Terapia gênica para doença granulomatosa crônica (CGD) ligada ao cromossomo X em crianças (XCGDinChildren)
26 de setembro de 2011 atualizado por: University of Zurich
Estudo de Terapia Gênica Fase I/II para Doença Granulomatosa Crônica Ligada ao X em Crianças
O objetivo do estudo é avaliar os efeitos colaterais e os riscos após a infusão de células CD34+ autólogas corrigidas para genes retrovirais do sangue periférico de crianças condicionadas por quimioterapia (bussulfano) com doença granulomatosa crônica (DGC).
Também serão monitorados e documentados os granulócitos ativos corrigidos por genes e funcionais no sangue periférico e o enxerto na medula óssea dos pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
2
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Zürich, Suíça, CH-8032
- University Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Doença Granulomatosa Crônica Ligada ao X
- história de infecções graves com risco de vida
- nenhum doador compatível com HLA relacionado ou não relacionado
- infecções/disfunções orgânicas resistentes à terapia com risco de vida
- nenhuma outra opção de tratamento, por ex. TCTH
Critério de exclusão:
- > 18 anos de idade
- infecção pelo HIV
- esperança de vida > 2 anos
- infecções tratáveis por terapia convencional (antibióticos, antimicóticos, granulócitos alogênicos)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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erradicação de infecções bacterianas e/ou fúngicas refratárias à terapia pré-existente
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Reconstituição da produção de ROS por células sanguíneas periféricas
Prazo: 1 mês
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1 mês
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's Hospital, Zurich
- Cadeira de estudo: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's Hospital, Zurich
- Cadeira de estudo: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's Hospital, Zurich
- Cadeira de estudo: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2004
Conclusão Primária (REAL)
1 de dezembro de 2010
Conclusão do estudo (REAL)
1 de setembro de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de junho de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de junho de 2009
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
24 de junho de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
27 de setembro de 2011
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de setembro de 2011
Última verificação
1 de setembro de 2011
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios leucocitários
- Disfunção Bactericida Fagocitária
- Granuloma
- Doença Granulomatosa Crônica
Outros números de identificação do estudo
- PedsZürich_GT05
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