Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия Х-сцепленного хронического гранулематозного заболевания (ХГБ) у детей (XCGDinChildren)

26 сентября 2011 г. обновлено: University of Zurich

Исследование генной терапии фазы I/II Х-сцепленной хронической гранулематозной болезни у детей

Цель исследования — оценить побочные эффекты и риски после инфузии ретровирусных ген-корригированных аутологичных CD34+ клеток периферической крови кондиционированных химиотерапией (бусульфаном) детей с хронической гранулематозной болезнью (ХГБ). Также будут контролироваться и документироваться генокорректированные и функционально активные гранулоциты в периферической крови и приживление трансплантата в костном мозге пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Хроническая гранулематозная болезнь

Вмешательство/лечение

Генетический: ретровирусные клетки CD34+, трансдуцированные SF71-gp91phox

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Фаза

Фаза 2
Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Швейцария
- - Zürich, Швейцария, CH-8032
    - University Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

Х-сцепленная хроническая гранулематозная болезнь
История опасных для жизни тяжелых инфекций
отсутствие HLA-совместимого родственного или неродственного донора
резистентные к терапии опасные для жизни инфекции/дисфункция органов
никаких других вариантов лечения, например. ТГСК

Критерий исключения:

> 18 лет
ВИЧ-инфекция
ожидаемая продолжительность жизни > 2 лет
инфекции, поддающиеся лечению традиционной терапией (антибиотики, антимикотики, аллогенные гранулоциты)

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Основная цель: УХОД
Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
Маскировка: НИКТО

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
эрадикация ранее существовавших резистентных к терапии бактериальных и/или грибковых инфекций Временное ограничение: 6 месяцев	6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Восстановление продукции АФК клетками периферической крови Временное ограничение: 1 месяц	1 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Zurich

Соавторы

Goethe University

Следователи

Главный следователь: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's Hospital, Zurich
Учебный стул: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's Hospital, Zurich
Учебный стул: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's Hospital, Zurich
Учебный стул: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Ott MG, Schmidt M, Schwarzwaelder K, Stein S, Siler U, Koehl U, Glimm H, Kuhlcke K, Schilz A, Kunkel H, Naundorf S, Brinkmann A, Deichmann A, Fischer M, Ball C, Pilz I, Dunbar C, Du Y, Jenkins NA, Copeland NG, Luthi U, Hassan M, Thrasher AJ, Hoelzer D, von Kalle C, Seger R, Grez M. Correction of X-linked chronic granulomatous disease by gene therapy, augmented by insertional activation of MDS1-EVI1, PRDM16 or SETBP1. Nat Med. 2006 Apr;12(4):401-9. doi: 10.1038/nm1393. Epub 2006 Apr 2.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2004 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 декабря 2010 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 сентября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 июня 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 июня 2009 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

24 июня 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

27 сентября 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 сентября 2011 г.

Последняя проверка