小児におけるX連鎖慢性肉芽腫症（CGD）の遺伝子治療 (XCGDinChildren)
2011年9月26日 更新者：University of Zurich
小児におけるX連鎖慢性肉芽腫症に対する第I/II相遺伝子治療研究
この研究の目的は、慢性肉芽腫性疾患 (CGD) の化学療法で条件付けされた (ブスルファン) 小児の末梢血のレトロウイルス遺伝子修正自己 CD34+ 細胞の注入後の副作用とリスクを評価することです。
また、患者の末梢血中の遺伝子修正され機能的に活性な顆粒球および骨髄中の生着が監視され、文書化される。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Zürich、スイス、CH-8032
- University Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- X連鎖慢性肉芽腫症
- 生命を脅かす重度の感染症の病歴
- HLAが一致する関連または非関連のドナーなし
- 生命を脅かす感染症/臓器不全に対する治療抵抗性
- 他の治療オプションはありません。 HSCT
除外基準:
- > 18歳
- HIV感染
- 平均余命 > 2 年
- 従来の治療法（抗生物質、抗真菌薬、同種顆粒球）で治療可能な感染症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
既存の治療に難治性の細菌および/または真菌感染症の根絶
時間枠：6ヵ月
|
6ヵ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
末梢血細胞によるROS産生の再構成
時間枠：1ヶ月
|
1ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Reinhard Seger, Prof Dr med、University Children's Hospital, Zurich
- スタディチェア：Janine Reichenbach, PD Dr med、University Children's Hospital, Zurich
- スタディチェア：Ulrich Siler, Dr rer nat、University Children's Hospital, Zurich
- スタディチェア：Manuel Grez, Dr rer nat、Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2004年6月1日
一次修了 (実際)
2010年12月1日
研究の完了 (実際)
2011年9月1日
試験登録日
最初に提出
2009年6月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年6月23日
最初の投稿 (見積もり)
2009年6月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2011年9月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2011年9月26日
最終確認日
2011年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PedsZürich_GT05
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。