Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Campath/Fludarabin/Melphalan Transplant Conditioning för icke-maligna sjukdomar

11 september 2026 uppdaterad av: Washington University School of Medicine

En studie av hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) vid icke-maligna sjukdomar med hjälp av en förberedande regim med reducerad intensitet

Hypotesen för denna studie är att en preparativ regim som maximerar värdimmunsuppression utan myeloablation kommer att tolereras väl och tillräcklig för ympning av donatorhematopoetiska celler. Det är också för att fastställa större toxiciteter från dessa konditioneringsregimer, inom de första 100 dagarna efter transplantationen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien använder reducerad intensitetskonditionering som är immundämpande för att uppnå donatorcelltransplantation utan exponering för strålning eller högdos kemoterapi hos barn med icke-maligna sjukdomar. Avsikten är att minimera tidiga och sena behandlingsrelaterade toxiciteter i samband med en regim med reducerad intensitet.

Förutom att maximera möjligheterna för inplantering av donatorceller, försöker studien att minimera toxiciteter associerade med transplantation såsom transplantat-mot-värdsjukdom och använder GVHD-profylax som syftar till att minska frekvensen av akut och kronisk GVHD vid matchade och felaktiga donatorstamcellstransplantationer från märg- och navelsträngsblodkällor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

220

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of California
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Aktiv, inte rekryterande
        • George Washington University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Avslutad
        • Nemours Children's Health
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Avslutad
        • Miami Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Avslutad
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Avslutad
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Avslutad
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Avslutad
        • Children's Mercy
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine (in St. Louis)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Aktiv, inte rekryterande
        • St. Louis University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Avslutad
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28232
        • Avslutad
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Avslutad
        • Duke Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Avslutad
        • The University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Avslutad
        • University of Pittsburg
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Avslutad
        • Cook Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Avslutad
        • Texas Transplant Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Utah
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • Avslutad
        • University Of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Avslutad
        • BC Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0T4
        • Avslutad
        • University of Manitoba

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Stratum 1: Patienten måste ha icke-malign sjukdom, exklusive talassemi. Måste få en 8/8 HLA-matchad benmärg, relaterad eller icke-relaterad stratum 2: Patienten måste ha talassemi som får 8/8 HLA-matchad benmärg eller 5-8/8 HLA-matchad UCB. Relaterat eller orelaterade.

Stratum 3: Patienten måste ha en hemoglobinopati som får 7/8 HLA-matchad benmärg eller 5-8/8 HLA-matchad UCB. Relaterat eller orelaterade.

Stratum 4: Patienten måste ha en icke-malign sjukdom (exklusive hemoglobinopati) som får 7/8 HLA-matchad benmärg eller 5-8/8 HLA-matchad UCB. Relaterat eller orelaterade.

Alla skikt:

  • Mottagarens ålder < 21 år
  • Lansky/Karnofsky >/= 40
  • Tillräcklig lung-, njur-, lever- och andra organfunktion enligt definitionen i protokollet
  • Negativt graviditetstest
  • Adekvat total cellkärnande cell- eller CD34+-dos av produkten enligt definitionen i protokollet
  • Om sicklecell, Hemoglobin S <30%

Exklusions kriterier:

  • Hivpositiv
  • Invasiv infektion
  • Graviditet/amning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Stratum 1
Mottagare med icke-maligna sjukdomar, exklusive talassemi. Relaterad eller orelaterade 8/8 HLA-matchad benmärg
Läkemedel: Behandlingsplan 1: Stratum 1
Dag -50 till -21: Hydroxyurea 30mg/kg PO q dag Dag -22: Campath-1H 3 mg IV eller SQ... Dag -21: Campath-1H 10 mg IV eller SQ... Dag -20: Campath- 1H 15 mg IV eller SQ... Dag -19: Campath-1H 20 mg IV eller SQ... Dag -8: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -7: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag - 6: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -5: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -4: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -3: Melphalan 140 mg/m2 IV... (dosändringar för patienter
Läkemedel: GVHD Regim B: BM-mottagare
Dag -3: Börja Takrolimus eller ciklosporin Börja MMF Dag -1: Abatacept 10mg/kg IV Dag +1: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +3: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +5: Abatacept 10mg/kg IV Dag + 6: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +14: Abatacept 10mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10mg/kg IV Dag +180: Abatacept /kg IV Dag +270: Abatacept 10mg/kg IV Dag +365: Abatacept 10mg/kg IV
Experimentell: Stratum 2
Mottagare med transfusionsberoende talassemi. Relaterat eller orelaterade. 8/8 HLA-matchad benmärg eller 5-8/8 HLA-matchad UCB
Läkemedel: GVHD Regim B: BM-mottagare
Dag -3: Börja Takrolimus eller ciklosporin Börja MMF Dag -1: Abatacept 10mg/kg IV Dag +1: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +3: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +5: Abatacept 10mg/kg IV Dag + 6: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +14: Abatacept 10mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10mg/kg IV Dag +180: Abatacept /kg IV Dag +270: Abatacept 10mg/kg IV Dag +365: Abatacept 10mg/kg IV
Läkemedel: Behandlingsplan 2: Strata 2, 3 eller 4
Dag -50 till -21: Hydroxyurea 30mg/kg PO q dag... Dag -22: Campath-1H 3 mg IV eller SQ... Dag -21: Campath-1H 10 mg IV eller SQ... Dag -20: Campath -1H 15 mg IV eller SQ... Dag -19: Campath-1H 20 mg IV eller SQ... Dag -8: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -7: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -6: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -5: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -4: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -4: Thiotepa 8mg/kg IV... Dag -3: Melphalan 140 mg/m2 IV... (dosändringar för patienter
Läkemedel: GVHD Regim A: UCB-mottagare
Dag -3: Börja Takrolimus eller ciklosporin Börja MMF Dag -1: Abatacept 10mg/kg IV Dag +5: Abatacept 10mg/kg IV Dag +14: Abatacept 10mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10mg/kg IV
Experimentell: Stratum 3
Mottagare med hemoglobinopati Relaterad eller obesläktad. 7/8 HLA-matchad benmärg eller 5-8/8 HLA-matchad UCB
Läkemedel: GVHD Regim B: BM-mottagare
Dag -3: Börja Takrolimus eller ciklosporin Börja MMF Dag -1: Abatacept 10mg/kg IV Dag +1: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +3: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +5: Abatacept 10mg/kg IV Dag + 6: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +14: Abatacept 10mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10mg/kg IV Dag +180: Abatacept /kg IV Dag +270: Abatacept 10mg/kg IV Dag +365: Abatacept 10mg/kg IV
Läkemedel: Behandlingsplan 2: Strata 2, 3 eller 4
Dag -50 till -21: Hydroxyurea 30mg/kg PO q dag... Dag -22: Campath-1H 3 mg IV eller SQ... Dag -21: Campath-1H 10 mg IV eller SQ... Dag -20: Campath -1H 15 mg IV eller SQ... Dag -19: Campath-1H 20 mg IV eller SQ... Dag -8: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -7: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -6: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -5: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -4: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -4: Thiotepa 8mg/kg IV... Dag -3: Melphalan 140 mg/m2 IV... (dosändringar för patienter
Läkemedel: GVHD Regim A: UCB-mottagare
Dag -3: Börja Takrolimus eller ciklosporin Börja MMF Dag -1: Abatacept 10mg/kg IV Dag +5: Abatacept 10mg/kg IV Dag +14: Abatacept 10mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10mg/kg IV
Experimentell: Stratum 4
Mottagare med icke-malign sjukdom, exklusive hemoglobinopati Relaterad eller obesläktad. 7/8 HLA-matchad benmärg eller 5-8/8 HLA-matchad UCB
Läkemedel: GVHD Regim B: BM-mottagare
Dag -3: Börja Takrolimus eller ciklosporin Börja MMF Dag -1: Abatacept 10mg/kg IV Dag +1: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +3: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +5: Abatacept 10mg/kg IV Dag + 6: Metotrexat 7,5mg/m2 IV Dag +14: Abatacept 10mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10mg/kg IV Dag +180: Abatacept /kg IV Dag +270: Abatacept 10mg/kg IV Dag +365: Abatacept 10mg/kg IV
Läkemedel: Behandlingsplan 2: Strata 2, 3 eller 4
Dag -50 till -21: Hydroxyurea 30mg/kg PO q dag... Dag -22: Campath-1H 3 mg IV eller SQ... Dag -21: Campath-1H 10 mg IV eller SQ... Dag -20: Campath -1H 15 mg IV eller SQ... Dag -19: Campath-1H 20 mg IV eller SQ... Dag -8: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -7: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -6: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -5: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -4: Fludarabin 30mg/m2 IV... Dag -4: Thiotepa 8mg/kg IV... Dag -3: Melphalan 140 mg/m2 IV... (dosändringar för patienter
Läkemedel: GVHD Regim A: UCB-mottagare
Dag -3: Börja Takrolimus eller ciklosporin Börja MMF Dag -1: Abatacept 10mg/kg IV Dag +5: Abatacept 10mg/kg IV Dag +14: Abatacept 10mg/kg IV Dag +28: Abatacept 10mg/kg IV Dag +60: Abatacept 10mg/kg IV Dag +100: Abatacept 10mg/kg IV

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Donatortransplantation mätt med chimerism
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Engraftment mäts i myeloida och lymfoida härstamningsceller
100 dagar efter transplantation
Större toxicitet enligt CTC v4
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Toxicitetsövervakning inkluderar oväntade biverkningar (nya) och alla allvarliga irreversibla toxiciteter Grad 3 och över oväntade Grad 4 och uppåt - alla toxiciteter som möjligen, troligen eller definitivt är relaterade till protokollbehandling Alla dödsfall oavsett tillskrivning
100 dagar efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till neutrofil- och trombocyttransplantation mätt med fullständiga blodvärden
Tidsram: Efter transplantation
Definierat som en ANC >500/mikroliter och blodplättar >20 000 eller 50 000/mikroliter beroende på sjukdom
Efter transplantation
Incidensen av akut transplantat-mot-värd-sjukdom mätt med protokollets graderingsskala
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
aGVHD - involverar hud, tarm och lever. Klassificerad enligt gradering som beskrivs av Thomas et al. NEJM 1975; 292:895-902
100 dagar efter transplantation
Incidensen av kronisk graft-versus-host-sjukdom mätt med protokollets graderingsskala
Tidsram: 2 år efter transplantation
cGVHD klassificerad enligt Schulman et al. Am J Med 69: 204-17, 1980.
2 år efter transplantation
Långvarig donatorinplantering genom donatorchimerism
Tidsram: 2 år efter transplantation
Donatorchimerism bestäms genom PCR-analys efter cellseparation i lymfoida och myeloida härstamningsceller med användning av antikroppar. Kan även upptäckas med FISH-analys vid könsskillnad mellan donator och mottagare.
2 år efter transplantation
Immunrekonstitution genom laboratorieutvärderingar
Tidsram: 1 år efter transplantation
Immunrekonstitution detekterad av absoluta antal T-cellsfenotyper, B-celler och NK-celler. T-cellsfunktion bestäms av proliferativt svar på mitogener. B-cellsfunktion bestäms genom att utvärdera anti-tetanus-antikroppstitrar.
1 år efter transplantation
Total och sjukdomsfri överlevnad
Tidsram: 2 år efter transplantation
Total överlevnad definieras som överlevnad med eller utan sjukdom Händelsefri överlevnad definieras som sjukdomsfri, allvarlig GVHD-fri överlevnad, övervakning av livskvalitet och relevanta parametrar.
2 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Samarbetspartners

St. Louis Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2001

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juni 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2009

Första postat (Beräknad)

16 juni 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201110144

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera