Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Camppath/Fludarabine/Melphalan transzplantációs kondicionálás nem rosszindulatú betegségekre

2024. április 23. frissítette: Washington University School of Medicine

Hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) vizsgálata nem rosszindulatú betegségekben, csökkentett intenzitású előkészítő rendszer alkalmazásával

Ennek a vizsgálatnak a hipotézise az, hogy az a preparatív kezelési rend, amely mieloabláció nélkül maximalizálja a gazdaszervezet immunszuppresszióját, jól tolerálható és elegendő a donor vérképző sejtek beültetéséhez. Ezen túlmenően meg kell határozni a fő toxicitást ezekből a kondicionáló sémákból az átültetést követő első 100 napon belül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány csökkentett intenzitású kondicionálást alkalmaz, amely immunszuppresszív, hogy a nem rosszindulatú betegségekben szenvedő gyermekeknél sugárzás vagy nagy dózisú kemoterápia nélkül valósuljon meg a donorsejtek beültetése. A cél a korai és késői adagolási rendhez kapcsolódó toxicitás minimalizálása a csökkentett intenzitású sémával összefüggésben.

A donorsejt beültetés lehetőségének maximalizálása mellett a kísérlet célja a transzplantációval kapcsolatos toxicitások minimalizálása, mint például a graft versus host betegség, és GVHD profilaxist alkalmaz, amely az akut és krónikus GVHD arányának csökkentésére törekszik az egyező és nem egyező donor őssejt-transzplantáció esetén. csontvelő- és köldökzsinórvér-forrásokból.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

220

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Toborzás
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Roberta Adams, MD
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kapcsolatba lépni:
          • David Buchbinder, MD
        • Kutatásvezető:
          • David Buchbinder, MD
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Toborzás
        • University of California
        • Kutatásvezető:
          • Eric Anderson, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Toborzás
        • Yale School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
          • Niketa Shah, MD
        • Kutatásvezető:
          • Niketa Shah, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • George Washington University School of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • David Jacobsohn, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • University of Miami
        • Kutatásvezető:
          • Edward Dela Ziga, MD
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Toborzás
        • Miami Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Kamar Godder, MD
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Toborzás
        • All Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Gregory Hale, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Befejezve
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • Indiana University School of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Scott Goebel, MD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Toborzás
        • St. Louis University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Deepika Bhatla, MD
        • Kutatásvezető:
          • Deepika Bhatla, MD
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University School of Medicine (in St. Louis)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Befejezve
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Monica Bhatia, MD
        • Kutatásvezető:
          • Monica Bhatia, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28232
        • Toborzás
        • Carolinas Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Michael Kent, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • Befejezve
        • The University of Oklahoma
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Toborzás
        • Texas Transplant Institute
        • Kutatásvezető:
          • Troy Quigg, MD
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Toborzás
        • University of Calgary
        • Kapcsolatba lépni:
          • Gregory Guilcher, MD
        • Kutatásvezető:
          • Gregory Guilcher, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 20 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

1. réteg: A betegnek nem rosszindulatú betegségben kell lennie, kivéve a talaszémiát. 8/8-as HLA-egyezésű csontvelőt kell kapnia, rokon vagy nem rokon 2. réteg: A páciensnek talaszémiában kell lennie, és 8/8-as HLA-egyezésű csontvelőt vagy 5-8/8 HLA-egyező UCB-t kell kapnia. Kapcsolódó vagy független.

3. réteg: A betegnek hemoglobinopathiában kell szenvednie, és 7/8 HLA-egyeztetett csontvelőt vagy 5-8/8 HLA-egyeztethető UCB-t kap. Kapcsolódó vagy független.

4. réteg: A betegnek nem rosszindulatú betegségben kell lennie (kivéve a hemoglobinopathiát), és 7/8 HLA-egyeztethető csontvelőt vagy 5-8/8 HLA-egyező UCB-t kap. Kapcsolódó vagy független.

Minden réteg:

  • A címzett életkora < 21 év
  • Lansky/Karnofsky >/= 40
  • Megfelelő tüdő-, vese-, máj- és egyéb szervek működése a protokollban meghatározottak szerint
  • Negatív terhességi teszt
  • Megfelelő teljes magos sejt vagy CD34+ készítmény dózisa a protokollban meghatározottak szerint
  • Sarlósejtes hemoglobin S <30%

Kizárási kritériumok:

  • HIV pozitív
  • Invazív fertőzés
  • Terhesség/szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. réteg
Nem rosszindulatú betegségekben szenvedők, kivéve a talaszémiát. Kapcsolódó vagy nem rokon 8/8 HLA-egyezésű csontvelő
Drog: 1. kezelési terv: 1. réteg
-50-21. nap: Hidroxi-karbamid 30 mg/kg PO q nap -22. nap: Campath-1H 3 mg IV vagy SQ... -21. nap: Campath-1H 10 mg IV vagy SQ... -20. nap: Campath- 1H 15 mg IV vagy SQ... -19. nap: Campath-1H 20 mg IV vagy SQ... -8. nap: Fludarabine 30mg/m2 IV... -7. nap: Fludarabine 30mg/m2 IV... Nap - 6: Fludarabine 30mg/m2 IV... -5. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... -4. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... -3. nap: Melfalán 140 mg/m2 IV... (dózismódosítások betegek számára
Drog: GVHD B rendszer: BM címzettek
-3. nap: Takrolimusz vagy ciklosporin beadása MMF kezdete -1. nap: Abatacept 10 mg/kg IV +1. nap: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +3. nap: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +5. nap: Abatacept 10 mg/kg IV nap + 6: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +14. nap: Abatacept 10mg/kg IV +28. nap: Abatacept 10mg/kg IV +60. nap: Abatacept 10mg/kg IV +100. nap: Abatacept 10mg/kg IV +180. nap: Abatacept /kg IV +270. nap: Abatacept 10mg/kg IV +365. nap: Abatacept 10mg/kg IV.
Kísérleti: 2. réteg
Transzfúziófüggő talaszémiában szenvedő beteg. Kapcsolódó vagy független. 8/8 HLA-egyeztetett csontvelő vagy 5-8/8 HLA-egyeztetett UCB
Drog: GVHD B rendszer: BM címzettek
-3. nap: Takrolimusz vagy ciklosporin beadása MMF kezdete -1. nap: Abatacept 10 mg/kg IV +1. nap: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +3. nap: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +5. nap: Abatacept 10 mg/kg IV nap + 6: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +14. nap: Abatacept 10mg/kg IV +28. nap: Abatacept 10mg/kg IV +60. nap: Abatacept 10mg/kg IV +100. nap: Abatacept 10mg/kg IV +180. nap: Abatacept /kg IV +270. nap: Abatacept 10mg/kg IV +365. nap: Abatacept 10mg/kg IV.
Drog: 2. kezelési terv: 2., 3. vagy 4. réteg
-50-21. nap: Hidroxi-karbamid 30 mg/kg PO q nap… -22. nap: Campath-1H 3 mg IV vagy SQ... -21. nap: Campath-1H 10 mg IV vagy SQ... -20. nap: Campath -1H 15 mg IV vagy SQ... -19. nap: Campath-1H 20 mg IV vagy SQ... -8. nap: Fludarabine 30mg/m2 IV... -7. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... Nap -6: Fludarabine 30mg/m2 IV... -5. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... -4. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... -4. nap: Tiotepa 8mg/kg IV... -3. nap: Melfalán 140 mg/m2 IV... (adagmódosítás a betegek számára
Drog: GVHD A rendszer: UCB címzettek
-3. nap: Takrolimusz vagy ciklosporin beadása MMF kezdete -1. nap: Abatacept 10mg/kg IV +5. nap: Abatacept 10mg/kg IV +14. nap: Abatacept 10mg/kg IV +28. nap: Abatacept 10mg/kg IV +60. nap: Abatacept 10mg/kg IV +100 nap: Abatacept 10mg/kg IV
Kísérleti: 3. réteg
Recipiens hemoglobinopathiában Kapcsolódó vagy nem rokon. 7/8 HLA-egyeztetett csontvelő vagy 5-8/8 HLA-egyeztetett UCB
Drog: GVHD B rendszer: BM címzettek
-3. nap: Takrolimusz vagy ciklosporin beadása MMF kezdete -1. nap: Abatacept 10 mg/kg IV +1. nap: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +3. nap: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +5. nap: Abatacept 10 mg/kg IV nap + 6: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +14. nap: Abatacept 10mg/kg IV +28. nap: Abatacept 10mg/kg IV +60. nap: Abatacept 10mg/kg IV +100. nap: Abatacept 10mg/kg IV +180. nap: Abatacept /kg IV +270. nap: Abatacept 10mg/kg IV +365. nap: Abatacept 10mg/kg IV.
Drog: 2. kezelési terv: 2., 3. vagy 4. réteg
-50-21. nap: Hidroxi-karbamid 30 mg/kg PO q nap… -22. nap: Campath-1H 3 mg IV vagy SQ... -21. nap: Campath-1H 10 mg IV vagy SQ... -20. nap: Campath -1H 15 mg IV vagy SQ... -19. nap: Campath-1H 20 mg IV vagy SQ... -8. nap: Fludarabine 30mg/m2 IV... -7. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... Nap -6: Fludarabine 30mg/m2 IV... -5. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... -4. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... -4. nap: Tiotepa 8mg/kg IV... -3. nap: Melfalán 140 mg/m2 IV... (adagmódosítás a betegek számára
Drog: GVHD A rendszer: UCB címzettek
-3. nap: Takrolimusz vagy ciklosporin beadása MMF kezdete -1. nap: Abatacept 10mg/kg IV +5. nap: Abatacept 10mg/kg IV +14. nap: Abatacept 10mg/kg IV +28. nap: Abatacept 10mg/kg IV +60. nap: Abatacept 10mg/kg IV +100 nap: Abatacept 10mg/kg IV
Kísérleti: 4. réteg
Recipiens nem rosszindulatú betegségben, kivéve a hemoglobinopathiát Kapcsolódó vagy nem rokon. 7/8 HLA-egyeztetett csontvelő vagy 5-8/8 HLA-egyeztetett UCB
Drog: GVHD B rendszer: BM címzettek
-3. nap: Takrolimusz vagy ciklosporin beadása MMF kezdete -1. nap: Abatacept 10 mg/kg IV +1. nap: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +3. nap: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +5. nap: Abatacept 10 mg/kg IV nap + 6: Metotrexát 7,5 mg/m2 IV +14. nap: Abatacept 10mg/kg IV +28. nap: Abatacept 10mg/kg IV +60. nap: Abatacept 10mg/kg IV +100. nap: Abatacept 10mg/kg IV +180. nap: Abatacept /kg IV +270. nap: Abatacept 10mg/kg IV +365. nap: Abatacept 10mg/kg IV.
Drog: 2. kezelési terv: 2., 3. vagy 4. réteg
-50-21. nap: Hidroxi-karbamid 30 mg/kg PO q nap… -22. nap: Campath-1H 3 mg IV vagy SQ... -21. nap: Campath-1H 10 mg IV vagy SQ... -20. nap: Campath -1H 15 mg IV vagy SQ... -19. nap: Campath-1H 20 mg IV vagy SQ... -8. nap: Fludarabine 30mg/m2 IV... -7. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... Nap -6: Fludarabine 30mg/m2 IV... -5. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... -4. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV... -4. nap: Tiotepa 8mg/kg IV... -3. nap: Melfalán 140 mg/m2 IV... (adagmódosítás a betegek számára
Drog: GVHD A rendszer: UCB címzettek
-3. nap: Takrolimusz vagy ciklosporin beadása MMF kezdete -1. nap: Abatacept 10mg/kg IV +5. nap: Abatacept 10mg/kg IV +14. nap: Abatacept 10mg/kg IV +28. nap: Abatacept 10mg/kg IV +60. nap: Abatacept 10mg/kg IV +100 nap: Abatacept 10mg/kg IV

