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Condizionamento del trapianto di Campath/Fludarabina/Melfalan per malattie non maligne

24 marzo 2026 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Uno studio sul trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) nella malattia non maligna utilizzando un regime preparatorio a intensità ridotta

L'ipotesi per questo studio è che un regime preparativo che massimizza l'immunosoppressione dell'ospite senza mieloablazione sarà ben tollerato e sufficiente per l'attecchimento delle cellule ematopoietiche del donatore. Serve anche a determinare le principali tossicità di questi regimi di condizionamento, entro i primi 100 giorni dopo il trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio utilizza un condizionamento a intensità ridotta che è immunosoppressivo per ottenere l'attecchimento delle cellule del donatore senza esposizione a radiazioni o chemioterapia ad alte dosi nei bambini con disturbi non maligni. L'intento è quello di ridurre al minimo le tossicità precoci e tardive correlate al regime nel contesto di un regime a intensità ridotta.

Oltre a massimizzare le opportunità per l'attecchimento delle cellule del donatore, lo studio cerca di ridurre al minimo le tossicità associate al trapianto come la malattia del trapianto contro l'ospite e impiega la profilassi della GVHD che cerca di ridurre i tassi di GVHD acuta e cronica nell'ambito di trapianti di cellule staminali di donatori compatibili e non corrispondenti da fonti di sangue midollare e cordonale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

220

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Ian Snyder, CCRP
  • Numero di telefono: 3142735953
  • Email: ian.s@wustl.edu

Luoghi di studio

  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Completato
        • University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Completato
        • BC Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, MB R3E 0T4
        • Completato
        • University of Manitoba
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Wilson A Vasconez Samaniego, MD
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Investigatore principale:
          • David Buchbinder, MD
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • University of California
        • Investigatore principale:
          • Eric Anderson, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Reclutamento
        • Yale School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Lakshmanan Krishnamurti, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • George Washington University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • David Jacobsohn, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Completato
        • Nemours Children's Health
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
        • Investigatore principale:
          • Edward Dela Ziga, MD
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Completato
        • Miami Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Completato
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Completato
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Jodi Skiles, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Completato
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Completato
        • Children's Mercy
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Reclutamento
        • St. Louis University
        • Contatto:
          • Deepika Bhatla, MD
        • Investigatore principale:
          • Deepika Bhatla, MD
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine (in St. Louis)
        • Contatto:
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Completato
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center
        • Contatto:
          • Monica Bhatia, MD
        • Investigatore principale:
          • Monica Bhatia, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • University of North Carolina
        • Investigatore principale:
          • Andrew Gilman, MD
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28232
        • Completato
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Completato
        • Duke Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Completato
        • The University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Completato
        • University of Pittsburg
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Completato
        • Cook Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Completato
        • Texas Transplant Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah
        • Investigatore principale:
          • Michael Pulsipher, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Strato 1: il paziente deve avere un disturbo non maligno, esclusa la talassemia. Deve ricevere un midollo osseo compatibile con HLA 8/8, correlato o non correlato Strato 2: il paziente deve avere talassemia che riceve midollo osseo compatibile con HLA 8/8 o UCB compatibile con HLA 5-8/8. Correlati o non correlati.

Strato 3: il paziente deve avere un'emoglobinopatia che riceve midollo osseo 7/8 HLA-matched o 5-8/8 HLA-matched UCB. Correlati o non correlati.

Strato 4: il paziente deve avere un disturbo non maligno (esclusa l'emoglobinopatia) che riceve midollo osseo 7/8 HLA compatibile o UCB 5-8/8 HLA compatibile. Correlati o non correlati.

Tutti gli strati:

  • Età del destinatario < 21 anni
  • Lansky/Karnofsky >/= 40
  • Adeguata funzionalità polmonare, renale, epatica e di altri organi come definito nel protocollo
  • Test di gravidanza negativo
  • Adeguata dose totale di cellule nucleate o CD34+ di prodotto come definito nel protocollo
  • Se falciforme, Emoglobina S <30%

Criteri di esclusione:

  • HIV positivo
  • Infezione invasiva
  • Gravidanza/allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Strato 1
Destinatari con patologie non maligne, esclusa la talassemia. Midollo osseo HLA-compatibile 8/8 correlato o non correlato
Droga: Piano di trattamento 1: Strato 1
Giorno da -50 a -21: Idrossiurea 30 mg/kg PO q giorno Giorno -22: Campath-1H 3 mg EV o SQ... Giorno -21: Campath-1H 10 mg EV o SQ... Giorno -20: Campath- 1H 15 mg EV o SQ... Giorno -19: Campath-1H 20 mg EV o SQ... Giorno -8: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -7: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno - 6: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -3: Melfalan 140 mg/m2 IV... (modifiche della dose per i pazienti
Droga: Regime GVHD B: destinatari BM
Giorno -3: Inizio Tacrolimus o ciclosporina Inizio MMF Giorno -1: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +1: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +3: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +5: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno + 6: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +14: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +28: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +60: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +100: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +180: Abatacept 10 mg /kg IV Giorno +270: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Sperimentale: Strato 2
Destinatario con talassemia trasfusione-dipendente. Correlati o non correlati. Midollo osseo compatibile con HLA 8/8 o UCB compatibile con HLA 5-8/8
Droga: Regime GVHD B: destinatari BM
Giorno -3: Inizio Tacrolimus o ciclosporina Inizio MMF Giorno -1: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +1: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +3: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +5: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno + 6: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +14: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +28: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +60: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +100: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +180: Abatacept 10 mg /kg IV Giorno +270: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Droga: Piano di trattamento 2: Strati 2, 3 o 4
Giorno da -50 a -21: Idrossiurea 30 mg/kg PO q giorno... Giorno -22: Campath-1H 3 mg EV o SQ... Giorno -21: Campath-1H 10 mg EV o SQ... Giorno -20: Campath -1H 15 mg IV o SQ... Giorno -19: Campath-1H 20 mg IV o SQ... Giorno -8: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -7: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -6: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Giorno -3: Melfalan 140 mg/m2 EV... (modifiche della dose per i pazienti
Droga: GVHD Regime A: Destinatari UCB
Giorno -3: Inizio Tacrolimus o ciclosporina Inizio MMF Giorno -1: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +5: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +14: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +28: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +60: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +100: Abatacept 10 mg/kg IV
Sperimentale: Strato 3
Destinatario con emoglobinopatia Correlato o non correlato. Midollo osseo compatibile con 7/8 HLA o UCB compatibile con HLA 5-8/8
Droga: Regime GVHD B: destinatari BM
Giorno -3: Inizio Tacrolimus o ciclosporina Inizio MMF Giorno -1: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +1: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +3: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +5: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno + 6: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +14: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +28: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +60: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +100: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +180: Abatacept 10 mg /kg IV Giorno +270: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Droga: Piano di trattamento 2: Strati 2, 3 o 4
Giorno da -50 a -21: Idrossiurea 30 mg/kg PO q giorno... Giorno -22: Campath-1H 3 mg EV o SQ... Giorno -21: Campath-1H 10 mg EV o SQ... Giorno -20: Campath -1H 15 mg IV o SQ... Giorno -19: Campath-1H 20 mg IV o SQ... Giorno -8: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -7: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -6: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Giorno -3: Melfalan 140 mg/m2 EV... (modifiche della dose per i pazienti
Droga: GVHD Regime A: Destinatari UCB
Giorno -3: Inizio Tacrolimus o ciclosporina Inizio MMF Giorno -1: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +5: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +14: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +28: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +60: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +100: Abatacept 10 mg/kg IV
Sperimentale: Strato 4
Destinatario con patologia non maligna, esclusa emoglobinopatia Correlata o non correlata. Midollo osseo compatibile con 7/8 HLA o UCB compatibile con HLA 5-8/8
Droga: Regime GVHD B: destinatari BM
Giorno -3: Inizio Tacrolimus o ciclosporina Inizio MMF Giorno -1: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +1: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +3: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +5: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno + 6: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Giorno +14: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +28: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +60: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +100: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +180: Abatacept 10 mg /kg IV Giorno +270: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Droga: Piano di trattamento 2: Strati 2, 3 o 4
Giorno da -50 a -21: Idrossiurea 30 mg/kg PO q giorno... Giorno -22: Campath-1H 3 mg EV o SQ... Giorno -21: Campath-1H 10 mg EV o SQ... Giorno -20: Campath -1H 15 mg IV o SQ... Giorno -19: Campath-1H 20 mg IV o SQ... Giorno -8: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -7: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -6: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV... Giorno -4: Thiotepa 8 mg/kg IV... Giorno -3: Melfalan 140 mg/m2 EV... (modifiche della dose per i pazienti
Droga: GVHD Regime A: Destinatari UCB
Giorno -3: Inizio Tacrolimus o ciclosporina Inizio MMF Giorno -1: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +5: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +14: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +28: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +60: Abatacept 10 mg/kg IV Giorno +100: Abatacept 10 mg/kg IV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento del donatore misurato dal chimerismo
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
L'attecchimento è misurato nelle cellule del lignaggio mieloide e linfoide
100 giorni dopo il trapianto
Principali tossicità classificate dal CTC v4
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
Il monitoraggio della tossicità include gli effetti collaterali imprevisti (nuovi) e tutte le tossicità irreversibili gravi Grado 3 e superiore inaspettato Grado 4 e superiore - tutte le tossicità che sono possibilmente, probabilmente o sicuramente correlate alla terapia del protocollo Tutti i decessi indipendentemente dall'attribuzione
100 giorni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'attecchimento dei neutrofili e delle piastrine misurato mediante conta ematica completa
Lasso di tempo: Post trapianto
Definito come ANC >500/microlitro e piastrine >20.000 o 50.000/microlitro a seconda del disturbo
Post trapianto
Incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite acuta misurata dalla scala di classificazione del protocollo
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
aGVHD - che coinvolge la pelle, l'intestino e il fegato. Classificato secondo la classificazione descritta da Thomas et al. NEJM 1975; 292:895-902
100 giorni dopo il trapianto
Incidenza della malattia cronica del trapianto contro l'ospite misurata dalla scala di classificazione del protocollo
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
cGVHD classificato secondo Schulman et al. Am J Med 69: 204-17, 1980.
2 anni dopo il trapianto
Attecchimento donatore a lungo termine per chimerismo donatore
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Il chimerismo del donatore è determinato dall'analisi PCR dopo la separazione cellulare in cellule di lignaggio linfoide e mieloide utilizzando anticorpi. Può anche essere rilevato dall'analisi FISH in caso di discrepanza di sesso tra donatore e ricevente.
2 anni dopo il trapianto
Ricostituzione immunitaria mediante valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
Ricostituzione immunitaria rilevata da numeri assoluti di fenotipi di cellule T, cellule B e cellule NK. Funzione delle cellule T determinata dalla risposta proliferativa ai mitogeni. Funzione delle cellule B determinata valutando i titoli anticorpali anti-tetano.
1 anno dopo il trapianto
Sopravvivenza globale e libera da malattia
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
La sopravvivenza globale è definita come sopravvivenza con o senza malattia La sopravvivenza libera da eventi è definita come sopravvivenza libera da malattia, sopravvivenza libera da GVHD grave, monitoraggio della qualità della vita e parametri rilevanti.
2 anni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Collaboratori

St. Louis Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2001

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 giugno 2009

Primo Inserito (Stimato)

16 giugno 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201110144

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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