Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kondycjonowanie przeszczepów Campath/Fludarabine/Melphalan w przypadku chorób niezłośliwych

23 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine

Badanie przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w chorobie niezłośliwej przy użyciu schematu przygotowawczego o zmniejszonej intensywności

Hipotezą tego badania jest to, że schemat preparatywny, który maksymalizuje immunosupresję gospodarza bez mieloablacji, będzie dobrze tolerowany i wystarczający do wszczepienia komórek krwiotwórczych dawcy. Ma to również na celu określenie głównych toksyczności tych schematów kondycjonowania w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu zastosowano kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności, które jest immunosupresyjne, aby uzyskać wszczepienie komórek dawcy bez narażenia na promieniowanie lub chemioterapię w wysokich dawkach u dzieci z zaburzeniami niezłośliwymi. Celem jest zminimalizowanie toksyczności związanej z wczesnym i późnym schematem leczenia w kontekście schematu o zmniejszonej intensywności.

Oprócz maksymalizacji możliwości wszczepienia komórek dawcy, próba ma na celu zminimalizowanie toksyczności związanej z przeszczepem, takiej jak choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi, i wykorzystuje profilaktykę GVHD, która ma na celu zmniejszenie częstości ostrej i przewlekłej GVHD w przypadku dopasowanych i niedopasowanych przeszczepów komórek macierzystych dawcy ze źródeł szpiku i krwi pępowinowej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

220

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • University of Calgary
        • Kontakt:
          • Gregory Guilcher, MD
        • Główny śledczy:
          • Gregory Guilcher, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Roberta Adams, MD
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
          • David Buchbinder, MD
        • Główny śledczy:
          • David Buchbinder, MD
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • University of California
        • Główny śledczy:
          • Eric Anderson, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Rekrutacyjny
        • Yale School of Medicine
        • Kontakt:
          • Niketa Shah, MD
        • Główny śledczy:
          • Niketa Shah, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • George Washington University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • David Jacobsohn, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami
        • Główny śledczy:
          • Edward Dela Ziga, MD
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Rekrutacyjny
        • Miami Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Kamar Godder, MD
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Rekrutacyjny
        • All Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Gregory Hale, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Zakończony
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Scott Goebel, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Rekrutacyjny
        • St. Louis University
        • Kontakt:
          • Deepika Bhatla, MD
        • Główny śledczy:
          • Deepika Bhatla, MD
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine (in St. Louis)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Zakończony
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
          • Monica Bhatia, MD
        • Główny śledczy:
          • Monica Bhatia, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28232
        • Rekrutacyjny
        • Carolinas Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Michael Kent, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Zakończony
        • The University of Oklahoma
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Rekrutacyjny
        • Texas Transplant Institute
        • Główny śledczy:
          • Troy Quigg, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Warstwa 1: Pacjent musi mieć chorobę niezłośliwą, z wyłączeniem talasemii. Musi otrzymywać szpik kostny dopasowany 8/8 HLA, spokrewniony lub niespokrewniony. Warstwa 2: Pacjent musi cierpieć na talasemię, otrzymujący szpik kostny dopasowany 8/8 HLA lub UCB dopasowany 5-8/8 HLA. Powiązane lub niepowiązane.

Warstwa 3: Pacjent musi mieć hemoglobinopatię otrzymującą szpik kostny dopasowany 7/8 HLA lub UCB dopasowany 5-8/8 HLA. Powiązane lub niepowiązane.

Warstwa 4: Pacjent musi cierpieć na chorobę niezłośliwą (z wyłączeniem hemoglobinopatii) otrzymujący szpik kostny dopasowany 7/8 HLA lub UCB dopasowany 5-8/8 HLA. Powiązane lub niepowiązane.

Wszystkie warstwy:

  • Wiek biorcy < 21 lat
  • Lansky/Karnofsky >/= 40
  • Odpowiednia czynność płuc, nerek, wątroby i innych narządów zgodnie z protokołem
  • Negatywny test ciążowy
  • Odpowiednia całkowita dawka komórek jądrzastych lub CD34+ produktu zgodnie z protokołem
  • W przypadku anemii sierpowatej, Hemoglobina S <30%

Kryteria wyłączenia:

  • HIV pozytywny
  • Infekcja inwazyjna
  • Ciąża/laktacja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Warstwa 1
Biorcy z chorobami nienowotworowymi, z wyłączeniem talasemii. Powiązany lub niepowiązany szpik kostny 8/8 zgodny z HLA
Lek: Plan leczenia 1: warstwa 1
Dzień -50 do -21: Hydroksymocznik 30 mg/kg PO q dzień Dzień -22: Campath-1H 3 mg IV lub SQ... Dzień -21: Campath-1H 10 mg IV lub SQ... Dzień -20: Campath- 1H 15 mg IV lub SQ... Dzień -19: Campath-1H 20 mg IV lub SQ... Dzień -8: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -7: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień - 6: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -3: Melfalan 140 mg/m2 IV... (modyfikacje dawki dla pacjentów
Lek: GVHD Reżim B: Odbiorcy BM
Dzień -3: Rozpocznij takrolimus lub cyklosporynę Rozpocznij MMF Dzień -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +1: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +3: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień + 6: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dzień +270: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Eksperymentalny: Warstwa 2
Biorca z talasemią zależną od transfuzji. Powiązane lub niepowiązane. 8/8 szpiku kostnego dopasowanego pod względem HLA lub 5-8/8 UCB dopasowanego pod względem HLA
Lek: GVHD Reżim B: Odbiorcy BM
Dzień -3: Rozpocznij takrolimus lub cyklosporynę Rozpocznij MMF Dzień -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +1: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +3: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień + 6: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dzień +270: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Lek: Plan leczenia 2: warstwy 2, 3 lub 4
Dzień -50 do -21: Hydroksymocznik 30 mg/kg PO q dzień... Dzień -22: Campath-1H 3 mg IV lub SQ... Dzień -21: Campath-1H 10 mg IV lub SQ... Dzień -20: Campath -1H 15 mg IV lub SQ... Dzień -19: Campath-1H 20 mg IV lub SQ... Dzień -8: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dzień -7: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dzień -6: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -4: Tiotepa 8 mg/kg IV... Dzień -3: Melfalan 140 mg/m2 IV... (modyfikacje dawki dla pacjentów
Lek: GVHD Regimen A: Odbiorcy UCB
Dzień -3: Rozpocznij takrolimus lub cyklosporynę Rozpocznij MMF Dzień -1: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +5: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +14: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +28: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +60: Abatacept 10mg/kg IV Dzień +100: Abatacept 10mg/kg IV
Eksperymentalny: Warstwa 3
Biorca z hemoglobinopatią Powiązany lub niepowiązany. 7/8 szpiku kostnego dopasowanego pod względem HLA lub 5-8/8 UCB dopasowanego pod względem HLA
Lek: GVHD Reżim B: Odbiorcy BM
Dzień -3: Rozpocznij takrolimus lub cyklosporynę Rozpocznij MMF Dzień -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +1: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +3: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień + 6: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dzień +270: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Lek: Plan leczenia 2: warstwy 2, 3 lub 4
Dzień -50 do -21: Hydroksymocznik 30 mg/kg PO q dzień... Dzień -22: Campath-1H 3 mg IV lub SQ... Dzień -21: Campath-1H 10 mg IV lub SQ... Dzień -20: Campath -1H 15 mg IV lub SQ... Dzień -19: Campath-1H 20 mg IV lub SQ... Dzień -8: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dzień -7: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dzień -6: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -4: Tiotepa 8 mg/kg IV... Dzień -3: Melfalan 140 mg/m2 IV... (modyfikacje dawki dla pacjentów
Lek: GVHD Regimen A: Odbiorcy UCB
Dzień -3: Rozpocznij takrolimus lub cyklosporynę Rozpocznij MMF Dzień -1: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +5: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +14: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +28: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +60: Abatacept 10mg/kg IV Dzień +100: Abatacept 10mg/kg IV
Eksperymentalny: Warstwa 4
Biorca z chorobą niezłośliwą, z wyłączeniem hemoglobinopatii Powiązane lub niezwiązane. 7/8 szpiku kostnego dopasowanego pod względem HLA lub 5-8/8 UCB dopasowanego pod względem HLA
Lek: GVHD Reżim B: Odbiorcy BM
Dzień -3: Rozpocznij takrolimus lub cyklosporynę Rozpocznij MMF Dzień -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +1: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +3: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień + 6: Metotreksat 7,5 mg/m2 IV Dzień +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dzień +270: Abatacept 10 mg/kg IV Dzień +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Lek: Plan leczenia 2: warstwy 2, 3 lub 4
Dzień -50 do -21: Hydroksymocznik 30 mg/kg PO q dzień... Dzień -22: Campath-1H 3 mg IV lub SQ... Dzień -21: Campath-1H 10 mg IV lub SQ... Dzień -20: Campath -1H 15 mg IV lub SQ... Dzień -19: Campath-1H 20 mg IV lub SQ... Dzień -8: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dzień -7: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dzień -6: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Dzień -4: Tiotepa 8 mg/kg IV... Dzień -3: Melfalan 140 mg/m2 IV... (modyfikacje dawki dla pacjentów
Lek: GVHD Regimen A: Odbiorcy UCB
Dzień -3: Rozpocznij takrolimus lub cyklosporynę Rozpocznij MMF Dzień -1: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +5: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +14: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +28: Abatacept 10 mg/kg iv. Dzień +60: Abatacept 10mg/kg IV Dzień +100: Abatacept 10mg/kg IV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszczepienie dawcy mierzone chimeryzmem
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
Wszczepienie mierzy się w komórkach linii mieloidalnej i limfoidalnej
100 dni po przeszczepie
Główne toksyczności według klasyfikacji CTC v4
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
Monitorowanie toksyczności obejmuje nieoczekiwane działania niepożądane (nowe) i wszystkie ciężkie nieodwracalne toksyczności nieoczekiwane stopnia 3. i wyższego stopnia 4. i wyższe – wszystkie toksyczności, które są prawdopodobnie, prawdopodobnie lub definitywnie związane z terapią protokolarną Wszystkie zgony niezależnie od przypisania
100 dni po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wszczepienia neutrofili i płytek krwi mierzony za pomocą pełnej morfologii krwi
Ramy czasowe: Po przeszczepie
Zdefiniowane jako ANC >500/mikrolitr i płytki krwi >20 000 lub 50 000/mikrolitr w zależności od zaburzenia
Po przeszczepie
Częstość występowania ostrej choroby „przeszczep przeciwko gospodarzowi” mierzona za pomocą skali ocen protokołu
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
aGVHD – obejmujący skórę, jelita i wątrobę. Klasyfikowane zgodnie z klasyfikacją opisaną przez Thomasa i in. NEJM 1975; 292:895-902
100 dni po przeszczepie
Częstość występowania przewlekłej choroby „przeszczep przeciwko gospodarzowi” mierzona za pomocą skali ocen protokołu
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
cGVHD sklasyfikowane według Schulmana i in. Am J Med 69: 204-17, 1980.
2 lata po przeszczepie
Długoterminowe wszczepienie dawcy przez chimeryzm dawcy
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Chimeryzm dawcy jest określany przez analizę PCR po rozdzieleniu komórek na komórki linii limfoidalnej i szpikowej przy użyciu przeciwciał. Może być również wykryty za pomocą analizy FISH w przypadku rozbieżności płci dawcy i biorcy.
2 lata po przeszczepie
Rekonstytucja odporności na podstawie ocen laboratoryjnych
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
Rekonstytucja immunologiczna wykrywana przez bezwzględne liczby fenotypów komórek T, komórek B i komórek NK. Funkcja limfocytów T określona przez odpowiedź proliferacyjną na mitogeny. Funkcja limfocytów B określona przez ocenę mian przeciwciał przeciwtężcowych.
1 rok po przeszczepie
Całkowite i wolne od choroby przeżycie
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Przeżycie całkowite definiuje się jako przeżycie z chorobą lub bez choroby Przeżycie wolne od zdarzeń definiuje się jako przeżycie wolne od choroby, przeżycie wolne od ciężkiej GVHD, monitorowanie jakości życia i odpowiednich parametrów.
2 lata po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Współpracownicy

St. Louis Children's Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2001

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 czerwca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2009

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 czerwca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201110144

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Plan leczenia 1: warstwa 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj