非悪性疾患に対するカンパス/フルダラビン/メルファラン移植コンディショニング
2026年9月11日 更新者：Washington University School of Medicine
強度を下げた準備療法を用いた非悪性疾患における造血幹細胞移植 (HSCT) の研究
この研究の仮説は、骨髄破壊を起こさずに宿主の免疫抑制を最大化する準備レジメンは忍容性が高く、ドナーの造血細胞の移植に十分であるというものです。
また、移植後最初の 100 日以内に、これらの前処理療法による主要な毒性を判定することも目的となります。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
この研究では、非悪性疾患を持つ小児において、放射線や高用量の化学療法に曝露することなくドナー細胞の生着を達成するために、免疫抑制性の強度を下げたコンディショニングを使用しています。 その目的は、強度を下げたレジメンにおいて、初期および後期のレジメン関連の毒性を最小限に抑えることです。
この試験では、ドナー細胞の生着の機会を最大化することに加えて、移植片対宿主病などの移植に関連する毒性を最小限に抑えることを目指しており、一致するドナー幹細胞移植と不一致なドナー幹細胞移植の環境において急性および慢性GVHDの発生率を低下させるGVHD予防法を採用しています。骨髄および臍帯血由来。
研究の種類
介入
入学 (推定)
220
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lissy Keller, CCRP
- 電話番号：3142861168
- メール：kellerl@wustl.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Ian Snyder, CCRP
- 電話番号：3142735953
- メール：ian.s@wustl.edu
研究場所
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- 積極的、募集していない
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Orange、California、アメリカ、92868
- 積極的、募集していない
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego、California、アメリカ、92123
- 積極的、募集していない
- University of California
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- 積極的、募集していない
- Yale School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 積極的、募集していない
- George Washington University School of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- 完了
- Nemours Children's Health
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- 積極的、募集していない
- University of Miami
-
Miami、Florida、アメリカ、33155
- 完了
- Miami Children's Hospital
-
St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- 完了
- All Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- 完了
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 積極的、募集していない
- Indiana University School of Medicine
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- 完了
- Children's Hospital of New Orleans
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- 完了
- Children's Mercy
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University School of Medicine (in St. Louis)
-
コンタクト：
- Lissy L Keller, CCRP, BS
- 電話番号：3142861168
- メール：kellerl@wustl.edu
-
コンタクト：
- Shalini Shenoy, MD
- 電話番号：3144546018
- メール：shalinishenoy@wustl.edu
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63104
- 積極的、募集していない
- St. Louis University
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- 完了
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- 積極的、募集していない
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- 積極的、募集していない
- University of North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28232
- 完了
- Carolinas Medical Center
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- 完了
- Duke Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- 完了
- The University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- 完了
- University of Pittsburg
-
-
Texas
-
Forth Worth、Texas、アメリカ、76104
- 完了
- Cook Children's Hospital
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- 完了
- Texas Transplant Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- 積極的、募集していない
- University of Utah
-
-
-
-
-
Calgary、カナダ
- 完了
- University Of Calgary
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
- 完了
- BC Children's Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg、Manitoba、カナダ、MB R3E 0T4
- 完了
- University of Manitoba
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
層 1: 患者はサラセミアを除く非悪性疾患を持っていなければなりません。 8/8 HLA 一致骨髄、関連または無関係の層 2: 患者は 8/8 HLA 一致骨髄または 5-8/8 HLA 一致 UCB を投与されるサラセミアを患っている必要があります。 関連するか無関係か。
層 3: 患者はヘモグロビン症を患っており、HLA が 7/8 一致する骨髄または HLA が 5～8/8 一致する UCB を投与されている必要があります。 関連するか無関係か。
層 4: 患者は、HLA が 7/8 一致する骨髄または HLA が 5～8/8 一致する UCB を受ける非悪性疾患 (ヘモグロビン症を除く) を患っていなければなりません。 関連するか無関係か。
すべての層:
- 受取人の年齢 < 21 歳
- ランスキー/カルノフスキー >/= 40
- プロトコールに定義されている適切な肺、腎臓、肝臓、およびその他の臓器機能
- 妊娠検査薬が陰性だった
- プロトコールに定義されている適切な総有核細胞または CD34+ 用量の製品
- 鎌状赤血球の場合、ヘモグロビン S <30%
除外基準:
- HIV陽性
- 侵襲性感染症
- 妊娠・授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：層 1
サラセミアを除く非悪性疾患を有するレシピエント。
関連または無関係の 8/8 HLA 一致骨髄
|
-50 ～ -21 日目: ヒドロキシ尿素 30mg/kg 経口毎日投与 -22 日目: カンパス-1H 3 mg IV または SQ... 21 日目: カンパス-1H 10 mg IV または SQ... -20 日目: カンパス- 1H 15 mg IV または SQ... Day -19: Campath-1H 20 mg IV または SQ... Day -8: フルダラビン 30mg/m2 IV... Day -7: フルダラビン 30mg/m2 IV... Day - 6: フルダラビン 30mg/m2 IV... 5 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 4 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 3 日目: メルファラン 140 mg/m2 IV... (用量変更)患者のために
-3 日目: タクロリムスまたはシクロスポリンの開始 MMF の開始 -1 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +1 日目: メトトレキサート 7.5mg/m2 IV +3 日目: メトトレキサート 7.5mg/m2 IV +5 日: アバタセプト 10mg/kg IV 日 + 6: メトトレキサート 7.5mg/kg IV 日 +14: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +28: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +60: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +100: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +180: アバタセプト 10mg /kg IV +270 日: アバタセプト 10mg/kg IV +365 日: アバタセプト 10mg/kg IV
|
|
実験的：層 2
輸血依存性サラセミアを患うレシピエント。
関連するか無関係か。
8/8 HLA 一致骨髄または 5-8/8 HLA 一致 UCB
|
-3 日目: タクロリムスまたはシクロスポリンの開始 MMF の開始 -1 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +1 日目: メトトレキサート 7.5mg/m2 IV +3 日目: メトトレキサート 7.5mg/m2 IV +5 日: アバタセプト 10mg/kg IV 日 + 6: メトトレキサート 7.5mg/kg IV 日 +14: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +28: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +60: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +100: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +180: アバタセプト 10mg /kg IV +270 日: アバタセプト 10mg/kg IV +365 日: アバタセプト 10mg/kg IV
-50 ～ -21 日目: ヒドロキシ尿素 30mg/kg 経口毎日… -22 日目: Campath-1H 3 mg IV または SQ... -21 日目: Campath-1H 10 mg IV または SQ... -20 日目: Campath -1H 15 mg IV または SQ... 1 日目 -19 日: Campath-1H 20 mg IV または SQ... 8 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 日目 -7: フルダラビン 30mg/m2 IV... 日-6: フルダラビン 30mg/m2 IV... 5 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 4 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 4 日目: チオテパ 8mg/kg IV... 3 日目: メルファラン140 mg/m2 IV... (患者の用量変更)
-3 日目: タクロリムスまたはシクロスポリンの開始 MMF の開始 -1 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +5 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +14 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +28 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +60 日目:アバタセプト 10mg/kg IV 日 +100: アバタセプト 10mg/kg IV
|
|
実験的：層 3
ヘモグロビン症のあるレシピエント 関連または無関係。
7/8 HLA 一致骨髄または 5-8/8 HLA 一致 UCB
|
-3 日目: タクロリムスまたはシクロスポリンの開始 MMF の開始 -1 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +1 日目: メトトレキサート 7.5mg/m2 IV +3 日目: メトトレキサート 7.5mg/m2 IV +5 日: アバタセプト 10mg/kg IV 日 + 6: メトトレキサート 7.5mg/kg IV 日 +14: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +28: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +60: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +100: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +180: アバタセプト 10mg /kg IV +270 日: アバタセプト 10mg/kg IV +365 日: アバタセプト 10mg/kg IV
-50 ～ -21 日目: ヒドロキシ尿素 30mg/kg 経口毎日… -22 日目: Campath-1H 3 mg IV または SQ... -21 日目: Campath-1H 10 mg IV または SQ... -20 日目: Campath -1H 15 mg IV または SQ... 1 日目 -19 日: Campath-1H 20 mg IV または SQ... 8 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 日目 -7: フルダラビン 30mg/m2 IV... 日-6: フルダラビン 30mg/m2 IV... 5 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 4 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 4 日目: チオテパ 8mg/kg IV... 3 日目: メルファラン140 mg/m2 IV... (患者の用量変更)
-3 日目: タクロリムスまたはシクロスポリンの開始 MMF の開始 -1 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +5 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +14 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +28 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +60 日目:アバタセプト 10mg/kg IV 日 +100: アバタセプト 10mg/kg IV
|
|
実験的：層 4
ヘモグロビン症を除く非悪性疾患を有するレシピエント 関連または無関係。
7/8 HLA 一致骨髄または 5-8/8 HLA 一致 UCB
|
-3 日目: タクロリムスまたはシクロスポリンの開始 MMF の開始 -1 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +1 日目: メトトレキサート 7.5mg/m2 IV +3 日目: メトトレキサート 7.5mg/m2 IV +5 日: アバタセプト 10mg/kg IV 日 + 6: メトトレキサート 7.5mg/kg IV 日 +14: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +28: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +60: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +100: アバタセプト 10mg/kg IV 日 +180: アバタセプト 10mg /kg IV +270 日: アバタセプト 10mg/kg IV +365 日: アバタセプト 10mg/kg IV
-50 ～ -21 日目: ヒドロキシ尿素 30mg/kg 経口毎日… -22 日目: Campath-1H 3 mg IV または SQ... -21 日目: Campath-1H 10 mg IV または SQ... -20 日目: Campath -1H 15 mg IV または SQ... 1 日目 -19 日: Campath-1H 20 mg IV または SQ... 8 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 日目 -7: フルダラビン 30mg/m2 IV... 日-6: フルダラビン 30mg/m2 IV... 5 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 4 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV... 4 日目: チオテパ 8mg/kg IV... 3 日目: メルファラン140 mg/m2 IV... (患者の用量変更)
-3 日目: タクロリムスまたはシクロスポリンの開始 MMF の開始 -1 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +5 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +14 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +28 日目: アバタセプト 10mg/kg IV +60 日目:アバタセプト 10mg/kg IV 日 +100: アバタセプト 10mg/kg IV
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
キメリズムによって測定されたドナーの生着
時間枠：移植後100日
|
生着は骨髄系およびリンパ系細胞で測定されます
|
移植後100日
|
|
CTC v4 によって等級付けされた主要な毒性
時間枠：移植後100日
|
毒性モニタリングには、予期しない副作用（新規）およびすべての重度の不可逆的毒性が含まれます グレード 3 以上 予期せぬグレード 4 以上 - プロトコール療法に関連する可能性がある、おそらく、または確実に関連するすべての毒性 帰属に関係なく、すべての死亡
|
移植後100日
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
全血球数によって測定される好中球および血小板の生着までの時間
時間枠：移植後
|
疾患に応じて、ANC > 500/マイクロリットル、および血小板 > 20,000 または 50,000/マイクロリットルとして定義されます。
|
移植後
|
|
プロトコールグレーディングスケールで測定した急性移植片対宿主病の発生率
時間枠：移植後100日
|
aGVHD - 皮膚、腸、肝臓に関与します。
Thomas et al. によって記載されたグレーディングに従って分類されます。
NEJM 1975; 292:895-902
|
移植後100日
|
|
プロトコールグレーディングスケールで測定した慢性移植片対宿主病の発生率
時間枠：移植後2年
|
cGVHD は Schulman らに従って分類されています。
Am J Med 69: 204-17、1980。
|
移植後2年
|
|
ドナーキメリズムによる長期ドナー生着
時間枠：移植後2年
|
ドナーキメラは、抗体を使用して細胞をリンパ系細胞と骨髄系細胞に分離した後、PCR分析によって決定されます。
ドナーとレシピエントの性別の不一致の場合には、FISH 分析によって検出することもできます。
|
移植後2年
|
|
臨床検査による免疫再構成
時間枠：移植後1年
|
免疫再構成は、T 細胞表現型、B 細胞、NK 細胞の絶対数によって検出されます。
T 細胞の機能は、マイトジェンに対する増殖応答によって決定されます。
B 細胞の機能は、抗破傷風抗体価を評価することによって決定されます。
|
移植後1年
|
|
全体的な無病生存期間
時間枠：移植後2年
|
全生存期間は、疾患の有無にかかわらず生存として定義され、イベントフリー生存は、疾患のない生存、重篤なGVHDのない生存、生活の質および関連パラメータのモニタリングと定義されます。
|
移植後2年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Shalini Shenoy, MD、Washington University School of Medicine (in St. Louis)
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- King AA, Kamani N, Bunin N, Sahdev I, Brochstein J, Hayashi RJ, Grimley M, Abraham A, Dioguardi J, Chan KW, Douglas D, Adams R, Andreansky M, Anderson E, Gilman A, Chaudhury S, Yu L, Dalal J, Hale G, Cuvelier G, Jain A, Krajewski J, Gillio A, Kasow KA, Delgado D, Hanson E, Murray L, Shenoy S. Successful matched sibling donor marrow transplantation following reduced intensity conditioning in children with hemoglobinopathies. Am J Hematol. 2015 Dec;90(12):1093-8. doi: 10.1002/ajh.24183. Epub 2015 Oct 6.
- Bhatla D, Davies SM, Shenoy S, Harris RE, Crockett M, Shoultz L, Smolarek T, Bleesing J, Hansen M, Jodele S, Jordan M, Filipovich AH, Mehta PA. Reduced-intensity conditioning is effective and safe for transplantation of patients with Shwachman-Diamond syndrome. Bone Marrow Transplant. 2008 Aug;42(3):159-65. doi: 10.1038/bmt.2008.151. Epub 2008 May 26.
- Hansen MD, Filipovich AH, Davies SM, Mehta P, Bleesing J, Jodele S, Hayashi R, Barnes Y, Shenoy S. Allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT) in Hurler's syndrome using a reduced intensity preparative regimen. Bone Marrow Transplant. 2008 Feb;41(4):349-53. doi: 10.1038/sj.bmt.1705926. Epub 2007 Nov 19.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- Shenoy S, Grossman WJ, DiPersio J, Yu LC, Wilson D, Barnes YJ, Mohanakumar T, Rao A, Hayashi RJ. A novel reduced-intensity stem cell transplant regimen for nonmalignant disorders. Bone Marrow Transplant. 2005 Feb;35(4):345-52. doi: 10.1038/sj.bmt.1704795.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2001年12月1日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2031年12月1日
試験登録日
最初に提出
2009年6月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年6月15日
最初の投稿 (推定)
2009年6月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月11日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。