Lasten X-kytketyn kroonisen granulomatoottisen taudin (CGD) geeniterapia (XCGDinChildren)
maanantai 26. syyskuuta 2011 päivittänyt: University of Zurich
Vaiheen I/II geeniterapiatutkimus X-kytketyn kroonisen granulomatoottisen taudin osalta lapsilla
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida sivuvaikutuksia ja riskejä kroonista granulomatoottista sairautta (CGD) sairastavien kemoterapiahoidossa olevien (busulfaani) lasten perifeerisen veren retrovirusgeenikorjattujen autologisten CD34+-solujen infuusion jälkeen.
Myös potilaiden perifeerisen veren geenikorjattuja ja toiminnallisesti aktiivisia granulosyyttejä sekä siirrostusta luuytimeen seurataan ja dokumentoidaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
2
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Zürich, Sveitsi, CH-8032
- University Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- x-kytketty krooninen granulomatoottinen sairaus
- anamneesissa hengenvaarallisia vakavia infektioita
- ei HLA-vastaavaa sukua tai ei-sukulaista luovuttajaa
- hoitoon kestävät henkeä uhkaavat infektiot/elinten toimintahäiriöt
- ei muita hoitovaihtoehtoja, esim. HSCT
Poissulkemiskriteerit:
- > 18 vuoden iässä
- HIV-infektio
- elinajanodote > 2 vuotta
- infektiot, joita voidaan hoitaa tavanomaisella hoidolla (antibiootit, antimykootit, allogeeniset granulosyytit)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
olemassa olevien bakteeri- ja/tai sieni-infektioiden hävittäminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ROS-tuotannon palauttaminen perifeeristen verisolujen toimesta
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Reinhard Seger, Prof Dr med, University Children's Hospital, Zurich
- Opintojen puheenjohtaja: Janine Reichenbach, PD Dr med, University Children's Hospital, Zurich
- Opintojen puheenjohtaja: Ulrich Siler, Dr rer nat, University Children's Hospital, Zurich
- Opintojen puheenjohtaja: Manuel Grez, Dr rer nat, Georg Speyer Research Institute, Frankfurt a.M.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. kesäkuuta 2004
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2010
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. syyskuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. kesäkuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. kesäkuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 24. kesäkuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Tiistai 27. syyskuuta 2011
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. syyskuuta 2011
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. syyskuuta 2011
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Leukosyyttihäiriöt
- Fagosyyttien bakterisidinen toimintahäiriö
- Granulooma
- Granulomatoottinen sairaus, krooninen
Muut tutkimustunnusnumerot
- PedsZürich_GT05
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .