Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Campath/Fludarabine/Melphalan Transplantační kondicionování pro nezhoubná onemocnění

23. dubna 2024 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Studie transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u nemaligních onemocnění s použitím přípravného režimu se sníženou intenzitou

Hypotézou pro tuto studii je, že preparativní režim, který maximalizuje imunosupresi hostitele bez myeloablace, bude dobře tolerován a dostatečný pro přihojení dárcovských hematopoetických buněk. Má také určit hlavní toxicitu z těchto kondicionačních režimů během prvních 100 dnů po transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie využívá kondicionování se sníženou intenzitou, které je imunosupresivní, aby se dosáhlo přihojení dárcovských buněk bez vystavení radiaci nebo vysoké dávce chemoterapie u dětí s nemaligními poruchami. Záměrem je minimalizovat časné a pozdní toxicity související s režimem v kontextu režimu se sníženou intenzitou.

Kromě maximalizace příležitostí pro přihojení dárcovských buněk se studie snaží minimalizovat toxicitu spojenou s transplantací, jako je reakce štěpu proti hostiteli, a využívá profylaxi GVHD, která se snaží snížit míru akutní a chronické GVHD v prostředí odpovídajících a nesprávných transplantací dárcovských kmenových buněk. ze zdrojů dřeně a pupečníkové krve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

220

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Nábor
        • University of Calgary
        • Kontakt:
          • Gregory Guilcher, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory Guilcher, MD
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roberta Adams, MD
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
          • David Buchbinder, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Buchbinder, MD
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • University of California
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Anderson, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Nábor
        • Yale School of Medicine
        • Kontakt:
          • Niketa Shah, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Niketa Shah, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • George Washington University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Jacobsohn, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edward Dela Ziga, MD
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nábor
        • Miami Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kamar Godder, MD
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • All Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory Hale, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Dokončeno
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Indiana University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Scott Goebel, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Nábor
        • St. Louis University
        • Kontakt:
          • Deepika Bhatla, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deepika Bhatla, MD
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine (in St. Louis)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Dokončeno
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
          • Monica Bhatia, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monica Bhatia, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28232
        • Nábor
        • Carolinas Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Kent, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Dokončeno
        • The University of Oklahoma
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Texas Transplant Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Troy Quigg, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Vrstva 1: Pacient musí mít nemaligní onemocnění, s výjimkou talasémie. Musí dostávat kostní dřeň odpovídající 8/8 HLA, související nebo nesouvisející vrstva 2: Pacient musí mít talasémii, která dostává kostní dřeň odpovídající 8/8 HLA nebo 5-8/8 UCB odpovídající HLA. Související nebo nesouvisející.

Vrstva 3: Pacient musí mít hemoglobinopatii, která dostává 7/8 kostní dřeně odpovídající HLA nebo 5-8/8 UCB odpovídající HLA. Související nebo nesouvisející.

Vrstva 4: Pacient musí mít nemaligní poruchu (s výjimkou hemoglobinopatie), dostávající 7/8 kostní dřeně odpovídající HLA nebo 5-8/8 UCB odpovídající HLA. Související nebo nesouvisející.

Všechny vrstvy:

  • Věk příjemce < 21 let
  • Lanský/Karnofsky >/= 40
  • Přiměřená funkce plic, ledvin, jater a dalších orgánů, jak je definováno v protokolu
  • Negativní těhotenský test
  • Adekvátní celková dávka jaderných buněk nebo CD34+ produktu, jak je definováno v protokolu
  • Pokud je srpkovitá anémie, hemoglobin S <30 %

Kritéria vyloučení:

  • HIV pozitivní
  • Invazivní infekce
  • Těhotenství/kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vrstva 1
Příjemci s nemaligními poruchami, s výjimkou talasémie. Související nebo nesouvisející kostní dřeň odpovídající 8/8 HLA
Lék: Léčebný plán 1: Vrstva 1
Den -50 až -21: Hydroxymočovina 30 mg/kg PO q den Den -22: Campath-1H 3 mg IV nebo SQ... Den -21: Campath-1H 10 mg IV nebo SQ... Den -20: Campath- 1H 15 mg IV nebo SQ... Den -19: Campath-1H 20 mg IV nebo SQ... Den -8: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -7: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den - 6: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -3: Melfalan 140 mg/m2 IV... (úpravy dávek pro pacienty
Lék: Režim GVHD B: Příjemci BM
Den -3: Začněte takrolimus nebo cyklosporin Začněte s MMF Den -1: Abatacept 10 mg/kg IV Den +1: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +3: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +5: Abatacept 10 mg/kg IV Den + 6: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +14: Abatacept 10 mg/kg IV Den +28: Abatacept 10 mg/kg IV Den +60: Abatacept 10 mg/kg IV Den +100: Abatacept 10 mg/kg IV Den +180: Abatacept 10 mg /kg IV den +270: Abatacept 10 mg/kg IV Den +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Experimentální: Vrstva 2
Příjemce s talasémií závislou na transfuzi. Související nebo nesouvisející. 8/8 kostní dřeně odpovídající HLA nebo 5-8/8 UCB odpovídající HLA
Lék: Režim GVHD B: Příjemci BM
Den -3: Začněte takrolimus nebo cyklosporin Začněte s MMF Den -1: Abatacept 10 mg/kg IV Den +1: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +3: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +5: Abatacept 10 mg/kg IV Den + 6: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +14: Abatacept 10 mg/kg IV Den +28: Abatacept 10 mg/kg IV Den +60: Abatacept 10 mg/kg IV Den +100: Abatacept 10 mg/kg IV Den +180: Abatacept 10 mg /kg IV den +270: Abatacept 10 mg/kg IV Den +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Lék: Plán léčby 2: Vrstvy 2, 3 nebo 4
Den -50 až -21: Hydroxymočovina 30 mg/kg PO q den… Den -22: Campath-1H 3 mg IV nebo SQ... Den -21: Campath-1H 10 mg IV nebo SQ... Den -20: Campath -1H 15 mg IV nebo SQ... Den -19: Campath-1H 20 mg IV nebo SQ... Den -8: Fludarabin 30mg/m2 IV... Den -7: Fludarabin 30mg/m2 IV... Den -6: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Den -3: Melfalan 140 mg/m2 IV... (úpravy dávky pro pacienty
Lék: Režim GVHD A: Příjemci UCB
Den -3: Začněte takrolimus nebo cyklosporin Začněte s MMF Den -1: Abatacept 10 mg/kg IV Den +5: Abatacept 10 mg/kg IV Den +14: Abatacept 10 mg/kg IV Den +28: Abatacept 10 mg/kg IV Den +60: Abatacept 10 mg/kg IV Den +100: Abatacept 10 mg/kg IV
Experimentální: Vrstva 3
Příjemce s hemoglobinopatií Související nebo nesouvisející. 7/8 kostní dřeně odpovídající HLA nebo 5-8/8 UCB odpovídající HLA
Lék: Režim GVHD B: Příjemci BM
Den -3: Začněte takrolimus nebo cyklosporin Začněte s MMF Den -1: Abatacept 10 mg/kg IV Den +1: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +3: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +5: Abatacept 10 mg/kg IV Den + 6: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +14: Abatacept 10 mg/kg IV Den +28: Abatacept 10 mg/kg IV Den +60: Abatacept 10 mg/kg IV Den +100: Abatacept 10 mg/kg IV Den +180: Abatacept 10 mg /kg IV den +270: Abatacept 10 mg/kg IV Den +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Lék: Plán léčby 2: Vrstvy 2, 3 nebo 4
Den -50 až -21: Hydroxymočovina 30 mg/kg PO q den… Den -22: Campath-1H 3 mg IV nebo SQ... Den -21: Campath-1H 10 mg IV nebo SQ... Den -20: Campath -1H 15 mg IV nebo SQ... Den -19: Campath-1H 20 mg IV nebo SQ... Den -8: Fludarabin 30mg/m2 IV... Den -7: Fludarabin 30mg/m2 IV... Den -6: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Den -3: Melfalan 140 mg/m2 IV... (úpravy dávky pro pacienty
Lék: Režim GVHD A: Příjemci UCB
Den -3: Začněte takrolimus nebo cyklosporin Začněte s MMF Den -1: Abatacept 10 mg/kg IV Den +5: Abatacept 10 mg/kg IV Den +14: Abatacept 10 mg/kg IV Den +28: Abatacept 10 mg/kg IV Den +60: Abatacept 10 mg/kg IV Den +100: Abatacept 10 mg/kg IV
Experimentální: Vrstva 4
Příjemce s nemaligní poruchou, kromě hemoglobinopatie Související nebo nesouvisející. 7/8 kostní dřeně odpovídající HLA nebo 5-8/8 UCB odpovídající HLA
Lék: Režim GVHD B: Příjemci BM
Den -3: Začněte takrolimus nebo cyklosporin Začněte s MMF Den -1: Abatacept 10 mg/kg IV Den +1: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +3: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +5: Abatacept 10 mg/kg IV Den + 6: Methotrexát 7,5 mg/m2 IV Den +14: Abatacept 10 mg/kg IV Den +28: Abatacept 10 mg/kg IV Den +60: Abatacept 10 mg/kg IV Den +100: Abatacept 10 mg/kg IV Den +180: Abatacept 10 mg /kg IV den +270: Abatacept 10 mg/kg IV Den +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Lék: Plán léčby 2: Vrstvy 2, 3 nebo 4
Den -50 až -21: Hydroxymočovina 30 mg/kg PO q den… Den -22: Campath-1H 3 mg IV nebo SQ... Den -21: Campath-1H 10 mg IV nebo SQ... Den -20: Campath -1H 15 mg IV nebo SQ... Den -19: Campath-1H 20 mg IV nebo SQ... Den -8: Fludarabin 30mg/m2 IV... Den -7: Fludarabin 30mg/m2 IV... Den -6: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV... Den -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Den -3: Melfalan 140 mg/m2 IV... (úpravy dávky pro pacienty
Lék: Režim GVHD A: Příjemci UCB
Den -3: Začněte takrolimus nebo cyklosporin Začněte s MMF Den -1: Abatacept 10 mg/kg IV Den +5: Abatacept 10 mg/kg IV Den +14: Abatacept 10 mg/kg IV Den +28: Abatacept 10 mg/kg IV Den +60: Abatacept 10 mg/kg IV Den +100: Abatacept 10 mg/kg IV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení dárce měřeno chimérismem
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Přihojení se měří v buňkách myeloidní a lymfoidní linie
100 dní po transplantaci
Hlavní toxicita podle klasifikace CTC v4
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Monitorování toxicity zahrnuje neočekávané vedlejší účinky (nové) a všechny závažné ireverzibilní toxicity stupeň 3 a vyšší neočekávaný stupeň 4 a vyšší – všechny toxicity, které možná, pravděpodobně nebo určitě souvisí s protokolární terapií Všechna úmrtí bez ohledu na přisouzení
100 dní po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do přihojení neutrofilů a krevních destiček měřená kompletním krevním obrazem
Časové okno: Po transplantaci
Definováno jako ANC > 500/mikrolitr a krevní destičky > 20 000 nebo 50 000/mikrolitr v závislosti na poruše
Po transplantaci
Incidence akutní reakce štěpu proti hostiteli měřená stupnicí klasifikace protokolu
Časové okno: 100 dní po transplantaci
aGVHD – zahrnující kůži, střeva a játra. Klasifikováno podle klasifikace popsané Thomasem et al. NEJM 1975; 292:895-902
100 dní po transplantaci
Incidence chronického onemocnění štěpu proti hostiteli měřená pomocí hodnotící stupnice protokolu
Časové okno: 2 roky po transplantaci
cGVHD klasifikovaný podle Schulmana et al. Am J Med 69: 204-17, 1980.
2 roky po transplantaci
Dlouhodobé přihojení dárce dárcovským chimérismem
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Donorový chimérismus je určen analýzou PCR po buněčné separaci na buňky lymfoidní a myeloidní linie pomocí protilátek. Může být také detekován analýzou FISH v případě nesouladu pohlaví dárce a příjemce.
2 roky po transplantaci
Imunitní rekonstituce laboratorními hodnoceními
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Imunitní rekonstituce detekovaná absolutním počtem fenotypů T buněk, B buněk a NK buněk. Funkce T buněk určená proliferativní odpovědí na mitogeny. Funkce B buněk byla stanovena vyhodnocením titrů protilátek proti tetanu.
1 rok po transplantaci
Celkové přežití a přežití bez onemocnění
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Celkové přežití je definováno jako přežití s ​​onemocněním nebo bez něj Přežití bez příhody je definováno jako přežití bez onemocnění, těžké GVHD, sledování kvality života a příslušných parametrů.
2 roky po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Washington University School of Medicine

Spolupracovníci

St. Louis Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2001

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. června 2009

První zveřejněno (Odhadovaný)

16. června 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201110144

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Léčebný plán 1: Vrstva 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit