Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro X-vázané chronické granulomatózní onemocnění (CGD) u dětí (XCGDinChildren)

26. září 2011 aktualizováno: University of Zurich

Studie genové terapie fáze I/II pro X-vázané chronické granulomatózní onemocnění u dětí

Cílem studie je zhodnotit vedlejší účinky a rizika po infuzi retrovirovým genem korigovaných autologních CD34+ buněk periferní krve chemoterapeuticky podmíněných (busulfanových) dětí s chronickou granulomatózní chorobou (CGD). Rovněž budou sledovány a dokumentovány genově korigované a funkčně aktivní granulocyty v periferní krvi a engraftment v kostní dřeni pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko, CH-8032
        • University Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • x-vázané chronické granulomatózní onemocnění
  • život ohrožující těžké infekce v anamnéze
  • žádný příbuzný nebo nepříbuzný dárce odpovídající HLA
  • terapie rezistentní život ohrožující infekce/porucha funkce orgánů
  • žádné další možnosti léčby, např. HSCT

Kritéria vyloučení:

  • > 18 let
  • HIV infekce
  • životnost > 2 roky
  • infekce léčitelné konvenční terapií (antibiotika, antimykotika, alogenní granulocyty)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
eradikaci již existujících bakteriálních a/nebo plísňových infekcí odolných vůči léčbě
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Rekonstituce produkce ROS buňkami periferní krve
Časové okno: 1 měsíc
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Zurich

Spolupracovníci

Goethe University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's hospital, Zürich
  • Studijní židle: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's hospital, Zürich
  • Studijní židle: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's hospital, Zürich
  • Studijní židle: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2004

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2010

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. září 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. června 2009

První zveřejněno (ODHAD)

24. června 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

27. září 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2011

Naposledy ověřeno

1. září 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PedsZürich_GT05

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na retrovirové SF71-gp91phox transdukované CD34+ buňky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit