Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Condicionamento de Transplante Campath/Fludarabina/Melfalano para Doenças Não Malignas

11 de setembro de 2026 atualizado por: Washington University School of Medicine

Um estudo do transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) em doenças não malignas usando um regime preparatório de intensidade reduzida

A hipótese para este estudo é que um regime preparativo que maximize a imunossupressão do hospedeiro sem mieloablação será bem tolerado e suficiente para o enxerto de células hematopoiéticas do doador. É também para determinar as principais toxicidades desses regimes de condicionamento, nos primeiros 100 dias após o transplante.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo usa condicionamento de intensidade reduzida que é imunossupressor para obter o enxerto de células doadoras sem exposição à radiação ou quimioterapia de alta dose em crianças com distúrbios não malignos. A intenção é minimizar as toxicidades precoces e tardias relacionadas ao regime no contexto de um regime de intensidade reduzida.

Além de maximizar a oportunidade de enxerto de células de doadores, o estudo procura minimizar as toxicidades associadas ao transplante, como doença do enxerto versus hospedeiro, e emprega profilaxia de GVHD que busca diminuir as taxas de GVHD aguda e crônica no contexto de transplantes de células-tronco de doadores compatíveis e incompatíveis de fontes de medula e sangue do cordão umbilical.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

220

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Ian Snyder, CCRP
  • Número de telefone: 3142735953
  • E-mail: ian.s@wustl.edu

Locais de estudo

  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • Concluído
        • University Of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • Concluído
        • BC Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá, MB R3E 0T4
        • Concluído
        • University of Manitoba
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Ativo, não recrutando
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Ativo, não recrutando
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Ativo, não recrutando
        • University of California
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Ativo, não recrutando
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Ativo, não recrutando
        • George Washington University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Concluído
        • Nemours Children's Health
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Ativo, não recrutando
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Concluído
        • Miami Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Concluído
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Concluído
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Ativo, não recrutando
        • Indiana University School of Medicine
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Concluído
        • Children's Hospital of New Orleans
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Concluído
        • Children's Mercy
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine (in St. Louis)
        • Contato:
        • Contato:
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Ativo, não recrutando
        • St. Louis University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Concluído
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ativo, não recrutando
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Ativo, não recrutando
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28232
        • Concluído
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Concluído
        • Duke Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Concluído
        • The University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Concluído
        • University of Pittsburg
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Concluído
        • Cook Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Concluído
        • Texas Transplant Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Ativo, não recrutando
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 20 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Estrato 1: O paciente deve ter doença não maligna, excluindo talassemia. Deve estar recebendo uma medula óssea compatível com HLA 8/8, relacionada ou não. Estrato 2: O paciente deve ter talassemia recebendo medula óssea compatível com HLA 8/8 ou UCB compatível com HLA 5-8/8. Relacionados ou não relacionados.

Estrato 3: O paciente deve ter uma hemoglobinopatia recebendo medula óssea compatível com HLA 7/8 ou UCB compatível com HLA 5-8/8. Relacionados ou não relacionados.

Estrato 4: O paciente deve ter um distúrbio não maligno (excluindo hemoglobinopatia) recebendo medula óssea compatível com HLA 7/8 ou UCB compatível com HLA 5-8/8. Relacionados ou não relacionados.

Todos os estratos:

  • Idade do destinatário < 21 anos
  • Lansky/Karnofsky >/= 40
  • Função pulmonar, renal, hepática e de outros órgãos adequada, conforme definido no protocolo
  • teste de gravidez negativo
  • Células nucleadas totais adequadas ou dose de produto CD34+ conforme definido no protocolo
  • Se falciforme, Hemoglobina S <30%

Critério de exclusão:

  • HIV positivo
  • infecção invasiva
  • Gravidez/lactação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Estrato 1
Destinatários com doenças não malignas, excluindo talassemia. Medula óssea 8/8 compatível com HLA relacionada ou não relacionada
Medicamento: Plano de Tratamento 1: Estrato 1
Dia -50 a -21: Hidroxiureia 30mg/kg PO q dia Dia -22: Campath-1H 3 mg IV ou SQ... Dia -21: Campath-1H 10 mg IV ou SQ... Dia -20: Campath- 1H 15 mg IV ou SQ... Dia -19: Campath-1H 20 mg IV ou SQ... Dia -8: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -7: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia - 6: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -5: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -4: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -3: Melfalano 140 mg/m2 IV... (modificações de dose para pacientes
Medicamento: GVHD Regime B: Destinatários BM
Dia -3: Iniciar Tacrolimus ou ciclosporina Iniciar MMF Dia -1: Abatacept 10mg/kg IV Dia +1: Metotrexato 7,5mg/m2 IV Dia +3: Metotrexato 7,5mg/m2 IV Dia +5: Abatacept 10mg/kg IV Dia + 6: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Dia +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dia +270: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Experimental: Estrato 2
Receptor com talassemia dependente de transfusão. Relacionado ou não relacionado. Medula óssea compatível com 8/8 HLA ou SCU compatível com 5-8/8 HLA
Medicamento: GVHD Regime B: Destinatários BM
Dia -3: Iniciar Tacrolimus ou ciclosporina Iniciar MMF Dia -1: Abatacept 10mg/kg IV Dia +1: Metotrexato 7,5mg/m2 IV Dia +3: Metotrexato 7,5mg/m2 IV Dia +5: Abatacept 10mg/kg IV Dia + 6: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Dia +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dia +270: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Medicamento: Plano de Tratamento 2: Estratos 2, 3 ou 4
Dia -50 a -21: Hidroxiureia 30mg/kg PO q dia... Dia -22: Campath-1H 3 mg IV ou SQ... Dia -21: Campath-1H 10 mg IV ou SQ... Dia -20: Campath -1H 15 mg IV ou SQ... Dia -19: Campath-1H 20 mg IV ou SQ... Dia -8: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -7: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -6: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -5: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -4: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -4: Tiotepa 8mg/kg IV... Dia -3: Melfalano 140 mg/m2 IV... (modificações de dose para pacientes
Medicamento: GVHD Regime A: Destinatários UCB
Dia -3: Iniciar Tacrolimus ou ciclosporina Iniciar MMF Dia -1: Abatacept 10mg/kg IV Dia +5: Abatacept 10mg/kg IV Dia +14: Abatacept 10mg/kg IV Dia +28: Abatacept 10mg/kg IV Dia +60: Abatacept 10mg/kg IV Dia +100: Abatacept 10mg/kg IV
Experimental: Estrato 3
Destinatário com hemoglobinopatia Relacionada ou não. Medula óssea compatível com 7/8 HLA ou SCU compatível com 5-8/8 HLA
Medicamento: GVHD Regime B: Destinatários BM
Dia -3: Iniciar Tacrolimus ou ciclosporina Iniciar MMF Dia -1: Abatacept 10mg/kg IV Dia +1: Metotrexato 7,5mg/m2 IV Dia +3: Metotrexato 7,5mg/m2 IV Dia +5: Abatacept 10mg/kg IV Dia + 6: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Dia +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dia +270: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Medicamento: Plano de Tratamento 2: Estratos 2, 3 ou 4
Dia -50 a -21: Hidroxiureia 30mg/kg PO q dia... Dia -22: Campath-1H 3 mg IV ou SQ... Dia -21: Campath-1H 10 mg IV ou SQ... Dia -20: Campath -1H 15 mg IV ou SQ... Dia -19: Campath-1H 20 mg IV ou SQ... Dia -8: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -7: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -6: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -5: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -4: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -4: Tiotepa 8mg/kg IV... Dia -3: Melfalano 140 mg/m2 IV... (modificações de dose para pacientes
Medicamento: GVHD Regime A: Destinatários UCB
Dia -3: Iniciar Tacrolimus ou ciclosporina Iniciar MMF Dia -1: Abatacept 10mg/kg IV Dia +5: Abatacept 10mg/kg IV Dia +14: Abatacept 10mg/kg IV Dia +28: Abatacept 10mg/kg IV Dia +60: Abatacept 10mg/kg IV Dia +100: Abatacept 10mg/kg IV
Experimental: Estrato 4
Destinatário com doença não maligna, excluindo hemoglobinopatia Relacionada ou não relacionada. Medula óssea compatível com 7/8 HLA ou SCU compatível com 5-8/8 HLA
Medicamento: GVHD Regime B: Destinatários BM
Dia -3: Iniciar Tacrolimus ou ciclosporina Iniciar MMF Dia -1: Abatacept 10mg/kg IV Dia +1: Metotrexato 7,5mg/m2 IV Dia +3: Metotrexato 7,5mg/m2 IV Dia +5: Abatacept 10mg/kg IV Dia + 6: Metotrexato 7,5 mg/m2 IV Dia +14: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +28: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +60: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +100: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +180: Abatacept 10 mg /kg IV Dia +270: Abatacept 10 mg/kg IV Dia +365: Abatacept 10 mg/kg IV
Medicamento: Plano de Tratamento 2: Estratos 2, 3 ou 4
Dia -50 a -21: Hidroxiureia 30mg/kg PO q dia... Dia -22: Campath-1H 3 mg IV ou SQ... Dia -21: Campath-1H 10 mg IV ou SQ... Dia -20: Campath -1H 15 mg IV ou SQ... Dia -19: Campath-1H 20 mg IV ou SQ... Dia -8: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -7: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -6: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -5: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -4: Fludarabina 30mg/m2 IV... Dia -4: Tiotepa 8mg/kg IV... Dia -3: Melfalano 140 mg/m2 IV... (modificações de dose para pacientes
Medicamento: GVHD Regime A: Destinatários UCB
Dia -3: Iniciar Tacrolimus ou ciclosporina Iniciar MMF Dia -1: Abatacept 10mg/kg IV Dia +5: Abatacept 10mg/kg IV Dia +14: Abatacept 10mg/kg IV Dia +28: Abatacept 10mg/kg IV Dia +60: Abatacept 10mg/kg IV Dia +100: Abatacept 10mg/kg IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Enxerto de doador medido por quimerismo
Prazo: 100 dias após o transplante
O enxerto é medido em células de linhagem mielóide e linfóide
100 dias após o transplante
Principais toxicidades classificadas pelo CTC v4
Prazo: 100 dias após o transplante
O monitoramento da toxicidade inclui efeitos colaterais imprevistos (novos) e todas as toxicidades irreversíveis graves Grau 3 e acima inesperado Grau 4 e acima - todas as toxicidades que são possivelmente, provavelmente ou definitivamente relacionadas à terapia de protocolo Todas as mortes, independentemente da atribuição
100 dias após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para enxerto de neutrófilos e plaquetas medido por hemograma completo
Prazo: Pós transplante
Definido como CAN > 500/microlitro e plaquetas > 20.000 ou 50.000/microlitro, dependendo do distúrbio
Pós transplante
Incidência de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro medida pela escala de classificação do protocolo
Prazo: 100 dias após o transplante
aGVHD - envolvendo a pele, intestino e fígado. Classificado de acordo com a classificação descrita por Thomas et al. NEJM 1975; 292:895-902
100 dias após o transplante
Incidência de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro medida pela escala de classificação do protocolo
Prazo: 2 anos após o transplante
cGVHD classificado por Schulman et al. Am J Med 69: 204-17, 1980.
2 anos após o transplante
Enxerto de doador de longo prazo por quimerismo de doador
Prazo: 2 anos após o transplante
O quimerismo do doador é determinado por análise de PCR após separação celular em células de linhagem linfóide e mielóide usando anticorpos. Também pode ser detectado pela análise de FISH no caso de discrepância de sexo do doador e do receptor.
2 anos após o transplante
Reconstituição imune por avaliações laboratoriais
Prazo: 1 ano pós-transplante
Reconstituição imune detectada por números absolutos de fenótipos de células T, células B e células NK. Função das células T determinada pela resposta proliferativa aos mitógenos. A função das células B é determinada pela avaliação dos títulos de anticorpos antitetânicos.
1 ano pós-transplante
Sobrevida global e livre de doença
Prazo: 2 anos após o transplante
A sobrevida global é definida como a sobrevida com ou sem doença A sobrevida livre de eventos é definida como a sobrevida livre de doença e sem GVHD grave, monitorando a qualidade de vida e os parâmetros relevantes.
2 anos após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Washington University School of Medicine

Colaboradores

St. Louis Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine (in St. Louis)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de dezembro de 2001

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de junho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de junho de 2009

Primeira postagem (Estimado)

16 de junho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 201110144

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever