Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение продукта рекомбинантного фактора IX, IB1001, у субъектов с гемофилией B

11 марта 2021 г. обновлено: Medexus Pharma, Inc.

Фаза I/II/III Фармакокинетическое исследование и исследование результатов рекомбинантного продукта фактора IX, IB1001, у субъектов с гемофилией B

Основная цель:

Оценить безопасность (острые эффекты, связанные с инфузиями, и развитие ингибитора), фармакокинетику (ФК) и эффективность в отношении прорывных кровотечений во время профилактики и в отношении контроля кровотечения как в группах профилактики, так и в группах по требованию IB1001 у субъектов с гемофилия Б.

Основные второстепенные цели:

Оценить способность IB1001 защищать от кровотечения при хирургических вмешательствах; Для оценки долгосрочной безопасности и эффективности IB1001.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

77

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
    • Ramat Gan
      • Tel Hashomer, Ramat Gan, Израиль, 52621
        • The National Hemophilia Center-Sheba MC
  • Индия
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Индия, 411 004
        • Sahyadri Specialty Hospital, Deccan Gymkhana
      • Pune, Maharashtra, Индия, 411 011
        • Jehangir Clinical Development Centre
  • Италия
      • Florence, Италия, I-50134
        • Ospedale di Careggi
      • Milano, Италия, I-20122
        • University of Milan
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02-106
        • MTZ Clinical Research
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Manchester, England, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester Haemophilia Comprehensive Care Manchester Royal Infirmary
      • Sheffield, England, Соединенное Королевство, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke, Hampshire, Соединенное Королевство, RG24 9NA
        • Centre for Haemostasis and Thrombosis, Basingstoke and North Hampshire Foundation Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Соединенное Королевство, CF4 4XN
        • University Hospital of Wales Health Park
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • The Hemophilia Treatment Center of Orthopaedic Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University School of Medicine Pediatric Hematology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center-Pediatric Hematology Oncology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota Center for Bleeding and Clotting Disorder
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
        • Hemophilia Treatment Center of Las Vegas
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Hemophilia and Thrombosis Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center-Houston, Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Франция
      • Lyon, Франция, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Франция, 44093
        • Centre Regional de Traitement de l 'Hemophilie

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациент должен быть готов дать письменное информированное согласие, утвержденное Институциональным наблюдательным советом (IRB)/Независимым комитетом по этике (IEC), совершить необходимые визиты в рамках исследования и следовать инструкциям во время участия в исследовании.
  2. Пациенты с тяжелой (активность фактора IX ≤2 ЕД/дл) гемофилией В, получающие терапию по требованию, с минимум 3 эпизодами кровотечения за предшествующие 6 месяцев или 6 эпизодами кровотечения за предшествующие 12 месяцев; субъекты на профилактике с характером кровотечения, как показано выше, до начала профилактики
  3. Иммунокомпетентный (количество CD4 > 400/мм3) и не получающий иммуномодулирующие или химиотерапевтические препараты
  4. Ранее леченные пациенты с минимум 150 днями воздействия препарата фактора IX
  5. Количество тромбоцитов не менее 150 000/мм3
  6. Функция печени: аланинтрансаминаза [АЛТ] и аспартатаминотрансфераза [АСТ] ≤2 раза выше верхней границы нормального диапазона
  7. Общий билирубин ≤1,5 ​​раза выше верхней границы нормы
  8. Функция почек: креатинин сыворотки ≤1,25 раза выше верхней границы нормы.
  9. Готовность участвовать в испытании на срок до 12-15 месяцев

  10. Европейский союз (ЕС), Израиль и Канада: возраст не менее 12 лет и масса тела ≥40 кг для участия в любом фармакокинетическом исследовании или хирургическом субисследовании [хирургическое субисследование не относится к Великобритании]; возраст не менее 12 лет для компонентов профилактики и по требованию фазы лечения и исследования продолжения

    Соединенные Штаты (США): возраст не менее 12 лет и масса тела ≥40 кг для участия в любом фармакокинетическом исследовании или хирургическом вспомогательном исследовании; возраст не менее 5 лет для компонентов профилактики и по требованию фазы лечения и исследования продолжения

  11. Гемоглобин ≥7 г/дл на момент забора крови

Критерий исключения:

  1. История ингибитора фактора IX ≥0,6 единиц Бетесда (BU)
  2. Наличие другого нарушения свертывания крови
  3. Признаки тромботической болезни, фибринолиза или диссеминированного внутрисосудистого свертывания крови (ДВС-синдром)
  4. Использование исследуемого препарата в течение 30 дней до включения в исследование
  5. Прием лекарств, которые могут повлиять на гемостаз, таких как аспирин
  6. Несоблюдение в анамнезе, серьезное медицинское или социальное заболевание или любое другое обстоятельство, которое, по мнению исследователя, могло бы помешать участию или соблюдению протокола исследования.
  7. История побочных реакций либо на фактор IX, полученный из плазмы, либо на рекомбинантный фактор IX, которые препятствовали способности субъекта лечить эпизоды кровотечения с помощью продукта фактора IX.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: ПОДДЕРЖИВАЮЩАЯ ТЕРАПИЯ
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ИБ1001
Биологический: ИБ1001
Часть исследования 1: рандомизированное двойное слепое перекрестное исследование с IB1001 и нонакогом альфа; Часть 2 исследования: Нерандомизированная, открытая оценка профилактики и по требованию IB1001; Хирургическое вспомогательное исследование: открытая оценка IB1001 во время серьезной операции
Другие имена:
  • IXINITY
  • Рекомбинантный фактор IX (rFIX)
ACTIVE_COMPARATOR: нонаког альфа
Биологический: нонаког альфа
Часть исследования 1: Рандомизированное двойное слепое перекрестное исследование с IB1001 и нонакогом альфа
Другие имена:
  • Рекомбинантный фактор IX (rFIX)
  • Бенефикс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Степень остановки кровотечения по схеме лечения
Временное ограничение: Группа профилактики Продолжительность лечения: 17,9 ± 9,6 мес; Группа по требованию. Продолжительность лечения: 15,9 ± 11,5 месяцев.

Оценка субъекта по остановке кровотечения в течение 6 часов после остановки кровотечения:

  1. Отлично: драматический ответ с резким облегчением боли и явным уменьшением размера сустава или места кровоизлияния;
  2. Хорошее: облегчение боли или уменьшение размера места кровоизлияния, которое могло потребовать дополнительной инфузии для разрешения;
  3. Удовлетворительный: вероятный или незначительный благоприятный ответ, обычно требующий одной или нескольких дополнительных инфузий для разрешения;
  4. Плохое: нет улучшения или состояние ухудшается.
Группа профилактики Продолжительность лечения: 17,9 ± 9,6 мес; Группа по требованию. Продолжительность лечения: 15,9 ± 11,5 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Площадь под кривой (0-inf)
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: до инфузии, после инфузии через 30 минут ± 5 минут, 1 час ± 5 минут, 3 часа ± 30 минут, 6 часов ± 1 час, 9 часов ± 1 час, 12 часы ± 2 часа, 24 часа ± 3 часа, 36 часов ± 3 часа, 48 часов ± 3 часа, 60 часов ± 3 часа и 72 часа ± 3 часа.
До инфузии до 72 часов после инфузии
Площадь под кривой (0–72 ч)
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: до инфузии, после инфузии через 30 минут ± 5 минут, 1 час ± 5 минут, 3 часа ± 30 минут, 6 часов ± 1 час, 9 часов ± 1 час, 12 часы ± 2 часа, 24 часа ± 3 часа, 36 часов ± 3 часа, 48 часов ± 3 часа, 60 часов ± 3 часа и 72 часа ± 3 часа.
До инфузии до 72 часов после инфузии
Терминал
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: до инфузии, после инфузии через 30 минут ± 5 минут, 1 час ± 5 минут, 3 часа ± 30 минут, 6 часов ± 1 час, 9 часов ± 1 час, 12 часы ± 2 часа, 24 часа ± 3 часа, 36 часов ± 3 часа, 48 часов ± 3 часа, 60 часов ± 3 часа и 72 часа ± 3 часа.
До инфузии до 72 часов после инфузии
Концентрация (макс.)
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: до инфузии, после инфузии через 30 минут ± 5 минут, 1 час ± 5 минут, 3 часа ± 30 минут, 6 часов ± 1 час, 9 часов ± 1 час, 12 часы ± 2 часа, 24 часа ± 3 часа, 36 часов ± 3 часа, 48 часов ± 3 часа, 60 часов ± 3 часа и 72 часа ± 3 часа.
До инфузии до 72 часов после инфузии
Инкрементное восстановление
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: до инфузии, после инфузии через 30 минут ± 5 минут, 1 час ± 5 минут, 3 часа ± 30 минут, 6 часов ± 1 час, 9 часов ± 1 час, 12 часы ± 2 часа, 24 часа ± 3 часа, 36 часов ± 3 часа, 48 часов ± 3 часа, 60 часов ± 3 часа и 72 часа ± 3 часа.
До инфузии до 72 часов после инфузии
Среднее время пребывания
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: до инфузии, после инфузии через 30 минут ± 5 минут, 1 час ± 5 минут, 3 часа ± 30 минут, 6 часов ± 1 час, 9 часов ± 1 час, 12 часы ± 2 часа, 24 часа ± 3 часа, 36 часов ± 3 часа, 48 часов ± 3 часа, 60 часов ± 3 часа и 72 часа ± 3 часа.
До инфузии до 72 часов после инфузии
Распродажа
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: до инфузии, после инфузии через 30 минут ± 5 минут, 1 час ± 5 минут, 3 часа ± 30 минут, 6 часов ± 1 час, 9 часов ± 1 час, 12 часы ± 2 часа, 24 часа ± 3 часа, 36 часов ± 3 часа, 48 часов ± 3 часа, 60 часов ± 3 часа и 72 часа ± 3 часа.
До инфузии до 72 часов после инфузии
Объем распределения (устойчивое состояние)
Временное ограничение: До инфузии до 72 часов после инфузии
Уровни фактора IX оценивали в следующие моменты времени: до инфузии, после инфузии через 30 минут ± 5 минут, 1 час ± 5 минут, 3 часа ± 30 минут, 6 часов ± 1 час, 9 часов ± 1 час, 12 часы ± 2 часа, 24 часа ± 3 часа, 36 часов ± 3 часа, 48 часов ± 3 часа, 60 часов ± 3 часа и 72 часа ± 3 часа.
До инфузии до 72 часов после инфузии
Годовая скорость кровотечения
Временное ограничение: Группа профилактики Продолжительность лечения: 17,9 ± 9,6 мес; Группа по требованию. Продолжительность лечения: 15,9 ± 11,5 месяцев.
Мера оценивалась во время исследования лечения
Группа профилактики Продолжительность лечения: 17,9 ± 9,6 мес; Группа по требованию. Продолжительность лечения: 15,9 ± 11,5 месяцев.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Потеря крови во время операции
Временное ограничение: Во время хирургического вмешательства
Оценка хирургом кровопотери во время процедуры с использованием следующих дескрипторов: меньше, чем ожидалось, ожидалось или больше, чем ожидалось. Мера оценивалась во время хирургического дополнительного исследования.
Во время хирургического вмешательства
Гемостаз после операции
Временное ограничение: Через 12 и 24 часа после операции
Хирургическая оценка гемостаза через 12 и 24 часа после операции с использованием следующих дескрипторов: превосходный, адекватный или плохо контролируемый. Мера оценивалась во время хирургического дополнительного исследования.
Через 12 и 24 часа после операции
Количество операций, требующих переливания крови
Временное ограничение: Во время хирургического вмешательства
Мера оценивалась во время хирургического дополнительного исследования.
Во время хирургического вмешательства

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Medexus Pharma, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 января 2009 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 марта 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 октября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 октября 2008 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

8 октября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

6 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IB1001-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться