Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Campath / Fludarabine / Melphalan Transplantatieconditionering voor niet-kwaadaardige ziekten

11 september 2026 bijgewerkt door: Washington University School of Medicine

Een studie van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) bij niet-kwaadaardige ziekten met behulp van een voorbereidend regime met verminderde intensiteit

De hypothese voor deze studie is dat een preparatief regime dat de immunosuppressie van de gastheer maximaliseert zonder myeloablatie, goed verdragen zal worden en voldoende zal zijn voor transplantatie van hematopoietische donorcellen. Het is ook om de belangrijkste toxiciteiten van deze conditioneringsregimes te bepalen, binnen de eerste 100 dagen na transplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie maakt gebruik van conditionering met verminderde intensiteit die immuunonderdrukkend is om donorceltransplantatie te bereiken zonder blootstelling aan straling of hoge dosis chemotherapie bij kinderen met niet-kwaadaardige aandoeningen. De bedoeling is om vroege en late regime-gerelateerde toxiciteiten te minimaliseren in de context van een regime met verminderde intensiteit.

Naast het maximaliseren van de kans op transplantatie van donorcellen, probeert de studie de toxiciteit geassocieerd met transplantatie, zoals graft-versus-host-ziekte, te minimaliseren en maakt gebruik van GVHD-profylaxe die ernaar streeft het aantal acute en chronische GVHD te verminderen in de setting van gematchte en niet-overeenkomende donorstamceltransplantaties uit merg- en navelstrengbloedbronnen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

220

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Ian Snyder, CCRP
  • Telefoonnummer: 3142735953
  • E-mail: ian.s@wustl.edu

Studie Locaties

  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Voltooid
        • University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Voltooid
        • BC Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, MB R3E 0T4
        • Voltooid
        • University of Manitoba
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Actief, niet wervend
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Actief, niet wervend
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Actief, niet wervend
        • University of California
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Actief, niet wervend
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Actief, niet wervend
        • George Washington University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Voltooid
        • Nemours Children's Health
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Actief, niet wervend
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Voltooid
        • Miami Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Voltooid
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Voltooid
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Actief, niet wervend
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Voltooid
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Voltooid
        • Children's Mercy
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine (in St. Louis)
        • Contact:
        • Contact:
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Actief, niet wervend
        • St. Louis University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Voltooid
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Actief, niet wervend
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Actief, niet wervend
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28232
        • Voltooid
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Voltooid
        • Duke Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Voltooid
        • The University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Voltooid
        • University of Pittsburg
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Voltooid
        • Cook Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Voltooid
        • Texas Transplant Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Actief, niet wervend
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Stratum 1: Patiënt moet een niet-kwaadaardige aandoening hebben, met uitzondering van thalassemie. Moet een 8/8 HLA-matched beenmerg krijgen, gerelateerd of niet-gerelateerd Stratum 2: Patiënt moet thalassemie hebben en 8/8 HLA-matched beenmerg of 5-8/8 HLA-matched UCB krijgen. Verwant of niet verwant.

Stratum 3: Patiënt moet een hemoglobinopathie hebben die 7/8 HLA-matched beenmerg of 5-8/8 HLA-matched UCB krijgt. Verwant of niet verwant.

Stratum 4: Patiënt moet een niet-maligne aandoening hebben (exclusief hemoglobinopathie) die 7/8 HLA-matched beenmerg of 5-8/8 HLA-matched UCB krijgt. Verwant of niet verwant.

Alle lagen:

  • Leeftijd ontvanger < 21 jaar
  • Lansky/Karnofsky >/= 40
  • Adequate long-, nier-, lever- en andere orgaanfunctie zoals gedefinieerd in het protocol
  • Negatieve zwangerschapstest
  • Adequate totale genucleëerde cel- of CD34+-dosis van het product zoals gedefinieerd in het protocol
  • Als sikkelcel, hemoglobine S <30%

Uitsluitingscriteria:

  • Hiv-positief
  • invasieve infectie
  • Zwangerschap / borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Laag 1
Ontvangers met niet-kwaadaardige aandoeningen, met uitzondering van thalassemie. Gerelateerd of niet-gerelateerd 8/8 HLA-gematcht beenmerg
Geneesmiddel: Behandelplan 1: Laag 1
Dag -50 tot -21: Hydroxyureum 30 mg/kg PO q dag Dag -22: Campath-1H 3 mg IV of SQ... Dag -21: Campath-1H 10 mg IV of SQ... Dag -20: Campath- 1H 15 mg IV of SQ... Dag -19: Campath-1H 20 mg IV of SQ... Dag -8: Fludarabine 30mg/m2 IV... Dag -7: Fludarabine 30mg/m2 IV... Dag - 6: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -5: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -4: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -3: Melphalan 140 mg/m2 IV... (dosisaanpassingen voor patiënten
Geneesmiddel: GVHD-regime B: BM-ontvangers
Dag -3: Start met tacrolimus of ciclosporine Begin met MMF Dag -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +1: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +3: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dag + 6: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dag +270: Abatacept 10mg/kg IV Dag +365: Abatacept 10mg/kg IV
Experimenteel: Laag 2
Ontvanger met transfusieafhankelijke thalassemie. Gerelateerd of niet-gerelateerd. 8/8 HLA-gematcht beenmerg of 5-8/8 HLA-gematcht UCB
Geneesmiddel: GVHD-regime B: BM-ontvangers
Dag -3: Start met tacrolimus of ciclosporine Begin met MMF Dag -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +1: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +3: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dag + 6: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dag +270: Abatacept 10mg/kg IV Dag +365: Abatacept 10mg/kg IV
Geneesmiddel: Behandelplan 2: Strata 2, 3 of 4
Dag -50 tot -21: Hydroxyureum 30mg/kg PO q dag... Dag -22: Campath-1H 3 mg IV of SQ... Dag -21: Campath-1H 10 mg IV of SQ... Dag -20: Campath -1H 15 mg IV of SQ... Dag -19: Campath-1H 20 mg IV of SQ... Dag -8: Fludarabine 30mg/m2 IV... Dag -7: Fludarabine 30mg/m2 IV... Dag -6: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -5: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -4: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Dag -3: Melphalan 140 mg/m2 IV... (dosisaanpassingen voor patiënten
Geneesmiddel: GVHD-regime A: UCB-ontvangers
Dag -3: Start met Tacrolimus of ciclosporine Begin met MMF Dag -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10 mg/kg IV
Experimenteel: Laag 3
Ontvanger met hemoglobinopathie Gerelateerd of niet-gerelateerd. 7/8 HLA-gematcht beenmerg of 5-8/8 HLA-gematcht UCB
Geneesmiddel: GVHD-regime B: BM-ontvangers
Dag -3: Start met tacrolimus of ciclosporine Begin met MMF Dag -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +1: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +3: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dag + 6: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dag +270: Abatacept 10mg/kg IV Dag +365: Abatacept 10mg/kg IV
Geneesmiddel: Behandelplan 2: Strata 2, 3 of 4
Dag -50 tot -21: Hydroxyureum 30mg/kg PO q dag... Dag -22: Campath-1H 3 mg IV of SQ... Dag -21: Campath-1H 10 mg IV of SQ... Dag -20: Campath -1H 15 mg IV of SQ... Dag -19: Campath-1H 20 mg IV of SQ... Dag -8: Fludarabine 30mg/m2 IV... Dag -7: Fludarabine 30mg/m2 IV... Dag -6: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -5: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -4: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Dag -3: Melphalan 140 mg/m2 IV... (dosisaanpassingen voor patiënten
Geneesmiddel: GVHD-regime A: UCB-ontvangers
Dag -3: Start met Tacrolimus of ciclosporine Begin met MMF Dag -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10 mg/kg IV
Experimenteel: Laag 4
Ontvanger met een niet-kwaadaardige aandoening, met uitzondering van hemoglobinopathie. Gerelateerd of niet-gerelateerd. 7/8 HLA-gematcht beenmerg of 5-8/8 HLA-gematcht UCB
Geneesmiddel: GVHD-regime B: BM-ontvangers
Dag -3: Start met tacrolimus of ciclosporine Begin met MMF Dag -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +1: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +3: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dag + 6: Methotrexaat 7,5 mg/m2 IV Dag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dag +270: Abatacept 10mg/kg IV Dag +365: Abatacept 10mg/kg IV
Geneesmiddel: Behandelplan 2: Strata 2, 3 of 4
Dag -50 tot -21: Hydroxyureum 30mg/kg PO q dag... Dag -22: Campath-1H 3 mg IV of SQ... Dag -21: Campath-1H 10 mg IV of SQ... Dag -20: Campath -1H 15 mg IV of SQ... Dag -19: Campath-1H 20 mg IV of SQ... Dag -8: Fludarabine 30mg/m2 IV... Dag -7: Fludarabine 30mg/m2 IV... Dag -6: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -5: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -4: Fludarabine 30 mg/m2 IV... Dag -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Dag -3: Melphalan 140 mg/m2 IV... (dosisaanpassingen voor patiënten
Geneesmiddel: GVHD-regime A: UCB-ontvangers
Dag -3: Start met Tacrolimus of ciclosporine Begin met MMF Dag -1: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +5: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10 mg/kg IV

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Donortransplantatie zoals gemeten door chimerisme
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Engraftment wordt gemeten in myeloïde en lymfoïde afstammingscellen
100 dagen na transplantatie
Belangrijke toxiciteiten zoals beoordeeld door de CTC v4
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Toxiciteitsmonitoring omvat onverwachte bijwerkingen (nieuw) en alle ernstige onomkeerbare toxiciteiten Graad 3 en hoger onverwacht Graad 4 en hoger - alle toxiciteiten die mogelijk, waarschijnlijk of zeker verband houden met protocoltherapie Alle sterfgevallen ongeacht toeschrijving
100 dagen na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot neutrofielen- en bloedplaatjesimplantatie zoals gemeten door volledige bloedtellingen
Tijdsspanne: Na transplantatie
Gedefinieerd als een ANC >500/microliter en bloedplaatjes >20.000 of 50.000/microliter, afhankelijk van de aandoening
Na transplantatie
Incidentie van acute graft-versus-host-ziekte zoals gemeten met behulp van een protocolindelingsschaal
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
aGVHD - waarbij de huid, darmen en lever betrokken zijn. Geclassificeerd volgens indeling beschreven door Thomas et al. NEJM 1975; 292:895-902
100 dagen na transplantatie
Incidentie van chronische graft-versus-host-ziekte zoals gemeten met behulp van een protocolclassificatieschaal
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
cGVHD geclassificeerd volgens Schulman et al. Am J Med 69: 204-17, 1980.
2 jaar na transplantatie
Langdurige donortransplantatie door donorchimerisme
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
Donorchimerisme wordt bepaald door PCR-analyse na celscheiding in cellen van de lymfoïde en myeloïde lijn met behulp van antilichamen. Kan ook worden gedetecteerd door FISH-analyse in het geval van verschillen in geslacht van donor en ontvanger.
2 jaar na transplantatie
Immuunreconstitutie door laboratoriumevaluaties
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
Immuunreconstitutie gedetecteerd door absolute aantallen T-celfenotypes, B-cellen en NK-cellen. T-celfunctie bepaald door proliferatieve respons op mitogenen. B-celfunctie bepaald door anti-tetanus-antilichaamtiters te evalueren.
1 jaar na transplantatie
Algehele en ziektevrije overleving
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
Totale overleving wordt gedefinieerd als overleving met of zonder ziekte Voorvalvrije overleving wordt gedefinieerd als ziektevrije, ernstige GVHD-vrije overleving, monitoring van de kwaliteit van leven en relevante parameters.
2 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Medewerkers

St. Louis Children's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2001

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juni 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juni 2009

Eerst geplaatst (Geschat)

16 juni 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201110144

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren