Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Camppath/Fludarabine/Melphalan-siirteen hoito ei-pahanlaatuisia sairauksia varten

perjantai 11. syyskuuta 2026 päivittänyt: Washington University School of Medicine

Tutkimus hematopoieettisten kantasolujen siirtämisestä (HSCT) ei-pahanlaatuisissa sairauksissa käyttämällä alennetun intensiteetin valmistelevaa järjestelmää

Tämän tutkimuksen hypoteesi on, että preparatiivinen hoito-ohjelma, joka maksimoi isännän immunosuppression ilman myeloablaatiota, on hyvin siedetty ja riittävä luovuttajan hematopoieettisten solujen istuttamiseen. Sen on myös määritettävä tärkeimmät myrkyllisyydet näistä hoito-ohjelmista ensimmäisten 100 päivän aikana transplantaation jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksessa käytetään alennetun intensiteetin hoitoa, joka on immuunivastetta heikentävä luovuttajasolujen siirtämiseksi ilman säteilyaltistusta tai suuriannoksisia kemoterapiaa lapsille, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia. Tarkoituksena on minimoida varhaiseen ja myöhäiseen hoitoon liittyviä toksisuusvaikutuksia alennetun intensiteetin hoito-ohjelman yhteydessä.

Sen lisäksi, että tutkimuksessa pyritään maksimoimaan luovuttajasolujen siirtämisen mahdollisuus, se pyrkii minimoimaan siirtoon liittyviä toksisuutta, kuten siirrännäistä isäntäsairautta, ja käyttää GVHD-profylaksia, joka pyrkii vähentämään akuutin ja kroonisen GVHD:n esiintyvyyttä yhteensopivien ja yhteensopimattomien luovuttajan kantasolusiirtojen yhteydessä. luuytimen ja napanuoraveren lähteistä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

220

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Ian Snyder, CCRP
  • Puhelinnumero: 3142735953
  • Sähköposti: ian.s@wustl.edu

Opiskelupaikat

  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Valmis
        • University Of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Valmis
        • BC Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0T4
        • Valmis
        • University of Manitoba
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of California
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • George Washington University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Valmis
        • Nemours Children's Health
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Valmis
        • Miami Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Valmis
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Valmis
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Valmis
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Valmis
        • Children's Mercy
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine (in St. Louis)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • St. Louis University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Valmis
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28232
        • Valmis
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Valmis
        • Duke Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Valmis
        • The University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Valmis
        • University of Pittsburg
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Valmis
        • Cook Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Valmis
        • Texas Transplant Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kerros 1: Potilaalla on oltava ei-pahanlaatuinen sairaus, lukuun ottamatta talassemiaa. Täytyy saada 8/8 HLA-yhteensopivaa luuydintä, sukua tai ei-sukulaista Stratum 2: Potilaalla on oltava talassemia, joka saa 8/8 HLA-yhteensopivaa luuydintä tai 5-8/8 HLA-yhteensopivaa UCB:tä. Liittyy tai ei liity.

Kerros 3: Potilaalla on oltava hemoglobinopatia, joka saa 7/8 HLA-yhteensopivaa luuydintä tai 5-8/8 HLA-yhteensopivaa UCB:tä. Liittyy tai ei liity.

Kerros 4: Potilaalla on oltava ei-pahanlaatuinen sairaus (pois lukien hemoglobinopatia), joka saa 7/8 HLA-yhteensopivaa luuydintä tai 5-8/8 HLA-yhteensopivaa UCB:tä. Liittyy tai ei liity.

Kaikki kerrokset:

  • Vastaanottajan ikä < 21 vuotta
  • Lansky/Karnofsky >/= 40
  • Riittävä keuhkojen, munuaisten, maksan ja muiden elinten toiminta protokollan mukaisesti
  • Negatiivinen raskaustesti
  • Riittävä tumallisten solujen kokonaismäärä tai tuotteen CD34+-annos protokollan mukaisesti
  • Jos sirppisolu, hemoglobiini S <30 %

Poissulkemiskriteerit:

  • HIV-positiivinen
  • Invasiivinen infektio
  • Raskaus/imettäminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kerros 1
Vastaanottajat, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia, lukuun ottamatta talassemiaa. Liittynyt tai ei-liittynyt 8/8 HLA-yhteensopiva luuydin
Lääke: Hoitosuunnitelma 1: Stratum 1
Päivä -50 - -21: Hydroksiurea 30 mg/kg PO q päivä -22: Campath-1H 3 mg IV tai SQ... Päivä -21: Campath-1H 10 mg IV tai SQ... Päivä -20: Campath- 1H 15 mg IV tai SQ... Päivä -19: Campath-1H 20 mg IV tai SQ... Päivä -8: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -7: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä - 6: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -5: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -4: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -3: Melfalaani 140 mg/m2 IV... (annoksen muutokset potilaille
Lääke: GVHD-ohjelma B: BM-vastaanottajat
Päivä -3: Aloita takrolimuusi tai siklosporiini Aloita MMF Päivä -1: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +1: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +3: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +5: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä + 6: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +14: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +28: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +60: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +100: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +180: Abatasepti /kg IV Päivä +270: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +365: Abatasepti 10 mg/kg IV
Kokeellinen: Kerros 2
Vastaanottaja, jolla on verensiirrosta riippuvainen talassemia. Liittyy tai ei liity. 8/8 HLA-yhteensopiva luuydin tai 5-8/8 HLA-yhteensopiva UCB
Lääke: GVHD-ohjelma B: BM-vastaanottajat
Päivä -3: Aloita takrolimuusi tai siklosporiini Aloita MMF Päivä -1: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +1: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +3: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +5: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä + 6: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +14: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +28: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +60: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +100: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +180: Abatasepti /kg IV Päivä +270: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +365: Abatasepti 10 mg/kg IV
Lääke: Hoitosuunnitelma 2: Tasot 2, 3 tai 4
Päivä -50 - -21: Hydroksiurea 30 mg/kg PO q päivä… Päivä -22: Campath-1H 3 mg IV tai SQ... Päivä -21: Campath-1H 10 mg IV tai SQ... Päivä -20: Campat -1H 15 mg IV tai SQ... Päivä -19: Campath-1H 20 mg IV tai SQ... Päivä -8: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -7: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -6: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -5: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -4: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -4: Tiotepa 8mg/kg IV... Päivä -3: Melfalaani 140 mg/m2 IV... (annosmuutokset potilaille
Lääke: GVHD-ohjelma A: UCB-vastaanottajat
Päivä -3: Aloita takrolimuusi tai siklosporiini Aloita MMF Päivä -1: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +5: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +14: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +28: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +60: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +100: Abatasepti 10 mg/kg IV
Kokeellinen: Kerros 3
Vastaanottaja, jolla on hemoglobinopatia Liittyy tai ei sukua. 7/8 HLA-yhteensopiva luuydin tai 5-8/8 HLA-yhteensopiva UCB
Lääke: GVHD-ohjelma B: BM-vastaanottajat
Päivä -3: Aloita takrolimuusi tai siklosporiini Aloita MMF Päivä -1: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +1: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +3: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +5: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä + 6: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +14: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +28: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +60: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +100: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +180: Abatasepti /kg IV Päivä +270: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +365: Abatasepti 10 mg/kg IV
Lääke: Hoitosuunnitelma 2: Tasot 2, 3 tai 4
Päivä -50 - -21: Hydroksiurea 30 mg/kg PO q päivä… Päivä -22: Campath-1H 3 mg IV tai SQ... Päivä -21: Campath-1H 10 mg IV tai SQ... Päivä -20: Campat -1H 15 mg IV tai SQ... Päivä -19: Campath-1H 20 mg IV tai SQ... Päivä -8: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -7: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -6: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -5: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -4: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -4: Tiotepa 8mg/kg IV... Päivä -3: Melfalaani 140 mg/m2 IV... (annosmuutokset potilaille
Lääke: GVHD-ohjelma A: UCB-vastaanottajat
Päivä -3: Aloita takrolimuusi tai siklosporiini Aloita MMF Päivä -1: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +5: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +14: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +28: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +60: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +100: Abatasepti 10 mg/kg IV
Kokeellinen: Kerros 4
Vastaanottaja, jolla on ei-pahanlaatuinen sairaus, lukuun ottamatta hemoglobinopatiaa. 7/8 HLA-yhteensopiva luuydin tai 5-8/8 HLA-yhteensopiva UCB
Lääke: GVHD-ohjelma B: BM-vastaanottajat
Päivä -3: Aloita takrolimuusi tai siklosporiini Aloita MMF Päivä -1: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +1: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +3: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +5: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä + 6: Metotreksaatti 7,5 mg/m2 IV Päivä +14: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +28: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +60: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +100: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +180: Abatasepti /kg IV Päivä +270: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +365: Abatasepti 10 mg/kg IV
Lääke: Hoitosuunnitelma 2: Tasot 2, 3 tai 4
Päivä -50 - -21: Hydroksiurea 30 mg/kg PO q päivä… Päivä -22: Campath-1H 3 mg IV tai SQ... Päivä -21: Campath-1H 10 mg IV tai SQ... Päivä -20: Campat -1H 15 mg IV tai SQ... Päivä -19: Campath-1H 20 mg IV tai SQ... Päivä -8: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -7: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -6: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -5: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -4: Fludarabiini 30mg/m2 IV... Päivä -4: Tiotepa 8mg/kg IV... Päivä -3: Melfalaani 140 mg/m2 IV... (annosmuutokset potilaille
Lääke: GVHD-ohjelma A: UCB-vastaanottajat
Päivä -3: Aloita takrolimuusi tai siklosporiini Aloita MMF Päivä -1: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +5: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +14: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +28: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +60: Abatasepti 10 mg/kg IV Päivä +100: Abatasepti 10 mg/kg IV

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luovuttajan istutus kimerismilla mitattuna
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
Siirtyminen mitataan myeloidisissa ja lymfoidisissa soluissa
100 päivää siirron jälkeen
Tärkeimmät toksisuudet CTC v4:n mukaan luokiteltuna
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
Myrkyllisyyden seuranta sisältää odottamattomat sivuvaikutukset (uudet) ja kaikki vakavat palautumattomat myrkyllisyydet Grad 3 ja sitä korkeammat odottamattomat aste 4 ja korkeammat - kaikki toksisuudet, jotka mahdollisesti, todennäköisesti tai varmasti liittyvät protokollahoitoon Kaikki kuolemat riippumattomuudesta
100 päivää siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymiseen mitattuna täydellisellä verenkuvalla
Aikaikkuna: Siirron jälkeen
Määritelty ANC > 500/mikrolitra ja verihiutaleet > 20 000 tai 50 000/mikrolitra häiriöstä riippuen
Siirron jälkeen
Akuutin siirrännäis-isäntä-sairauden ilmaantuvuus protokollan luokitusasteikolla mitattuna
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
aGVHD - koskettaa ihoa, suolistoa ja maksaa. Luokiteltu Thomas et al.:n kuvaaman luokituksen mukaan. NEJM 1975; 292:895-902
100 päivää siirron jälkeen
Kroonisen siirrännäis-isäntäsairauden ilmaantuvuus protokollan luokitusasteikolla mitattuna
Aikaikkuna: 2 vuotta siirrosta
cGVHD luokiteltu Schulman et al. Am J Med 69: 204-17, 1980.
2 vuotta siirrosta
Pitkäaikainen luovuttajan siirtäminen luovuttajan kimerismin avulla
Aikaikkuna: 2 vuotta siirrosta
Luovuttajien kimerismi määritetään PCR-analyysillä sen jälkeen, kun solut on erotettu lymfoidi- ja myeloidisoluihin käyttämällä vasta-aineita. Voidaan havaita myös FISH-analyysillä, jos luovuttajan ja vastaanottajan sukupuoli eroaa toisistaan.
2 vuotta siirrosta
Immuunijärjestelmän palautuminen laboratorioarvioinneilla
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
Immuunirekonstituutio havaitaan T-solufenotyyppien, B-solujen ja NK-solujen absoluuttisilla lukumäärillä. T-solun toiminta määräytyy proliferatiivisen vasteen perusteella mitogeeneille. B-solujen toiminta määritetty arvioimalla tetanusvasta-ainetiitterit.
1 vuosi siirrosta
Kokonais- ja sairaudeton selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta siirrosta
Kokonaiseloonjääminen määritellään eloonjäämiseksi sairauden kanssa tai ilman Tapahtumaton eloonjääminen määritellään taudista vapaaksi, vakavaksi GVHD-vapaaksi eloonjäämiseksi, elämänlaadun ja asiaankuuluvien parametrien seurannaksi.
2 vuotta siirrosta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Washington University School of Medicine

Yhteistyökumppanit

St. Louis Children's Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2001

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. kesäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. kesäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 16. kesäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 16. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 201110144

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa