Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for X-koblet kronisk granulomatøs sykdom (CGD) hos barn (XCGDinChildren)

26. september 2011 oppdatert av: University of Zurich

Fase I/II genterapistudie for X-koblet kronisk granulomatøs sykdom hos barn

Målet med studien er å evaluere bivirkninger og risiko etter infusjon av retrovirale genkorrigerte autologe CD34+-celler i det perifere blodet til kjemoterapikondisjonerte (busulfan) barn med kronisk granulomatøs sykdom (CGD). Også genkorrigerte og funksjonelle aktive granulocytter i det perifere blodet og engraftment i benmargen til pasientene vil bli overvåket og dokumentert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Sveits
      • Zürich, Sveits, CH-8032
        • University Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • x-bundet kronisk granulomatøs sykdom
  • historie med livstruende alvorlige infeksjoner
  • ingen HLA-matchet relatert eller urelatert donor
  • terapiresistente livstruende infeksjoner/organdysfunksjon
  • ingen andre behandlingsalternativer f.eks. HSCT

Ekskluderingskriterier:

  • > 18 år
  • HIV-infeksjon
  • forventet levealder > 2 år
  • infeksjoner som kan behandles med konvensjonell terapi (antibiotika, antimykotika, allogene granulocytter)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
utryddelse av allerede eksisterende behandlingsrefraktære bakterielle og/eller soppinfeksjoner
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Rekonstituering av ROS-produksjon av perifere blodceller
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Zurich

Samarbeidspartnere

Goethe University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Studiestol: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Studiestol: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's Hospital, Zurich
  • Studiestol: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2004

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. desember 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. september 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juni 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2009

Først lagt ut (ANSLAG)

24. juni 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

27. september 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2011

Sist bekreftet

1. september 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PedsZürich_GT05

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere