Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for X-bundet kronisk granulomatøs sygdom (CGD) hos børn (XCGDinChildren)

26. september 2011 opdateret af: University of Zurich

Fase I/II genterapiundersøgelse for X-bundet kronisk granulomatøs sygdom hos børn

Formålet med undersøgelsen er at evaluere bivirkninger og risici efter infusion af retrovirale genkorrigerede autologe CD34+-celler i det perifere blod fra kemoterapi-konditionerede (busulfan) børn med kronisk granulomatøs sygdom (CGD). Også genkorrigerede og funktionelle aktive granulocytter i det perifere blod og indpodningen i patienternes knoglemarv vil blive overvåget og dokumenteret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz, CH-8032
        • University Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • x-bundet kronisk granulomatøs sygdom
  • historie med livstruende alvorlige infektioner
  • ingen HLA-matchet relateret eller ikke-beslægtet donor
  • terapiresistente livstruende infektioner/organdysfunktion
  • ingen andre behandlingsmuligheder f.eks. HSCT

Ekskluderingskriterier:

  • > 18 år
  • HIV-infektion
  • levealder > 2 år
  • infektioner, der kan behandles med konventionel terapi (antibiotika, antimykotika, allogene granulocytter)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
udryddelse af allerede eksisterende behandlingsrefraktære bakterielle og/eller svampeinfektioner
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Rekonstituering af ROS-produktion af perifere blodceller
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Zurich

Samarbejdspartnere

Goethe University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's hospital, Zürich
  • Studiestol: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's hospital, Zürich
  • Studiestol: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's hospital, Zürich
  • Studiestol: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2004

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juni 2009

Først opslået (SKØN)

24. juni 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

27. september 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2011

Sidst verificeret

1. september 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PedsZürich_GT05

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk granulomatøs sygdom

Kliniske forsøg med retrovirale SF71-gp91phox-transducerede CD34+-celler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner