Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor X-gebonden chronische granulomateuze ziekte (CGD) bij kinderen (XCGDinChildren)

26 september 2011 bijgewerkt door: University of Zurich

Fase I/II gentherapiestudie voor X-gebonden chronische granulomateuze ziekte bij kinderen

Het doel van de studie is het evalueren van de bijwerkingen en risico's na infusie van retrovirale gen-gecorrigeerde autologe CD34+-cellen van het perifere bloed van met chemotherapie geconditioneerde (busulfan) kinderen met chronische granulomateuze ziekte (CGD). Ook gen-gecorrigeerde en functioneel actieve granulocyten in het perifere bloed en de enting in het beenmerg van de patiënten zullen worden gecontroleerd en gedocumenteerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Zwitserland
      • Zürich, Zwitserland, CH-8032
        • University Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • x-gebonden chronische granulomateuze ziekte
  • voorgeschiedenis van levensbedreigende ernstige infecties
  • geen HLA-gematchte verwante of niet-verwante donor
  • therapieresistente levensbedreigende infecties/orgaandisfunctie
  • geen andere behandelingsopties b.v. HSCT

Uitsluitingscriteria:

  • > 18 jaar
  • HIV-infectie
  • levensverwachting > 2 jaar
  • infecties die kunnen worden behandeld met conventionele therapie (antibiotica, antimycotica, allogene granulocyten)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
uitroeiing van reeds bestaande therapie refractaire bacteriële en/of schimmelinfecties
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Reconstitutie van ROS-productie door perifere bloedcellen
Tijdsspanne: 1 maand
1 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Zurich

Medewerkers

Goethe University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Studie stoel: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's Hospital, Zurich
  • Studie stoel: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's Hospital, Zurich
  • Studie stoel: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2004

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 september 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juni 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juni 2009

Eerst geplaatst (SCHATTING)

24 juni 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

27 september 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 september 2011

Laatst geverifieerd

1 september 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PedsZürich_GT05

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren