비악성 질환에 대한 Campath/Fludarabine/Melphalan 이식 컨디셔닝
2024년 4월 23일 업데이트: Washington University School of Medicine
저강도 준비 요법을 이용한 비악성 질환의 조혈모세포이식(HSCT)에 관한 연구
이 연구에 대한 가설은 골수 절제 없이 숙주 면역억제를 최대화하는 분취 요법이 내약성이 좋고 공여자 조혈 세포의 생착에 충분할 것이라는 것입니다.
또한 이식 후 처음 100일 이내에 이러한 컨디셔닝 요법의 주요 독성을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
이 연구는 비악성 장애가 있는 소아에서 방사선이나 고용량 화학 요법에 노출되지 않고 기증자 세포 생착을 달성하기 위해 면역 억제인 감소된 강도 컨디셔닝을 사용합니다. 의도는 감소된 강도 요법의 맥락에서 조기 및 후기 요법 관련 독성을 최소화하는 것입니다.
공여자 세포 생착 기회를 극대화하는 것 외에도 이 시험은 이식편대숙주병과 같은 이식과 관련된 독성을 최소화하고 공여자 줄기 세포 이식의 일치 및 불일치 설정에서 급성 및 만성 GVHD 비율을 감소시키려는 GVHD 예방을 사용합니다. 골수 및 제대혈에서.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
220
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Stephanie Hyde, CCRP
- 전화번호: 3142861180
- 이메일: stephanie.day@wustl.edu
연구 장소
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 모병
- Phoenix Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Roberta Adams, MD
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- Children's Hospital of Orange County
-
연락하다:
- David Buchbinder, MD
-
수석 연구원:
- David Buchbinder, MD
-
San Diego, California, 미국, 92123
- 모병
- University of California
-
수석 연구원:
- Eric Anderson, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- 모병
- Yale School of Medicine
-
연락하다:
- Niketa Shah, MD
-
수석 연구원:
- Niketa Shah, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- George Washington University School of Medicine
-
수석 연구원:
- David Jacobsohn, MD
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- University of Miami
-
수석 연구원:
- Edward Dela Ziga, MD
-
Miami, Florida, 미국, 33155
- 모병
- Miami Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Kamar Godder, MD
-
Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- 모병
- All Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Gregory Hale, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60614
- 완전한
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University School of Medicine
-
수석 연구원:
- Scott Goebel, MD
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- 모병
- St. Louis University
-
연락하다:
- Deepika Bhatla, MD
-
수석 연구원:
- Deepika Bhatla, MD
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine (in St. Louis)
-
연락하다:
- Stephanie Hyde, CCRP
- 전화번호: 3142861180
- 이메일: stephanie.day@wustl.edu
-
연락하다:
- Shalini Shenoy, MD
- 전화번호: 314-454-6018
- 이메일: shalinishenoy@wustl.edu
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- 완전한
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Medical Center
-
연락하다:
- Monica Bhatia, MD
-
수석 연구원:
- Monica Bhatia, MD
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28232
- 모병
- Carolinas Medical Center
-
수석 연구원:
- Michael Kent, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- 완전한
- The University of Oklahoma
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- 모병
- Texas Transplant Institute
-
수석 연구원:
- Troy Quigg, MD
-
-
-
-
-
Calgary, 캐나다
- 모병
- University of Calgary
-
연락하다:
- Gregory Guilcher, MD
-
수석 연구원:
- Gregory Guilcher, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
20년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
계층 1: 환자는 지중해빈혈을 제외한 비악성 장애를 가지고 있어야 합니다. 8/8 HLA 일치 골수, 관련 또는 비관련 계층 2를 받아야 합니다. 환자는 8/8 HLA 일치 골수 또는 5-8/8 HLA 일치 UCB를 받는 지중해 빈혈이 있어야 합니다. 관련이 있거나 관련이 없습니다.
계층 3: 환자는 7/8 HLA 일치 골수 또는 5-8/8 HLA 일치 UCB를 받는 혈색소병증이 있어야 합니다. 관련이 있거나 관련이 없습니다.
계층 4: 환자는 7/8 HLA 일치 골수 또는 5-8/8 HLA 일치 UCB를 받는 비악성 질환(혈색소병증 제외)이 있어야 합니다. 관련이 있거나 관련이 없습니다.
모든 계층:
- 수령 연령 < 21세
- 랜스키/카르노프스키 >/= 40
- 프로토콜에 정의된 적절한 폐, 신장, 간 및 기타 기관 기능
- 음성 임신 테스트
- 프로토콜에 정의된 대로 적절한 총 유핵 세포 또는 CD34+ 용량의 제품
- 겸상 적혈구의 경우 헤모글로빈 S <30%
제외 기준:
- HIV 양성
- 침습적 감염
- 임신/수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 지층 1
지중해빈혈을 제외한 비악성 질환이 있는 수혜자.
관련 또는 비관련 8/8 HLA 일치 골수
|
-50일 ~ -21일: 수산화요소 30mg/kg PO q 일 -22일: Campath-1H 3mg IV 또는 SQ... -21일: Campath-1H 10mg IV 또는 SQ... -20일: Campath- 1H 15mg IV 또는 SQ... -19일: Campath-1H 20mg IV 또는 SQ... -8일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -7일: Fludarabine 30mg/m2 IV... Day - 6: 플루다라빈 30mg/m2 정맥주사... -5일: 플루다라빈 30mg/m2 정맥주사... -4일: 플루다라빈 30mg/m2 정맥주사... -3일: 멜팔란 140mg/m2 정맥주사... (용량 수정 환자를 위해
-3일: 타크로리무스 또는 사이클로스포린 시작 MMF 시작 -1일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +1일: 메토트렉세이트 7.5mg/m2 정맥주사 +3일: 메토트렉세이트 7.5mg/m2 정맥주사 +5일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +일 6: Methotrexate 7.5mg/m2 IV Day +14: Abatacept 10mg/kg IV Day +28: Abatacept 10mg/kg IV Day +60: Abatacept 10mg/kg IV Day +100: Abatacept 10mg/kg IV Day +180: Abatacept 10mg /kg IV +270일: 아바타셉트 10mg/kg IV +365일: 아바타셉트 10mg/kg IV
|
|
실험적: 지층 2
수혈 의존성 지중해빈혈 수혜자.
관련이 있거나 관련이 없습니다.
8/8 HLA 일치 골수 또는 5-8/8 HLA 일치 UCB
|
-3일: 타크로리무스 또는 사이클로스포린 시작 MMF 시작 -1일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +1일: 메토트렉세이트 7.5mg/m2 정맥주사 +3일: 메토트렉세이트 7.5mg/m2 정맥주사 +5일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +일 6: Methotrexate 7.5mg/m2 IV Day +14: Abatacept 10mg/kg IV Day +28: Abatacept 10mg/kg IV Day +60: Abatacept 10mg/kg IV Day +100: Abatacept 10mg/kg IV Day +180: Abatacept 10mg /kg IV +270일: 아바타셉트 10mg/kg IV +365일: 아바타셉트 10mg/kg IV
-50일 ~ -21일: 수산화요소 30mg/kg PO q 일… -22일: Campath-1H 3mg IV 또는 SQ... -21일: Campath-1H 10mg IV 또는 SQ... -20일: Campath -1H 15mg IV 또는 SQ... -19일: Campath-1H 20mg IV 또는 SQ... -8일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -7일: Fludarabine 30mg/m2 IV... Day -6: Fludarabine 30mg/m2 IV... -5일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -4일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -4일: Thiotepa 8mg/kg IV... -3일: Melphalan 140mg/m2 IV...(환자에 대한 용량 수정
-3일: 타크로리무스 또는 사이클로스포린 시작 MMF 시작 -1일: 아바타셉트 10mg/kg IV +5일: 아바타셉트 10mg/kg IV +14일: 아바타셉트 10mg/kg IV +28일: 아바타셉트 10mg/kg IV +60일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +100일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사
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실험적: 지층 3
헤모글로빈병증이 있는 수혜자 관련 여부.
7/8 HLA 일치 골수 또는 5-8/8 HLA 일치 UCB
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-3일: 타크로리무스 또는 사이클로스포린 시작 MMF 시작 -1일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +1일: 메토트렉세이트 7.5mg/m2 정맥주사 +3일: 메토트렉세이트 7.5mg/m2 정맥주사 +5일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +일 6: Methotrexate 7.5mg/m2 IV Day +14: Abatacept 10mg/kg IV Day +28: Abatacept 10mg/kg IV Day +60: Abatacept 10mg/kg IV Day +100: Abatacept 10mg/kg IV Day +180: Abatacept 10mg /kg IV +270일: 아바타셉트 10mg/kg IV +365일: 아바타셉트 10mg/kg IV
-50일 ~ -21일: 수산화요소 30mg/kg PO q 일… -22일: Campath-1H 3mg IV 또는 SQ... -21일: Campath-1H 10mg IV 또는 SQ... -20일: Campath -1H 15mg IV 또는 SQ... -19일: Campath-1H 20mg IV 또는 SQ... -8일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -7일: Fludarabine 30mg/m2 IV... Day -6: Fludarabine 30mg/m2 IV... -5일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -4일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -4일: Thiotepa 8mg/kg IV... -3일: Melphalan 140mg/m2 IV...(환자에 대한 용량 수정
-3일: 타크로리무스 또는 사이클로스포린 시작 MMF 시작 -1일: 아바타셉트 10mg/kg IV +5일: 아바타셉트 10mg/kg IV +14일: 아바타셉트 10mg/kg IV +28일: 아바타셉트 10mg/kg IV +60일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +100일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사
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|
실험적: 지층 4
헤모글로빈병증을 제외한 비악성 장애가 있는 수혜자 관련 또는 비관련.
7/8 HLA 일치 골수 또는 5-8/8 HLA 일치 UCB
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-3일: 타크로리무스 또는 사이클로스포린 시작 MMF 시작 -1일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +1일: 메토트렉세이트 7.5mg/m2 정맥주사 +3일: 메토트렉세이트 7.5mg/m2 정맥주사 +5일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +일 6: Methotrexate 7.5mg/m2 IV Day +14: Abatacept 10mg/kg IV Day +28: Abatacept 10mg/kg IV Day +60: Abatacept 10mg/kg IV Day +100: Abatacept 10mg/kg IV Day +180: Abatacept 10mg /kg IV +270일: 아바타셉트 10mg/kg IV +365일: 아바타셉트 10mg/kg IV
-50일 ~ -21일: 수산화요소 30mg/kg PO q 일… -22일: Campath-1H 3mg IV 또는 SQ... -21일: Campath-1H 10mg IV 또는 SQ... -20일: Campath -1H 15mg IV 또는 SQ... -19일: Campath-1H 20mg IV 또는 SQ... -8일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -7일: Fludarabine 30mg/m2 IV... Day -6: Fludarabine 30mg/m2 IV... -5일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -4일: Fludarabine 30mg/m2 IV... -4일: Thiotepa 8mg/kg IV... -3일: Melphalan 140mg/m2 IV...(환자에 대한 용량 수정
-3일: 타크로리무스 또는 사이클로스포린 시작 MMF 시작 -1일: 아바타셉트 10mg/kg IV +5일: 아바타셉트 10mg/kg IV +14일: 아바타셉트 10mg/kg IV +28일: 아바타셉트 10mg/kg IV +60일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사 +100일: 아바타셉트 10mg/kg 정맥주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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키메라 현상으로 측정한 기증자 생착
기간: 이식 후 100일
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생착은 골수 및 림프 계통 세포에서 측정됩니다.
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이식 후 100일
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CTC v4에 의해 등급이 매겨진 주요 독성
기간: 이식 후 100일
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독성 모니터링에는 예상하지 못한 부작용(신규) 및 모든 중증의 돌이킬 수 없는 독성이 포함됩니다.
|
이식 후 100일
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 혈구 수로 측정한 호중구 및 혈소판 생착까지의 시간
기간: 이식 후
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질환에 따라 ANC >500/마이크로리터 및 혈소판 >20,000 또는 50,000/마이크로리터로 정의됩니다.
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이식 후
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프로토콜 등급 척도에 의해 측정된 급성 이식편대숙주병의 발생률
기간: 이식 후 100일
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aGVHD - 피부, 내장 및 간 관련.
Thomas et al.에 의해 기술된 등급에 따라 분류됨.
NEJM 1975; 292:895-902
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이식 후 100일
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프로토콜 등급 척도에 의해 측정된 만성 이식편대숙주병의 발생률
기간: 이식 후 2년
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Schulman et al.에 따라 분류된 cGVHD.
Am J Med 69: 204-17, 1980.
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이식 후 2년
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기증자 키메라에 의한 장기 기증자 생착
기간: 이식 후 2년
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기증자 키메라증은 항체를 사용하여 세포를 림프계 및 골수 계통 세포로 분리한 후 PCR 분석에 의해 결정됩니다.
기증자와 받는 사람의 성별이 일치하지 않는 경우 FISH 분석으로 검출할 수도 있습니다.
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이식 후 2년
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실험실 평가에 의한 면역 재구성
기간: 이식 후 1년
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절대 수의 T 세포 표현형, B 세포 및 NK 세포에 의해 검출된 면역 재구성.
미토겐에 대한 증식 반응에 의해 결정되는 T 세포 기능.
항 파상풍 항체 역가를 평가하여 결정된 B 세포 기능.
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이식 후 1년
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전체 생존 및 무병 생존
기간: 이식 후 2년
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전체 생존은 질병이 있거나 없는 생존으로 정의됩니다.
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이식 후 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- King AA, Kamani N, Bunin N, Sahdev I, Brochstein J, Hayashi RJ, Grimley M, Abraham A, Dioguardi J, Chan KW, Douglas D, Adams R, Andreansky M, Anderson E, Gilman A, Chaudhury S, Yu L, Dalal J, Hale G, Cuvelier G, Jain A, Krajewski J, Gillio A, Kasow KA, Delgado D, Hanson E, Murray L, Shenoy S. Successful matched sibling donor marrow transplantation following reduced intensity conditioning in children with hemoglobinopathies. Am J Hematol. 2015 Dec;90(12):1093-8. doi: 10.1002/ajh.24183. Epub 2015 Oct 6.
- Bhatla D, Davies SM, Shenoy S, Harris RE, Crockett M, Shoultz L, Smolarek T, Bleesing J, Hansen M, Jodele S, Jordan M, Filipovich AH, Mehta PA. Reduced-intensity conditioning is effective and safe for transplantation of patients with Shwachman-Diamond syndrome. Bone Marrow Transplant. 2008 Aug;42(3):159-65. doi: 10.1038/bmt.2008.151. Epub 2008 May 26.
- Hansen MD, Filipovich AH, Davies SM, Mehta P, Bleesing J, Jodele S, Hayashi R, Barnes Y, Shenoy S. Allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT) in Hurler's syndrome using a reduced intensity preparative regimen. Bone Marrow Transplant. 2008 Feb;41(4):349-53. doi: 10.1038/sj.bmt.1705926. Epub 2007 Nov 19.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- Shenoy S, Grossman WJ, DiPersio J, Yu LC, Wilson D, Barnes YJ, Mohanakumar T, Rao A, Hayashi RJ. A novel reduced-intensity stem cell transplant regimen for nonmalignant disorders. Bone Marrow Transplant. 2005 Feb;35(4):345-52. doi: 10.1038/sj.bmt.1704795.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2001년 12월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2031년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 6월 15일
처음 게시됨 (추정된)
2009년 6월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
치료 계획 1: 계층 1에 대한 임상 시험
-
Montreal Heart InstituteInstitut de Recherches Cliniques de Montreal; Royal Victoria Hospital, Canada; Queen Elizabeth... 그리고 다른 협력자들완전한
-
The University of Texas Health Science Center,...National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); United States Department of Defense; Defence... 그리고 다른 협력자들완전한