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A donor beültetése kimérizmussal mérve
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
Az átültetést mieloid és limfoid sejtvonalú sejtekben mérjük
100 nappal az átültetés után
Főbb toxicitások a CTC v4 szerint
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
A toxicitás monitorozása magában foglalja a nem várt mellékhatásokat (új) és minden súlyos, visszafordíthatatlan toxicitást, 3. és magasabb fokozatú váratlan 4. és magasabb fokozatot – minden olyan toxicitást, amely valószínűleg, valószínűleg vagy határozottan összefügg a protokollterápiával.
100 nappal az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neutrofil- és vérlemezke-beültetésig eltelt idő teljes vérkép alapján
Időkeret: Transzplantáció után
Meghatározása szerint az ANC > 500/mikroliter és a vérlemezkék >20 000 vagy 50 000/mikroliter a rendellenességtől függően
Transzplantáció után
Az akut graft-versus-host betegség incidenciája protokoll szerinti osztályozási skálával mérve
Időkeret: 100 nappal az átültetés után
aGVHD - a bőrt, a beleket és a májat érinti. A Thomas és munkatársai által leírt osztályozás szerint osztályozva. NEJM 1975; 292:895-902
100 nappal az átültetés után
A krónikus graft-versus-host betegség incidenciája protokoll szerinti osztályozási skálával mérve
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
cGVHD besorolása Schulman et al. Am J. Med. 69: 204-17, 1980.
2 évvel a transzplantáció után
Hosszú távú donor beültetés donor kimérizmussal
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
A donor kimérizmusát PCR-analízissel határozzuk meg, miután a sejteket limfoid és mieloid vonalú sejtekké választották antitestek felhasználásával. FISH elemzéssel is kimutatható donor és recipiens nemi eltérése esetén.
2 évvel a transzplantáció után
Az immunrendszer helyreállítása laboratóriumi értékelésekkel
Időkeret: 1 évvel a transzplantáció után
Az immunrekonstitúció a T-sejt-fenotípusok, B-sejtek és NK-sejtek abszolút számával kimutatható. A T-sejtek működését a mitogénekre adott proliferatív válasz határozza meg. A B-sejtek funkciója a tetanusz elleni antitest-titerek értékelésével meghatározott.
1 évvel a transzplantáció után
Általános és betegségmentes túlélés
Időkeret: 2 évvel a transzplantáció után
A teljes túlélést úgy határozzuk meg, mint betegséggel vagy anélkül túlélést. Eseménymentes túlélést a betegségtől mentes, súlyos GVHD-mentes túlélést, az életminőség és a releváns paraméterek monitorozását jelenti.
2 évvel a transzplantáció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Washington University School of Medicine

Együttműködők

St. Louis Children's Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2001. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. június 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. június 15.

Első közzététel (Becsült)

2009. június 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 23.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201110144

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 1. kezelési terv: 1. réteg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zambia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel