IB1001; Subestudo cirúrgico: Avaliação aberta de IB1001 durante cirurgia de grande porte
Outros nomes:
  • IXINIDADE
  • Fator IX recombinante (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: nonacog alfa
Biológico: nonacog alfa
Estudo Parte 1: Estudo randomizado, duplo-cego, cruzado com IB1001 e nonacog alfa
Outros nomes:
  • Fator IX recombinante (rFIX)
  • BeneFIX

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Grau de Controle de Hemorragia por Regime de Tratamento
Prazo: Grupo Profilaxia Duração do Tratamento: 17,9 ± 9,6 meses; Grupo sob demanda Duração do tratamento: 15,9 ± 11,5 meses

Avaliação do paciente quanto ao controle de sangramento dentro de 6 horas após o sangramento ter parado:

  1. Excelente: uma resposta dramática com alívio abrupto da dor e clara redução no tamanho da articulação ou do local da hemorragia;
  2. Bom: alívio da dor ou redução no tamanho do local da hemorragia que pode ter exigido uma infusão adicional para resolução;
  3. Razoável: resposta benéfica provável ou leve, geralmente exigindo uma ou mais infusões adicionais para resolução;
  4. Ruim: nenhuma melhora ou a condição piora.
Grupo Profilaxia Duração do Tratamento: 17,9 ± 9,6 meses; Grupo sob demanda Duração do tratamento: 15,9 ± 11,5 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área sob a curva (0-inf)
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: pré-infusão, pós-infusão em 30 min ± 5 min, 1 hora ± 5 min, 3 horas ± 30 min, 6 horas ± 1 hora, 9 horas ± 1 hora, 12 horas ± 2 horas, 24 horas ± 3 horas, 36 horas ± 3 horas, 48 ​​horas ± 3 horas, 60 horas ± 3 horas e 72 horas ± 3 horas.
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Área sob a curva (0-72 horas)
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: pré-infusão, pós-infusão em 30 min ± 5 min, 1 hora ± 5 min, 3 horas ± 30 min, 6 horas ± 1 hora, 9 horas ± 1 hora, 12 horas ± 2 horas, 24 horas ± 3 horas, 36 horas ± 3 horas, 48 ​​horas ± 3 horas, 60 horas ± 3 horas e 72 horas ± 3 horas.
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Meia-vida terminal
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: pré-infusão, pós-infusão em 30 min ± 5 min, 1 hora ± 5 min, 3 horas ± 30 min, 6 horas ± 1 hora, 9 horas ± 1 hora, 12 horas ± 2 horas, 24 horas ± 3 horas, 36 horas ± 3 horas, 48 ​​horas ± 3 horas, 60 horas ± 3 horas e 72 horas ± 3 horas.
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Concentração (Máx.)
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: pré-infusão, pós-infusão em 30 min ± 5 min, 1 hora ± 5 min, 3 horas ± 30 min, 6 horas ± 1 hora, 9 horas ± 1 hora, 12 horas ± 2 horas, 24 horas ± 3 horas, 36 horas ± 3 horas, 48 ​​horas ± 3 horas, 60 horas ± 3 horas e 72 horas ± 3 horas.
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Recuperação Incremental
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: pré-infusão, pós-infusão em 30 min ± 5 min, 1 hora ± 5 min, 3 horas ± 30 min, 6 horas ± 1 hora, 9 horas ± 1 hora, 12 horas ± 2 horas, 24 horas ± 3 horas, 36 horas ± 3 horas, 48 ​​horas ± 3 horas, 60 horas ± 3 horas e 72 horas ± 3 horas.
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Tempo Médio de Residência
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: pré-infusão, pós-infusão em 30 min ± 5 min, 1 hora ± 5 min, 3 horas ± 30 min, 6 horas ± 1 hora, 9 horas ± 1 hora, 12 horas ± 2 horas, 24 horas ± 3 horas, 36 horas ± 3 horas, 48 ​​horas ± 3 horas, 60 horas ± 3 horas e 72 horas ± 3 horas.
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Liberação
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: pré-infusão, pós-infusão em 30 min ± 5 min, 1 hora ± 5 min, 3 horas ± 30 min, 6 horas ± 1 hora, 9 horas ± 1 hora, 12 horas ± 2 horas, 24 horas ± 3 horas, 36 horas ± 3 horas, 48 ​​horas ± 3 horas, 60 horas ± 3 horas e 72 horas ± 3 horas.
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Volume de distribuição (estado estacionário)
Prazo: Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Os níveis de fator IX foram avaliados nos seguintes pontos de tempo: pré-infusão, pós-infusão em 30 min ± 5 min, 1 hora ± 5 min, 3 horas ± 30 min, 6 horas ± 1 hora, 9 horas ± 1 hora, 12 horas ± 2 horas, 24 horas ± 3 horas, 36 horas ± 3 horas, 48 ​​horas ± 3 horas, 60 horas ± 3 horas e 72 horas ± 3 horas.
Pré-infusão até 72 horas após a infusão
Taxa de sangramento anualizada
Prazo: Grupo Profilaxia Duração do Tratamento: 17,9 ± 9,6 meses; Grupo sob demanda Duração do tratamento: 15,9 ± 11,5 meses
A medida foi avaliada durante o Estudo de Tratamento
Grupo Profilaxia Duração do Tratamento: 17,9 ± 9,6 meses; Grupo sob demanda Duração do tratamento: 15,9 ± 11,5 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perda de sangue durante a cirurgia
Prazo: Durante o procedimento cirúrgico
Avaliação do cirurgião da perda de sangue durante o procedimento usando os seguintes descritores: menos do que o esperado, esperado ou mais do que o esperado. A medida foi avaliada durante o Subestudo Cirúrgico.
Durante o procedimento cirúrgico
Hemostasia Após Cirurgia
Prazo: 12 e 24 horas após a cirurgia
Avaliação do cirurgião da hemostasia em 12 e 24 horas após a cirurgia usando os seguintes descritores: superior, adequado ou mal controlado. A medida foi avaliada durante o Subestudo Cirúrgico.
12 e 24 horas após a cirurgia
Número de cirurgias que requerem transfusões de sangue
Prazo: Durante o procedimento cirúrgico
A medida foi avaliada durante o Subestudo Cirúrgico.
Durante o procedimento cirúrgico

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Medexus Pharma, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de janeiro de 2009

Conclusão Primária (REAL)

1 de março de 2013

Conclusão do estudo (REAL)

1 de dezembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de outubro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de outubro de 2008

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

8 de outubro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

6 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IB1001-01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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